Therapeutische Nanokatalyse zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) (RESCUE-ALS)

Einschlusskriterien:

1. Kann schriftliche Einverständniserklärungen verstehen und erteilen.
2. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von mindestens 30 Jahren (einschließlich) und unter 80 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
3. Patienten, deren Zustände gemäß den diagnostischen Kriterien nach Awaji-Shima-Kriterien als mögliche oder wahrscheinliche oder eindeutige ALS definiert sind, wie sie von einem auf ALS spezialisierten Neurologen (z. B. dem leitenden Prüfarzt des Studienzentrums) festgelegt wurden.
4. Für Patienten, die Riluzol einnehmen, stabile Dosierung von Riluzol über die letzten 30 Tage nach dem Screening.
5. Zum Zeitpunkt des Screenings entweder Krankheitsdauer von weniger als oder gleich 24 Monaten ab Symptombeginn oder Krankheitsdauer von weniger als oder gleich 12 Monaten ab Diagnose.
6. Forcierte Vitalkapazität (FVC) 60 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Größe und Alter beim Screening-Besuch.
7. Patient, der eine Betreuung durch einen Neurologen in einer der an der Studie beteiligten spezialisierten ALS-Kliniken aufgebaut hat und diese klinische Betreuung während der gesamten Studie aufrechterhalten wird. Wenn ein Patient von einem Dritten (Neurologe oder einer staatlichen ALS-Organisation) überwiesen wird, muss er bereit sein, die Behandlung an den an der Studie teilnehmenden Neurologen zu übergeben.

Nach Abschluss der 36-wöchigen randomisierten placebokontrollierten Behandlungsphase müssen interessierte Teilnehmer die folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um sich für die Open-Label-Verlängerung anzumelden:

1. Die Teilnehmer müssen die randomisierte Placebo-kontrollierte Behandlungsphase ohne Compliance-Probleme abgeschlossen haben
2. Kann den Teilnehmer an der Open-Label-Verlängerung verstehen und dem Teilnehmer eine schriftliche Einverständniserklärung erteilen.
3. Wenn er von einem Dritten (Neurologe oder einer staatlichen ALS-Organisation) überwiesen wird, erklärt sich der Teilnehmer damit einverstanden, die Behandlung an einen an der Studie teilnehmenden Neurologen weiterzugeben.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten werden von der Studie ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

2. Beim Screening von Patienten, die Folgendes verwenden oder nach Einschätzung des Prüfarztes unmittelbar davon abhängig sein werden:

   1. Nicht-invasive Beatmung > 22 Stunden pro Tag, oder
   2. Tracheostomie Hinweis: Wenn der Patient nach der Randomisierung eine nicht-invasive Beatmung benötigt, darf er an der Studie teilnehmen.
3. Patienten mit familiärer ALS (z. B. 2 oder mehr Familienmitglieder mit ALS oder Motoneuronerkrankung)
4. Patienten mit einer Vorgeschichte von Karpaltunnelsyndrom, Polyneuropathie oder Krankheiten, die nach Einschätzung des Ermittlers eine Polyneuropathie auslösen und die Elektromyographie (EMG)-Aufzeichnungen stören könnten.
5. Patienten mit zu schwerer Atrophie der Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Bizeps Brachii (BB) oder Tibialis Anterior (TA) Muskeln in der am wenigsten klinisch betroffenen Hand bzw. Bein, um ein zuverlässiges EMG zu ermöglichen Aufnahmen.
6. Patient mit einer Vorgeschichte von signifikanten anderen schweren Erkrankungen, basierend auf dem Urteil des Ermittlers.
7. Nach Einschätzung des Prüfarztes Patienten, die möglicherweise Schwierigkeiten haben, das Protokoll und/oder Studienverfahren einzuhalten.
8. Patient mit klinisch signifikanten Anomalien in Hämatologie, Blutchemie, EKG oder körperlicher Untersuchung, die durch den Baseline-Besuch nicht behoben wurden, was laut Prüfarzt die Studienteilnahme beeinträchtigen kann.
9. Patienten mit klinisch signifikanter Leber- oder Nierenfunktionsstörung oder klinischen Laborbefunden, die die Interpretierbarkeit von Veränderungen der Leber- oder Nierenfunktion einschränken würden, oder Patienten mit niedrigen Thrombozytenzahlen (< 150 x 109 pro Liter) oder Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von ≥ 500 Eosinophilen pro Liter). Mikroliter) beim Screening.
10. Patient, der an einer anderen Prüfpräparatstudie teilnimmt oder ein Prüfpräparat verwendet (innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und danach).
11. Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während des Verlaufs dieser klinischen Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende dieser Studie schwanger werden möchten.
12. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die nicht willens oder nicht in der Lage sind, anerkannte Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
13. Aktiver entzündlicher Zustand oder Autoimmunerkrankung.
14. Positiver Screen für Missbrauchsdrogen.
15. Geschichte der Goldallergie.
16. Der Patient gilt nach Ansicht des Ermittlers als suizidgefährdet, hat zuvor einen Suizidversuch unternommen oder zeigt derzeit aktive Suizidgedanken. Personen mit intermittierenden passiven Suizidgedanken werden aufgrund der Einschätzung des Ermittlers nicht unbedingt ausgeschlossen.

Nach Abschluss der 36-wöchigen randomisierten placebokontrollierten Behandlungsphase werden interessierte Teilnehmer von der Teilnahme an der Open-Label-Verlängerungsphase ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

1. Mangelnde Therapietreue während der randomisierten placebokontrollierten Behandlungsphase.
2. Positiver Schwangerschaftstest beim Besuch in Woche 36 oder Frauen, die planen, während dieser Verlängerung oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende dieser Verlängerung schwanger zu werden.
3. Nach Einschätzung des Prüfarztes Patienten, die möglicherweise Schwierigkeiten haben, das Protokoll und/oder Studienverfahren einzuhalten.
4. Patient mit klinisch signifikanten Anomalien in Hämatologie, Blutchemie, EKG oder körperlicher Untersuchung, die während des W36-Besuchs festgestellt wurden und die laut Ermittler die weitere Teilnahme beeinträchtigen können.

5. Patienten mit klinisch signifikanter Leber- oder Nierenfunktionsstörung oder klinisches Labor.

   Befunde, die die Interpretierbarkeit von Veränderungen der Leber- oder Nierenfunktion einschränken würden, oder Personen mit niedrigen Thrombozytenzahlen (< 150 x 109 pro Liter) oder Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von ≥ 500 Eosinophilen pro Mikroliter) beim Besuch in Woche 36.

6. Der Patient gilt nach Ansicht des Ermittlers als suizidgefährdet, hat zuvor einen Suizidversuch unternommen oder zeigt derzeit aktive Suizidgedanken. Personen mit intermittierenden passiven Suizidgedanken werden aufgrund der Einschätzung des Ermittlers nicht unbedingt ausgeschlossen.