Nanocatálisis terapéutica para retrasar la progresión de la enfermedad de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (RESCUE-ALS)

Criterios de inclusión:

1. Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito.
2. Pacientes masculinos o femeninos de 30 años o más (inclusive) y menos de 80 años en el momento de la Selección.
3. Pacientes cuyas condiciones se definen como ELA posible, probable o definitiva según los criterios de diagnóstico de Awaji-Shima según lo determinado por un neurólogo subespecializado en ELA (p. ej., el investigador principal por centro de estudio).
4. Para pacientes que toman riluzol, dosificación estable de riluzol durante los 30 días anteriores a la selección.
5. En el momento de la selección, la duración de la enfermedad es inferior o igual a 24 meses desde el inicio de los síntomas, o la duración de la enfermedad es inferior o igual a 12 meses desde el diagnóstico.
6. Capacidad vital forzada (FVC) 60% del valor predicho ajustado por sexo, altura y edad en la visita de selección.
7. Paciente que ha establecido atención con un neurólogo en una de las clínicas especializadas en ALS involucradas en el estudio y mantendrá esta atención clínica durante todo el estudio. Si un paciente es remitido por un tercero (neurólogo o una organización ALS basada en el estado), debe estar dispuesto a transferir la atención al neurólogo que participa en el estudio.

Después de completar el período de tratamiento aleatorizado controlado con placebo de 36 semanas, los participantes interesados ​​deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión para inscribirse en la extensión de etiqueta abierta:

1. Los participantes deben haber completado el período de tratamiento aleatorio controlado con placebo sin problemas de cumplimiento.
2. Capaz de entender y dar consentimiento informado por escrito al participante en la extensión de etiqueta abierta.
3. Si es referido por un tercero (neurólogo o una organización de ALS basada en el estado), el participante acepta mantener la transferencia de atención a un neurólogo que participe en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Los pacientes serán excluidos del estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:

2. En la Selección, los pacientes que utilicen, o a juicio del Investigador, dependerán de forma inminente de:

   1. Ventilación no invasiva > 22 horas por día, o
   2. Traqueotomía Nota: Si el paciente requiere ventilación no invasiva posterior a la aleatorización, se le permitirá continuar en el estudio.
3. Pacientes con ELA familiar (p. ej., 2 o más miembros de la familia con ELA o enfermedad de la motoneurona)
4. Pacientes con antecedentes de síndrome del túnel carpiano, polineuropatía o, a juicio del investigador, enfermedades que podrían inducir polineuropatía e interferir con los registros de electromiografía (EMG).
5. Pacientes con atrofia demasiado severa de los músculos Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) o Tibialis Anterior (TA) en la mano y la pierna menos afectadas clínicamente, respectivamente, para permitir una EMG confiable grabaciones
6. Paciente con antecedentes de otras afecciones médicas importantes significativas según el criterio del investigador.
7. Según el criterio del investigador, los pacientes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
8. Paciente con anomalías clínicamente significativas en hematología, bioquímica sanguínea, ECG o examen físico no resueltas en la visita inicial que, según el investigador, pueden interferir con la participación en el estudio.
9. Pacientes con disfunción hepática o renal clínicamente significativa o hallazgos de laboratorio clínico que limitarían la interpretación del cambio en la función hepática o renal, o aquellos con recuentos bajos de plaquetas (< 150 x 109 por litro) o eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por litro). microlitro) en la selección.
10. Paciente que participa en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o que usa un fármaco en investigación (dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y posteriormente).
11. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el curso de este ensayo clínico o dentro de los 6 meses posteriores a la finalización de este ensayo.
12. Mujeres en edad fértil, u hombres, que no quieren o no pueden usar métodos aceptados de control de la natalidad.
13. Condición inflamatoria activa o trastorno autoinmune.
14. Pantalla positiva para drogas de abuso.
15. Antecedentes de alergia al oro.
16. El paciente se considera en riesgo de suicidio en opinión del investigador, ha realizado previamente un intento de suicidio o actualmente demuestra una ideación suicida activa. Los sujetos con ideación suicida pasiva intermitente no están necesariamente excluidos según la evaluación del investigador.

Después de completar el período de tratamiento aleatorizado controlado con placebo de 36 semanas, los participantes interesados ​​serán excluidos de participar en la fase de extensión abierta si cumplen alguno de los siguientes criterios:

1. Falta de cumplimiento del tratamiento durante el Período de tratamiento aleatorizado controlado con placebo.
2. Prueba de embarazo positiva en la visita de la semana 36, ​​o mujeres que planean quedar embarazadas durante el transcurso de esta extensión o dentro de los 6 meses posteriores al final de esta extensión.
3. Según el criterio del investigador, los pacientes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
4. Paciente con anomalías clínicamente significativas en hematología, bioquímica sanguínea, ECG o examen físico identificadas durante la visita W36 que, según el investigador, pueden interferir con la participación continua.

5. Pacientes con disfunción hepática o renal clínicamente significativa o laboratorio clínico.

   hallazgos que limitarían la interpretabilidad del cambio en la función hepática o renal, o aquellos con recuentos bajos de plaquetas (< 150 x 109 por litro) o eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por microlitro) en la visita de la semana 36.

6. El paciente se considera en riesgo de suicidio en opinión del investigador, ha realizado previamente un intento de suicidio o actualmente demuestra una ideación suicida activa. Los sujetos con ideación suicida pasiva intermitente no están necesariamente excluidos según la evaluación del investigador.