Nanocatalisi terapeutica per rallentare la progressione della malattia nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (RESCUE-ALS)

Criterio di inclusione:

1. In grado di comprendere e dare il consenso informato scritto.
2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 30 anni (inclusi) e di età inferiore a 80 anni al momento dello screening.
3. Pazienti le cui condizioni sono definite come SLA possibile o probabile o definita in base ai criteri diagnostici secondo i criteri Awaji-Shima, come determinato da un neurologo specializzato in SLA (ad es., il ricercatore principale del centro dello studio).
4. Per i pazienti che assumono riluzolo, dosaggio stabile di riluzolo nei 30 giorni precedenti dallo screening.
5. Al momento dello screening, la durata della malattia è inferiore o uguale a 24 mesi dall'insorgenza dei sintomi o la durata della malattia è inferiore o uguale a 12 mesi dalla diagnosi.
6. Capacità vitale forzata (FVC) 60% del valore previsto aggiustato per sesso, altezza ed età alla visita di screening.
7. Paziente che ha stabilito un'assistenza presso un neurologo presso una delle cliniche specializzate per la SLA coinvolte nello studio e manterrà tale assistenza clinica per tutto lo studio. Se un paziente viene indirizzato da una terza parte (neurologo o un'organizzazione statale per la SLA), deve essere disposto a trasferire le cure al neurologo che partecipa allo studio.

Dopo il completamento del periodo di trattamento controllato con placebo randomizzato di 36 settimane, i partecipanti interessati devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione per iscriversi all'estensione in aperto:

1. I partecipanti devono aver completato il periodo di trattamento controllato con placebo randomizzato senza problemi di conformità
2. In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto al partecipante all'estensione in aperto.
3. Se indirizzato da una terza parte (neurologo o un'organizzazione statale per la SLA), il partecipante accetta di mantenere il trasferimento delle cure a un neurologo che partecipa allo studio.

Criteri di esclusione:

1. I pazienti saranno esclusi dallo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:

2. Durante lo screening, i pazienti che utilizzano, o secondo il giudizio dello sperimentatore, saranno imminentemente dipendenti da:

   1. Ventilazione non invasiva > 22 ore al giorno, o
   2. Tracheostomia Nota: se il paziente necessita di ventilazione non invasiva dopo la randomizzazione, potrà continuare lo studio.
3. Pazienti con SLA familiare (ad esempio, 2 o più membri della famiglia con SLA o malattia del motoneurone)
4. Pazienti con una storia di sindrome del tunnel carpale, polineuropatia o, a giudizio degli investigatori, malattie che potrebbero indurre polineuropatia e interferire con le registrazioni dell'elettromiografia (EMG).
5. Pazienti con atrofia troppo grave dei muscoli Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) o Tibialis Anterior (TA) nella mano e nella gamba meno colpite clinicamente, rispettivamente, per consentire un EMG affidabile registrazioni.
6. Paziente con una storia di altre importanti condizioni mediche significative basate sul giudizio dello sperimentatore.
7. Sulla base del giudizio dello sperimentatore, pazienti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o qualsiasi procedura dello studio.
8. Paziente con anomalie clinicamente significative in ematologia, chimica del sangue, ECG o esame fisico non risolte dalla visita di riferimento che, secondo lo sperimentatore, possono interferire con la partecipazione allo studio.
9. Pazienti con disfunzione epatica o renale clinicamente significativa o risultati clinici di laboratorio che limiterebbero l'interpretazione del cambiamento della funzionalità epatica o renale, o quelli con conta piastrinica bassa (< 150 x 109 per litro) o eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥ 500 eosinofili per litro) microlitro) allo Screening.
10. Paziente che partecipa a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale o che utilizza un farmaco sperimentale (entro 12 settimane prima dello screening e successivamente).
11. Donne in gravidanza o allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso di questa sperimentazione clinica o entro 6 mesi dalla fine di questa sperimentazione.
12. Donne in età fertile o uomini che non vogliono o non sono in grado di utilizzare metodi accettati di controllo delle nascite.
13. Condizione infiammatoria attiva o malattia autoimmune.
14. Screening positivo per droghe d'abuso.
15. Storia di allergia all'oro.
16. Il paziente è considerato a rischio di suicidio secondo l'opinione dello sperimentatore, ha già tentato il suicidio o sta attualmente dimostrando un'idea suicidaria attiva. I soggetti con ideazione suicidaria passiva intermittente non sono necessariamente esclusi in base alla valutazione dell'investigatore.

Dopo il completamento del periodo di trattamento controllato con placebo randomizzato di 36 settimane, i partecipanti interessati saranno esclusi dalla partecipazione alla fase di estensione in aperto se soddisfano uno dei seguenti criteri:

1. Mancanza di compliance al trattamento durante il periodo di trattamento randomizzato controllato con placebo.
2. Test di gravidanza positivo alla visita della settimana 36 o donne che intendono rimanere incinte nel corso di questa estensione o entro 6 mesi dalla fine di questa estensione.
3. Sulla base del giudizio dello sperimentatore, pazienti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o qualsiasi procedura dello studio.
4. Paziente con anomalie clinicamente significative in ematologia, chimica del sangue, ECG o esame fisico identificate durante la visita W36 che secondo lo sperimentatore possono interferire con la continua partecipazione.

5. Pazienti con disfunzione epatica o renale clinicamente significativa o laboratorio clinico.

   risultati che limiterebbero l'interpretazione del cambiamento nella funzionalità epatica o renale, o quelli con conta piastrinica bassa (< 150 x 109 per litro) o eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥ 500 eosinofili per microlitro) alla visita della settimana 36.

6. Il paziente è considerato a rischio di suicidio secondo l'opinione dello sperimentatore, ha già tentato il suicidio o sta attualmente dimostrando un'idea suicidaria attiva. I soggetti con ideazione suicidaria passiva intermittente non sono necessariamente esclusi in base alla valutazione dell'investigatore.