NMD 对长期 NIV 的多系统和自主并发症
2024年10月14日 更新者：Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
在无创通气中成长：评估年轻成人神经肌肉和神经系统疾病的多系统和自主神经并发症
这项探索性观察研究使用包括使用无创通气 (NIV) 作为其长期护理一部分的儿童期发病的神经肌肉和神经系统疾病 (NMD) 的成年人的心率变异性来评估自主神经功能。
自主神经功能将与症状负担、疾病严重程度和并发症的测量相关联。
研究概览
详细说明
儿童期发病的神经肌肉和神经系统疾病 (NMD) 是一组肌肉功能显着受损的罕见病症。 由于近几十年来 NMD 管理的进步，特别是使用无创通气 (NIV) 治疗慢性呼吸衰竭，许多人都活到了成年甚至中年。 然而，老年人正在出现与心脏相关的潜在致命并发症，例如 心源性猝死、胃肠道 (GI) 道和对 NIV 的依赖性增加。
以前主要针对儿童和青少年的研究表明，患有 NMD 的人可能会出现自主神经系统 (ANS) 问题，自主神经系统是一种神经网络，对于控制身体对内部和外部刺激的短期反应至关重要。 NMD 的一些并发症可能与 ANS 异常有关。
这将是一项采用横断面设计的探索性观察研究，其中将使用非侵入性工具评估清醒和睡眠期间的自主神经功能。 将招募 16 岁以上且确诊 NMD 的人。 将包括心率变异性在内的自主神经功能的衍生参数与来自年龄和性别匹配的健康成年人的探索性参考组的值进行比较。 自主神经功能也将与症状负担、并发症、生活质量和疾病严重程度的测量相关联。 定性方法将用于进一步评估患有 NMD 的成年人在做出有关其个人和医疗护理的决定时的经验和看法，随着年龄和疾病严重程度的增加，这些决定变得更加复杂。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
35
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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London、英国、SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
直接护理团队将确定在研究地点参加成人睡眠和通气服务的相关 NMD 患者。
来自当地社区的年龄和性别匹配的健康成年人将被研究团队邀请参加。
描述
纳入标准：
患者组：
- 年龄≥16岁
- 确认诊断为儿童期发病的 NMD
- 能够并愿意提供知情同意
- 需要间歇或连续进行无创通气以控制呼吸衰竭
参照组：
- 年龄≥16岁
- 无明显合并症
- 不服用任何常规药物
- 能够并愿意提供知情同意
排除标准：
- 无法前往医院现场
- 在过去 4 周内需要住院或改变药物治疗的临床不稳定或急性恶化
- 怀孕或打算在参与研究期间怀孕的有生育能力的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患者组
60 名年龄≥16 岁且确诊为儿童期 NMD 的参与者
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没有使用干预
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探索性参照组
20 名≥16 岁的健康成年人
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没有使用干预
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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心率变异性 (HRV)
大体时间：1天
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将从短期（5 分钟）无伪影 ECG 记录的时域和频域中分析 HRV。
正常参数将从年龄和性别匹配的健康成年人探索性参考组中确定。
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1天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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压力反射灵敏度 (BRS)
大体时间：1天
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BRS 将从短期（5 分钟）无伪影血压记录中在时域和频域中进行分析。
正常参数将从年龄和性别匹配的健康成年人探索性参考组中确定。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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复合自主神经症状量表 31 问卷
大体时间：1天
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Composite Autonomic Symptom Scale Scale 31 questionnaire (COMPASS 31) 是一份经过验证的问卷，用于定量评估自主症状，基于原始的自主症状概况。
这 31 个问题分为七个领域（直立不耐受、血管舒缩、分泌运动、胃肠道、膀胱和瞳孔运动）。
每个领域的原始分数乘以权重指数得到总分，最高分 100 分（最低分 0 分）。
分数越高表明症状负担越大。
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1天
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悉尼燕子问卷
大体时间：1天
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悉尼吞咽问卷 (SSQ) 是一份经过验证的自我报告清单，包含 17 个问题，使用 16 个视觉模拟量表 (VAS) 测量口咽吞咽困难的症状严重程度，其中一个问题在李克特量表 (0-5) 上评分以评估吞咽困难各种情况下的吞咽困难和误吸症状。
每个 VAS 测量 100mm；来自这些的原始分数被添加到附加问题的加权分数中，以便在添加分数时使总可能的原始分数为 1700。
分数越高表明症状负担越大。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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欧洲生活质量 - 5 个维度调查问卷
大体时间：1天
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欧洲生活质量 - 5 维问卷 (EQ-5D-5L) 是由 EuroQol Group 开发的标准化工具，用于衡量与健康相关的生活质量，可用于广泛的健康状况和治疗。
EQ-5D-5L 由一个包含五个维度的描述性系统组成：行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁，每个维度有 5 个严重程度。
然后，EQ 视觉模拟量表会询问患者在就诊当天的感受。
通过按顺序组合 5 个维度中每个维度中的指示级别来定义独特的健康状态。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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便秘症状患者评估问卷
