Terapeutická nanokatalýza k pomalé progresi onemocnění amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (RESCUE-ALS)

Kritéria pro zařazení:

1. Umět porozumět a dát písemný informovaný souhlas.
2. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 30 let nebo více (včetně) a mladších 80 let v době screeningu.
3. Pacienti, jejichž stavy jsou definovány jako možné nebo pravděpodobné nebo definitivní ALS podle diagnostických kritérií podle kritérií Awaji-Shima, jak je určil neurolog se specializací na ALS (např. hlavní zkoušející podle místa studie).
4. U pacientů užívajících riluzol stabilní dávkování riluzolu během předchozích 30 dnů od screeningu.
5. V době screeningu buď trvání onemocnění kratší nebo rovné 24 měsícům od nástupu příznaků, nebo trvání onemocnění kratší nebo rovné 12 měsícům od diagnózy.
6. Vynucená vitální kapacita (FVC) 60 % předpokládané hodnoty upravená pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě.
7. Pacient, který má zavedenou péči s neurologem na jedné ze specializovaných klinik ALS zapojených do studie a bude tuto klinickou péči udržovat po celou dobu studie. Pokud je pacient doporučen od třetí strany (neurolog nebo státní organizace ALS), musí být ochoten převést péči na neurologa účastnícího se studie.

Po dokončení 36týdenního randomizovaného placebem kontrolovaného léčebného období musí zainteresovaní účastníci splnit následující kritéria pro zařazení, aby se mohli zapsat do otevřeného prodloužení:

1. Účastníci musí dokončit randomizované placebem kontrolované léčebné období bez problémů s dodržováním
2. Schopnost porozumět účastníkovi otevřeného rozšíření a dát mu písemný informovaný souhlas.
3. Pokud je doporučován třetí stranou (neurologem nebo státní organizací pro ALS), účastník souhlasí s tím, že bude zachován převod péče na neurologa účastnícího se studie.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti budou ze studie vyloučeni, pokud splňují některé z následujících kritérií:

2. Při screeningu budou pacienti, kteří využívají, nebo podle úsudku zkoušejícího, bezprostředně závislí na:

   1. Neinvazivní ventilace > 22 hodin denně, popř
   2. Tracheostomie Poznámka: Pokud pacient vyžaduje porandomizaci neinvazivní ventilace, bude mu umožněno pokračovat ve studii.
3. Pacienti s familiární ALS (např. 2 nebo více členů rodiny s ALS nebo onemocněním motorických neuronů)
4. Pacienti s anamnézou syndromu karpálního tunelu, polyneuropatie nebo podle zkoušejících posuzují onemocnění, která by mohla vyvolat polyneuropatii a interferovat s elektromyografickými (EMG) záznamy.
5. Pacienti s příliš závažnou atrofií svalů Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) nebo Tibialis Přední (TA) na nejméně klinicky postižené ruce a noze, aby bylo možné spolehlivé EMG nahrávek.
6. Pacient s anamnézou významných jiných závažných zdravotních stavů na základě úsudku vyšetřovatele.
7. Na základě úsudku zkoušejícího pacienti, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo jakýchkoli postupů studie.
8. Pacient s klinicky významnými abnormalitami v hematologii, biochemii krve, EKG nebo fyzikálním vyšetření, které nebyly vyřešeny základní návštěvou, což podle zkoušejícího může narušovat účast ve studii.
9. Pacienti s klinicky významnou dysfunkcí jater nebo ledvin nebo klinickými laboratorními nálezy, které by omezovaly interpretovatelnost změn ve funkci jater nebo ledvin, nebo pacienti s nízkým počtem krevních destiček (< 150 x 109 na litr) nebo eozinofilií (absolutní počet eozinofilů ≥ 500 eozinofilů na litr mikrolitr) při screeningu.
10. Pacient účastnící se jakéhokoli jiného hodnoceného lékového testu nebo užívajícího testovaný lék (do 12 týdnů před screeningem a poté).
11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět v průběhu tohoto klinického hodnocení nebo do 6 měsíců od ukončení tohoto hodnocení.
12. Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nechtějí nebo nejsou schopni používat uznávané metody antikoncepce.
13. Aktivní zánětlivý stav nebo autoimunitní porucha.
14. Pozitivní obrazovka pro zneužívání drog.
15. Historie alergie na zlato.
16. Pacient je podle názoru zkoušejícího považován za sebevražedného, ​​již se o sebevraždu pokusil nebo v současné době vykazuje aktivní sebevražedné myšlenky. Subjekty s přerušovanými pasivními sebevražednými myšlenkami nejsou nutně vyloučeny na základě posouzení zkoušejícího.

Po dokončení 36týdenního randomizovaného placebem kontrolovaného léčebného období budou zainteresovaní účastníci vyloučeni z účasti v otevřené prodloužené fázi, pokud splní kterékoli z následujících kritérií:

1. Nedostatek kompliance léčby během randomizovaného placebem kontrolovaného léčebného období.
2. Pozitivní těhotenský test při návštěvě v týdnu 36 nebo ženy, které plánují otěhotnět v průběhu tohoto prodloužení nebo do 6 měsíců od konce tohoto prodloužení.
3. Na základě úsudku zkoušejícího pacienti, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo jakýchkoli postupů studie.
4. Pacient s klinicky významnými abnormalitami v hematologii, biochemii krve, EKG nebo fyzikálním vyšetření zjištěnými během návštěvy W36, které podle zkoušejícího mohou narušovat pokračující účast.

5. Pacienti s klinicky významnou dysfunkcí jater nebo ledvin nebo klinickou laboratoří.

   nálezy, které by omezovaly interpretovatelnost změn ve funkci jater nebo ledvin nebo u pacientů s nízkým počtem krevních destiček (< 150 x 109 na litr) nebo eozinofilií (absolutní počet eozinofilů ≥ 500 eozinofilů na mikrolitr) při návštěvě v týdnu 36.

6. Pacient je podle názoru zkoušejícího považován za sebevražedného, ​​již se o sebevraždu pokusil nebo v současné době vykazuje aktivní sebevražedné myšlenky. Subjekty s přerušovanými pasivními sebevražednými myšlenkami nejsou nutně vyloučeny na základě posouzení zkoušejícího.