Terapeutisk nanokatalys för att bromsa sjukdomsprogression av amyotrofisk lateral skleros (ALS) (RESCUE-ALS)

Inklusionskriterier:

1. Kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke.
2. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern 30 år eller äldre (inklusive) och yngre än 80 år vid tidpunkten för screening.
3. Patienter vars tillstånd definieras som möjliga eller sannolika eller definitiva ALS enligt de diagnostiska kriterierna av Awaji-Shima-kriterier som bestämts av en neurolog som är subspecialiserad på ALS (t.ex. huvudutredaren per studieplats).
4. För patienter som tar riluzol, stabil dosering av riluzol under de senaste 30 dagarna efter screening.
5. Vid tidpunkten för screening varar sjukdomen antingen mindre än eller lika med 24 månader från symtomdebut, eller sjukdomslängd mindre än eller lika med 12 månader från diagnos.
6. Forcerad vitalkapacitet (FVC) 60 % av förutsagt värde justerat för kön, längd och ålder vid screeningbesöket.
7. Patient som har etablerat vård hos en neurolog vid en av de specialiserade ALS-kliniker som är involverade i studien och kommer att upprätthålla denna kliniska vård under hela studien. Om en patient remitteras från en tredje part (neurolog eller en statlig ALS-organisation) måste de vara villiga att överföra vården till neurologen som deltar i studien.

Efter avslutad 36-veckors randomiserad placebokontrollerad behandlingsperiod måste intresserade deltagare uppfylla följande inklusionskriterier för att registrera sig i den öppna förlängningen:

1. Deltagarna måste ha genomfört den randomiserade placebokontrollerade behandlingsperioden utan problem med efterlevnaden
2. Kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke till deltagare i den öppna förlängningen.
3. Om den hänvisas från en tredje part (neurolog eller en statlig ALS-organisation), samtycker deltagaren till att fortsätta överföringen av vården till en neurolog som deltar i studien.

Exklusions kriterier:

1. Patienter kommer att uteslutas från studien om de uppfyller något av följande kriterier:

2. Vid screening kommer patienter som använder, eller enligt utredarens bedömning att vara omedelbart beroende av:

   1. Icke-invasiv ventilation > 22 timmar per dygn, eller
   2. Trakeostomi Obs: Om patienten behöver icke-invasiv ventilationspostrandomisering kommer de att tillåtas fortsätta i studien.
3. Patienter med familjär ALS (t.ex. 2 eller fler familjemedlemmar med ALS eller motorneuronsjukdom)
4. Patienter med en historia av karpaltunnelsyndrom, polyneuropati, eller enligt utredarnas bedömning sjukdomar som kan inducera polyneuropati och störa elektromyografi (EMG) inspelningar.
5. Patienter med för allvarlig atrofi av Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) eller Tibialis Anterior (TA) muskler i den minst kliniskt påverkade handen respektive benet för att möjliggöra tillförlitlig EMG inspelningar.
6. Patient med en historia av betydande andra allvarliga medicinska tillstånd baserat på utredarens bedömning.
7. Baserat på utredarens bedömning, patienter som kan ha svårt att följa protokollet och/eller eventuella studieprocedurer.
8. Patient med kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersökning som inte lösts av Baseline-besöket, vilket enligt utredaren kan störa studiedeltagandet.
9. Patienter med kliniskt signifikant lever- eller njurdysfunktion eller kliniska laboratoriefynd som skulle begränsa tolkningsbarheten av förändringar i lever- eller njurfunktion, eller de med lågt antal trombocyter (< 150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolut eosinofilantal på ≥ 500 eosinofiler per liter). mikroliter) vid screening.
10. Patient som deltar i någon annan läkemedelsprövning eller använder prövningsläkemedel (inom 12 veckor före screening och därefter).
11. Kvinnor som är gravida eller ammar eller som planerar att bli gravida under loppet av denna kliniska prövning eller inom 6 månader efter utgången av denna prövning.
12. Kvinnor i fertil ålder, eller män, som är ovilliga eller oförmögna att använda accepterade metoder för preventivmedel.
13. Aktivt inflammatoriskt tillstånd eller autoimmun sjukdom.
14. Positiv skärm för missbruk av droger.
15. Historia om guldallergi.
16. Patienten anses vara en självmordsrisk enligt utredaren, har tidigare gjort ett självmordsförsök eller uppvisar för närvarande aktiva självmordstankar. Försökspersoner med intermittenta passiva självmordstankar utesluts inte nödvändigtvis baserat på utredarens bedömning.

Efter avslutad 36-veckors randomiserad placebokontrollerad behandlingsperiod kommer intresserade deltagare att uteslutas från att delta i den öppna förlängningsfasen om de uppfyller något av följande kriterier:

1. Brist på behandlingsföljsamhet under den randomiserade placebokontrollerade behandlingsperioden.
2. Positivt graviditetstest vid besöket vecka 36, ​​eller kvinnor som planerar att bli gravida under loppet av denna förlängning eller inom 6 månader efter slutet av denna förlängning.
3. Baserat på utredarens bedömning, patienter som kan ha svårt att följa protokollet och/eller eventuella studieprocedurer.
4. Patient med kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersökning identifierad under W36-besöket som enligt utredaren kan störa fortsatt deltagande.

5. Patienter med kliniskt signifikant lever- eller njurdysfunktion eller kliniskt laboratorium.

   fynd som skulle begränsa tolkningsbarheten av förändringar i lever- eller njurfunktion, eller de med lågt antal trombocyter (< 150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolut antal eosinofiler på ≥ 500 eosinofiler per mikroliter) vid besöket vecka 36.

6. Patienten anses vara en självmordsrisk enligt utredaren, har tidigare gjort ett självmordsförsök eller uppvisar för närvarande aktiva självmordstankar. Försökspersoner med intermittenta passiva självmordstankar utesluts inte nödvändigtvis baserat på utredarens bedömning.