Nanocatálise Terapêutica para Retardar a Progressão da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) (RESCUE-ALS)

Critério de inclusão:

1. Capaz de entender e dar consentimento informado por escrito.
2. Pacientes do sexo masculino ou feminino com 30 anos ou mais (inclusive) e menos de 80 anos de idade no momento da triagem.
3. Pacientes cujas condições são definidas como ELA possível, provável ou definitiva de acordo com os critérios diagnósticos dos critérios de Awaji-Shima, conforme determinado por um neurologista especializado em ELA (por exemplo, o investigador principal por centro de estudo).
4. Para pacientes que tomam riluzol, dosagem estável de riluzol nos 30 dias anteriores à triagem.
5. No momento da triagem, duração da doença menor ou igual a 24 meses a partir do início dos sintomas ou duração da doença menor ou igual a 12 meses a partir do diagnóstico.
6. Capacidade vital forçada (FVC) 60% do valor previsto conforme ajustado para sexo, altura e idade na visita de triagem.
7. Paciente que estabeleceu atendimento com um neurologista em uma das clínicas especializadas em ELA envolvidas no estudo e manterá esse atendimento clínico durante todo o estudo. Se um paciente for encaminhado por um terceiro (neurologista ou uma organização estadual de ELA), ele deve estar disposto a transferir os cuidados para o neurologista participante do estudo.

Após a conclusão do período de tratamento randomizado controlado por placebo de 36 semanas, os participantes interessados ​​devem atender aos seguintes critérios de inclusão para se inscrever na extensão aberta:

1. Os participantes devem ter concluído o período de tratamento randomizado controlado por placebo sem problemas de adesão
2. Capaz de entender e dar consentimento informado por escrito ao participante da extensão aberta.
3. Se encaminhado por um terceiro (neurologista ou uma organização estadual de ELA), o participante concorda em manter a transferência de cuidados para um neurologista participante do estudo.

Critério de exclusão:

1. Os pacientes serão excluídos do estudo se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:

2. Na Triagem, os pacientes que utilizam, ou no julgamento do Investigador serão eminentemente dependentes de:

   1. Ventilação não invasiva > 22 horas por dia, ou
   2. Traqueostomia Nota: Se o paciente necessitar de ventilação não invasiva após a randomização, ele poderá continuar no estudo.
3. Pacientes com ELA familiar (por exemplo, 2 ou mais membros da família com ELA ou doença do neurônio motor)
4. Pacientes com histórico de síndrome do túnel do carpo, polineuropatia ou, a critério dos investigadores, doenças que possam induzir polineuropatia e interferir nos registros de eletromiografia (EMG).
5. Pacientes com atrofia muito grave dos músculos abdutor do dedo mínimo (ADM), abdutor curto do polegar (APB), bíceps braquial (BB) ou tibial anterior (TA) na mão e perna menos afetadas clinicamente, respectivamente, para permitir EMG confiável gravações.
6. Paciente com histórico de outras condições médicas importantes com base no julgamento do investigador.
7. Com base no julgamento do investigador, pacientes que podem ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
8. Paciente com anormalidades clinicamente significativas em hematologia, química do sangue, ECG ou exame físico não resolvido pela visita inicial que, de acordo com o investigador, pode interferir na participação no estudo.
9. Pacientes com disfunção hepática ou renal clinicamente significativa ou achados laboratoriais clínicos que limitariam a interpretabilidade da alteração na função hepática ou renal, ou aqueles com baixa contagem de plaquetas (< 150 x 109 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro) na Triagem.
10. Paciente participando de qualquer outro teste de medicamento experimental ou usando medicamento experimental (dentro de 12 semanas antes da triagem e posteriormente).
11. Mulheres grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o curso deste estudo clínico ou dentro de 6 meses após o final deste estudo.
12. Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos aceitos de controle de natalidade.
13. Condição inflamatória ativa ou distúrbio autoimune.
14. Triagem positiva para drogas de abuso.
15. História de alergia ao ouro.
16. O paciente é considerado um risco de suicídio na opinião do investigador, já fez uma tentativa de suicídio anteriormente ou está atualmente demonstrando ideação suicida ativa. Indivíduos com ideação suicida passiva intermitente não são necessariamente excluídos com base na avaliação do Investigador.

Após a conclusão do período de tratamento randomizado controlado por placebo de 36 semanas, os participantes interessados ​​serão excluídos da fase de extensão aberta se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:

1. Falta de adesão ao tratamento durante o período de tratamento randomizado controlado por placebo.
2. Teste de gravidez positivo na visita da Semana 36, ​​ou mulheres que planejam engravidar durante esta extensão ou dentro de 6 meses após o final desta extensão.
3. Com base no julgamento do investigador, pacientes que podem ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
4. Paciente com anormalidades clinicamente significativas em hematologia, química do sangue, ECG ou exame físico identificadas durante a visita da S36 que, de acordo com o investigador, podem interferir na participação contínua.

5. Pacientes com disfunção hepática ou renal clinicamente significativa ou laboratório clínico.

   achados que limitariam a interpretabilidade de alteração na função hepática ou renal, ou aqueles com baixa contagem de plaquetas (< 150 x 109 por litro) ou eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por microlitro) na visita da semana 36.

6. O paciente é considerado um risco de suicídio na opinião do investigador, já fez uma tentativa de suicídio anteriormente ou está atualmente demonstrando ideação suicida ativa. Indivíduos com ideação suicida passiva intermitente não são necessariamente excluídos com base na avaliação do Investigador.