근위축성 측삭 경화증(ALS)의 질병 진행을 늦추는 치료용 나노촉매 (RESCUE-ALS)

포함 기준:

1. 서면 동의서를 이해하고 제공할 수 있습니다.
2. 스크리닝 시점에 30세 이상(포함) 및 80세 미만인 남성 또는 여성 환자.
3. ALS를 전문으로 하는 신경과 전문의(예: 연구 기관별 주임 연구원)가 결정한 Awaji-Shima 기준에 따른 진단 기준에 따라 조건이 ALS 가능성이 있거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 정의된 환자.
4. 리루졸을 복용하는 환자의 경우 스크리닝 이전 30일 동안 안정적인 리루졸 투여량.
5. 스크리닝 시점에서 증상 발병으로부터 24개월 이하의 질병 기간 또는 진단으로부터 12개월 이하의 질병 기간.
6. 강제 폐활량(FVC) 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 조정된 예측 값의 60%.
7. 연구에 참여하는 전문 ALS 클리닉 중 한 곳에서 신경과 전문의와 치료를 확립하고 연구 기간 동안 이 임상 치료를 유지할 환자. 제3자(신경과 전문의 또는 주 기반 ALS 조직)에서 환자를 의뢰하는 경우 환자는 연구에 참여하는 신경과 전문의에게 기꺼이 치료를 이전해야 합니다.

36주 무작위 위약 통제 치료 기간이 완료된 후 관심 있는 참가자는 공개 라벨 연장에 등록하려면 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.

1. 참가자는 규정 준수 문제 없이 무작위 위약 통제 치료 기간을 완료해야 합니다.
2. 오픈 라벨 확장 참가자를 이해하고 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
3. 제3자(신경과 전문의 또는 주 기반 ALS 조직)에서 의뢰하는 경우 참가자는 연구에 참여하는 신경과 전문의에게 치료를 이전하는 데 동의합니다.

제외 기준:

1. 환자가 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구에서 제외됩니다.

2. 스크리닝 시, 또는 연구자의 판단에 따라 다음을 이용하는 환자는 다음에 즉시 의존할 것입니다:

   1. 비침습적 환기 > 하루 22시간, 또는
   2. 기관절개 참고: 환자가 무작위화 후 비침습적 인공호흡이 필요한 경우 연구를 계속할 수 있습니다.
3. 가족성 ALS 환자(예: ALS 또는 운동 신경 질환이 있는 가족 구성원 2명 이상)
4. 수근관 증후군, 다발신경병증 또는 다발신경병증을 유발하고 근전도(EMG) 기록을 방해할 수 있는 조사관 판단 질병의 병력이 있는 환자.
5. 신뢰할 수 있는 EMG를 허용하기 위해 각각 임상적으로 가장 덜 영향을 받는 손과 다리의 Abductor Digiti Minimi(ADM), Abductor Pollicis Brevis(APB), Biceps Brachii(BB) 또는 Tibialis Anterior(TA) 근육의 너무 심각한 위축이 있는 환자 녹음.
6. 연구자의 판단에 기초한 중요한 기타 주요 의학적 상태의 이력이 있는 환자.
7. 연구자의 판단에 따라 프로토콜 및/또는 모든 연구 절차를 준수하는 데 어려움이 있을 수 있는 환자.
8. 조사자에 따르면 연구 참여를 방해할 수 있는 기준선 방문으로 해결되지 않은 혈액학, 혈액 화학, ECG 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상이 있는 환자.
9. 임상적으로 유의한 간 또는 신장 기능 장애 또는 간 또는 신장 기능의 변화에 ​​대한 해석 가능성을 제한하는 임상 검사 결과가 있는 환자, 또는 낮은 혈소판 수(리터당 < 150 x 109) 또는 호산구 증가증(절대 호산구 수 ≥ 500 호산구 수)이 있는 환자 마이크로리터) 스크리닝 시.
10. 다른 임상시험에 참여하거나 임상시험약을 사용하는 환자(스크리닝 전 12주 이내 및 이후).
11. 임신 중이거나 수유 중이거나 본 임상 시험 기간 동안 또는 본 시험 종료 후 6개월 이내에 임신을 계획 중인 여성.
12. 임신 가능성이 있는 여성 또는 허용된 피임 방법을 사용하기를 꺼리거나 사용할 수 없는 남성.
13. 활동성 염증 상태 또는 자가면역 장애.
14. 남용 약물에 대한 양성 검사.
15. 금 알레르기의 역사.
16. 환자는 조사자의 의견에 따라 자살 위험이 있는 것으로 간주되거나, 이전에 자살 시도를 했거나, 현재 적극적인 자살 생각을 나타내고 있습니다. 간헐적인 수동적 자살 생각이 있는 피험자는 조사자의 평가에 따라 반드시 제외되지는 않습니다.

36주간의 무작위 위약 대조 치료 기간이 완료된 후 관심 있는 참가자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 오픈 라벨 연장 단계에 참여하지 않습니다.

1. 무작위 위약 대조 치료 기간 동안 치료 순응도 부족.
2. 36주차 방문 시 양성 임신 테스트 또는 이 연장 기간 동안 또는 이 연장 종료 후 6개월 이내에 임신을 계획하는 여성.
3. 연구자의 판단에 따라 프로토콜 및/또는 모든 연구 절차를 준수하는 데 어려움이 있을 수 있는 환자.
4. 조사자에 따르면 지속적인 참여를 방해할 수 있는 W36 방문 동안 확인된 혈액학, 혈액 화학, ECG 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상이 있는 환자.

5. 임상적으로 중요한 간 또는 신장 기능 장애 또는 임상 검사실이 있는 환자.

   36주차 방문 시 간 또는 신장 기능의 변화, 또는 낮은 혈소판 수(< 150 x 109/L) 또는 호산구 증가증(마이크로리터당 ≥ 500 호산구의 절대 호산구 수)의 변화에 ​​대한 해석 가능성을 제한하는 소견.

6. 환자는 조사자의 의견에 따라 자살 위험이 있는 것으로 간주되거나, 이전에 자살 시도를 했거나, 현재 적극적인 자살 생각을 나타내고 있습니다. 간헐적인 수동적 자살 생각이 있는 피험자는 조사자의 평가에 따라 반드시 제외되지는 않습니다.