Nanocatalyse thérapeutique pour ralentir la progression de la maladie de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) (RESCUE-ALS)

Critère d'intégration:

1. Capable de comprendre et de donner un consentement éclairé écrit.
2. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 30 ans ou plus (inclus) et âgés de moins de 80 ans au moment du dépistage.
3. Patients dont les conditions sont définies comme SLA possible ou probable ou certaine selon les critères de diagnostic selon les critères d'Awaji-Shima tels que déterminés par un neurologue sous-spécialisé dans la SLA (par exemple, le chercheur principal par site d'étude).
4. Pour les patients prenant du riluzole, dose stable de riluzole au cours des 30 jours précédents à compter du dépistage.
5. Au moment du dépistage, soit une durée de la maladie inférieure ou égale à 24 mois à compter de l'apparition des symptômes, soit une durée de la maladie inférieure ou égale à 12 mois à compter du diagnostic.
6. Capacité vitale forcée (CVF) 60 % de la valeur prédite ajustée en fonction du sexe, de la taille et de l'âge lors de la visite de dépistage.
7. Patient ayant établi des soins avec un neurologue dans l'une des cliniques spécialisées en SLA impliquées dans l'étude et qui maintiendra ces soins cliniques tout au long de l'étude. Si un patient est référé par un tiers (neurologue ou organisation SLA basée dans un État), il doit être prêt à transférer les soins au neurologue participant à l'étude.

À la fin de la période de traitement randomisé contrôlé par placebo de 36 semaines, les participants intéressés doivent répondre aux critères d'inclusion suivants pour s'inscrire à l'extension en ouvert :

1. Les participants doivent avoir terminé la période de traitement randomisée contrôlée par placebo sans problèmes de conformité
2. Capable de comprendre et de donner un consentement éclairé écrit au participant à l'extension en ouvert.
3. S'il est référé par un tiers (neurologue ou organisation SLA basée dans un État), le participant accepte de maintenir le transfert des soins à un neurologue participant à l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Les patients seront exclus de l'étude s'ils répondent à l'un des critères suivants :

2. Lors du dépistage, les patients qui utilisent, ou selon le jugement de l'investigateur, dépendront de manière imminente :

   1. Ventilation non invasive > 22 heures par jour, ou
   2. Remarque sur la trachéotomie : si le patient nécessite une ventilation non invasive après la randomisation, il sera autorisé à poursuivre l'étude.
3. Patients atteints de SLA familiale (par exemple, 2 membres de la famille ou plus atteints de SLA ou d'une maladie des motoneurones)
4. Patients ayant des antécédents de syndrome du canal carpien, de polyneuropathie ou, selon le jugement des enquêteurs, de maladies susceptibles d'induire une polyneuropathie et d'interférer avec les enregistrements d'électromyographie (EMG).
5. Patients présentant une atrophie trop sévère des muscles Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) ou Tibialis Anterior (TA) dans la main et la jambe les moins touchées cliniquement, respectivement, pour permettre un EMG fiable enregistrements.
6. Patient ayant des antécédents d'autres conditions médicales majeures importantes sur la base du jugement de l'investigateur.
7. Selon le jugement de l'investigateur, les patients qui peuvent avoir des difficultés à se conformer au protocole et/ou à toute procédure d'étude.
8. Patient présentant des anomalies cliniquement significatives de l'hématologie, de la chimie du sang, de l'ECG ou de l'examen physique non résolues par la visite de référence qui, selon l'investigateur, peuvent interférer avec la participation à l'étude.
9. Patients présentant un dysfonctionnement hépatique ou rénal cliniquement significatif ou des résultats de laboratoire cliniques qui limiteraient l'interprétation des modifications de la fonction hépatique ou rénale, ou ceux ayant une faible numération plaquettaire (< 150 x 109 par litre) ou une éosinophilie (nombre absolu d'éosinophiles ≥ 500 éosinophiles par microlitre) lors du dépistage.
10. Patient participant à tout autre essai de médicament expérimental ou utilisant un médicament expérimental (dans les 12 semaines précédant le dépistage et par la suite).
11. Femmes enceintes ou qui allaitent ou qui prévoient de devenir enceintes au cours de cet essai clinique ou dans les 6 mois suivant la fin de cet essai.
12. Les femmes en âge de procréer ou les hommes qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser les méthodes de contraception acceptées.
13. État inflammatoire actif ou maladie auto-immune.
14. Dépistage positif pour les drogues d'abus.
15. Antécédents d'allergie à l'or.
16. Le patient est considéré comme présentant un risque suicidaire de l'avis de l'investigateur, a déjà fait une tentative de suicide ou présente actuellement des idées suicidaires actives. Les sujets ayant des idées suicidaires passives intermittentes ne sont pas nécessairement exclus sur la base de l'évaluation de l'investigateur.

À la fin de la période de traitement randomisé contrôlé par placebo de 36 semaines, les participants intéressés seront exclus de la participation à la phase d'extension en ouvert s'ils répondent à l'un des critères suivants :

1. Absence d'observance du traitement pendant la période de traitement randomisée contrôlée par placebo.
2. Test de grossesse positif lors de la visite de la semaine 36, ou femmes qui prévoient de tomber enceintes au cours de cette prolongation ou dans les 6 mois suivant la fin de cette prolongation.
3. Selon le jugement de l'investigateur, les patients qui peuvent avoir des difficultés à se conformer au protocole et/ou à toute procédure d'étude.
4. Patient présentant des anomalies cliniquement significatives de l'hématologie, de la chimie du sang, de l'ECG ou de l'examen physique identifiées lors de la visite W36 qui, selon l'investigateur, peuvent interférer avec la poursuite de la participation.

5. Patients présentant un dysfonctionnement hépatique ou rénal cliniquement significatif ou un laboratoire clinique.

   résultats qui limiteraient l'interprétabilité des changements dans la fonction hépatique ou rénale, ou ceux qui ont un faible nombre de plaquettes (< 150 x 109 par litre) ou une éosinophilie (nombre absolu d'éosinophiles ≥ 500 éosinophiles par microlitre) lors de la visite de la semaine 36.

6. Le patient est considéré comme présentant un risque suicidaire de l'avis de l'investigateur, a déjà fait une tentative de suicide ou présente actuellement des idées suicidaires actives. Les sujets ayant des idées suicidaires passives intermittentes ne sont pas nécessairement exclus sur la base de l'évaluation de l'investigateur.