Терапевтический нанокатализ для замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза (БАС) (RESCUE-ALS)

Критерии включения:

1. Способен понять и дать письменное информированное согласие.
2. Пациенты мужского или женского пола в возрасте 30 лет и старше (включительно) и моложе 80 лет на момент скрининга.
3. Пациенты, состояние которых определяется как возможный, вероятный или определенный БАС в соответствии с диагностическими критериями по критериям Авадзи-Шима, как определено неврологом, специализирующимся на БАС (например, главным исследователем исследовательского центра).
4. Для пациентов, принимающих рилузол, стабильная доза рилузола в течение предшествующих 30 дней после скрининга.
5. На момент скрининга либо продолжительность заболевания менее или равна 24 месяцам с момента появления симптомов, либо продолжительность заболевания составляет менее или равна 12 месяцам с момента постановки диагноза.
6. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) 60% от прогнозируемого значения с поправкой на пол, рост и возраст на скрининговом визите.
7. Пациент, который наладил лечение у невролога в одной из специализированных клиник по лечению БАС, участвующих в исследовании, и будет поддерживать это клиническое лечение на протяжении всего исследования. Если пациент направляется третьей стороной (неврологом или государственной организацией по борьбе с БАС), он должен быть готов передать помощь неврологу, участвующему в исследовании.

После завершения 36-недельного периода рандомизированного плацебо-контролируемого лечения заинтересованные участники должны соответствовать следующим критериям включения, чтобы зарегистрироваться в открытом расширении:

1. Участники должны пройти рандомизированный плацебо-контролируемый период лечения без проблем с соблюдением режима.
2. Способен понять и дать письменное информированное согласие участнику открытого расширения.
3. При направлении от третьего лица (невролога или государственной организации по борьбе с БАС) участник соглашается сохранить передачу помощи неврологу, участвующему в исследовании.

Критерий исключения:

1. Пациенты будут исключены из исследования, если они соответствуют любому из следующих критериев:

2. При скрининге пациенты, которые используют, или, по мнению исследователя, неизбежно будут зависеть от:

   1. Неинвазивная вентиляция > 22 часов в сутки или
   2. Трахеостомия Примечание. Если пациенту требуется неинвазивная вентиляция легких после рандомизации, ему будет разрешено продолжить участие в исследовании.
3. Пациенты с семейным БАС (например, 2 или более члена семьи с БАС или заболеванием двигательных нейронов)
4. Пациенты с синдромом запястного канала, полинейропатией или, по мнению исследователей, заболеваниями, которые могут вызывать полинейропатию и мешать записи электромиографии (ЭМГ).
5. Пациенты со слишком выраженной атрофией мышц, отводящих минимальный палец (ADM), короткой мышцы, отводящей большой палец (APB), двуглавой мышцы плеча (BB), или передней большеберцовой мышцы (TA) в наименее клинически пораженной руке и ноге, соответственно, чтобы обеспечить достоверную ЭМГ. записи.
6. Пациент с наличием в анамнезе серьезных других серьезных заболеваний, основанных на заключении исследователя.
7. По мнению исследователя, пациенты, у которых могут возникнуть трудности с соблюдением протокола и/или каких-либо процедур исследования.
8. Пациент с клинически значимыми отклонениями в гематологии, биохимическом анализе крови, ЭКГ или физикальном обследовании, не устраненными во время исходного визита, которые, по мнению исследователя, могут помешать участию в исследовании.
9. Пациенты с клинически значимой печеночной или почечной дисфункцией или клинико-лабораторными данными, ограничивающими интерпретацию изменений функции печени или почек, или пациенты с низким количеством тромбоцитов (< 150 x 109 на литр) или эозинофилией (абсолютное количество эозинофилов ≥ 500 эозинофилов на 1 литр). микролитр) при скрининге.
10. Пациент, участвующий в испытании любого другого исследуемого препарата или принимающий исследуемый препарат (в течение 12 недель до скрининга и после него).
11. Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть в ходе этого клинического испытания или в течение 6 месяцев после его окончания.
12. Женщины детородного возраста или мужчины, которые не желают или не могут использовать общепринятые методы контроля над рождаемостью.
13. Активное воспалительное состояние или аутоиммунное заболевание.
14. Положительный скрининг на наркотики.
15. История аллергии на золото.
16. По мнению Исследователя, пациент находится в группе суицидального риска, ранее предпринимал попытки самоубийства или в настоящее время демонстрирует активные суицидальные мысли. Субъекты с прерывистыми пассивными суицидальными мыслями не обязательно исключаются на основании оценки исследователя.

После завершения 36-недельного периода рандомизированного плацебо-контролируемого лечения заинтересованные участники будут исключены из участия в открытой расширенной фазе, если они соответствуют любому из следующих критериев:

1. Несоблюдение режима лечения в период рандомизированного плацебо-контролируемого лечения.
2. Положительный тест на беременность при посещении на 36-й неделе или женщины, которые планируют забеременеть в течение этого продления или в течение 6 месяцев после окончания этого продления.
3. По мнению исследователя, пациенты, у которых могут возникнуть трудности с соблюдением протокола и/или каких-либо процедур исследования.
4. Пациент с клинически значимыми отклонениями в гематологии, биохимическом анализе крови, ЭКГ или физикальном обследовании, выявленными во время посещения W36, которые, по мнению исследователя, могут помешать продолжению участия.

5. Пациенты с клинически значимой печеночной или почечной дисфункцией или клинико-лабораторными.

   результаты, которые могут ограничить интерпретацию изменений функции печени или почек, а также те, которые имеют низкое количество тромбоцитов (< 150 x 109 на литр) или эозинофилию (абсолютное количество эозинофилов ≥ 500 эозинофилов на микролитр) при посещении на неделе 36.

6. По мнению Исследователя, пациент находится в группе суицидального риска, ранее предпринимал попытки самоубийства или в настоящее время демонстрирует активные суицидальные мысли. Субъекты с прерывистыми пассивными суицидальными мыслями не обязательно исключаются на основании оценки исследователя.