大体时间：1天
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便秘症状患者评估问卷 (PAC-SYM) 是一种症状清单，用于测量成人便秘的特定症状。
它由 12 个项目组成，用于衡量患者的症状体验和症状严重程度。
每个问题的分数被赋予相同的权重和域，总分可以通过将相关分数相加并除以非缺失项目的数量来计算。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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个性化神经肌肉生活质量问卷
大体时间：1天
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个性化神经肌肉生活质量问卷 (INQoL) 是一种经过验证的肌肉疾病特定测量方法，用于评估患有获得性或先天性神经肌肉疾病的成年患者的健康相关生活质量，它是根据肌肉疾病患者的经验开发的。
它由 10 个部分中的 45 个问题组成。
四个部分侧重于关键肌肉疾病症状的影响；五评估肌肉疾病对生活特定领域的影响程度和重要性；其中一节询问治疗的积极和消极影响。
问卷允许影响生活质量的个体特征的变化。
INQoL 的评分生成一个概况，结合每个领域的加权分数产生从 0 到 100 的总分，分数越高表示疾病的影响越大。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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严重呼吸功能不全生活质量工具
大体时间：1天
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严重呼吸功能不全生活质量工具 (SRI) 是经过验证的问卷，用于评估家庭通气呼吸衰竭患者的健康相关生活质量。
它由七个分量表组成，涵盖 49 个项目，采用 5 分李克特量表评分：呼吸系统不适、身体机能、伴随症状和睡眠、社会关系、焦虑、心理健康和社会功能。
对原始分数进行转换和加权后，计算出一个介于 0 和 100 之间的总分。
较高的值表示更好的健康相关生活质量。
这将仅在患者参与者组中进行测量。
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1天
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1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间：1天
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通过标准肺量计评估获得的 3 次尝试中最好的一次将用于获得患者参与者组的 FEV1 (L)。
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1天
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用力呼气量 (FVC)
大体时间：1天
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通过标准肺功能评估获得的 3 次尝试中最好的将用于获得患者参与者组中的 FVC (L)。
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1天
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FEV1/FVC 比率
大体时间：1天
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从标准 Spirometric 评估中获得的值将用于确定患者参与者组中的 FEV1/FVC 比率。
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1天
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咳嗽流量峰值
大体时间：1天
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使用标准峰值流量计，将以升/分钟记录患者参与者组的峰值咳嗽流量。
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1天
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嗅鼻吸气压力
大体时间：1天
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每个鼻孔中的嗅鼻吸气压力 (SNIP) 将记录在患者参与者组中。
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1天
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脑利钠肽
大体时间：1天
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血清学脑利钠肽 (BNP) 将通过患者参与者组中的静脉穿刺获得。
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1天
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肌钙蛋白-I
大体时间：6个月
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血清肌钙蛋白将通过患者参与者组的静脉穿刺获得。
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6个月
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动脉血气张力
大体时间：1天
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标准血气压力将从患者参与者组的耳垂穿刺获得。
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1天
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结肠转运研究
大体时间：1天
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单次腹部 X 射线评估患者参与者组口服摄入后 5 天保留的不透射线标记物的数量。
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1天
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描述患者在复杂的临床和非临床决策中对经验和需求的看法的主题
大体时间：1小时
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个人访谈的归纳主题分析，以提供患者参与者组的定性数据。
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1小时
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重量
大体时间：1天
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使用以千克为单位的校准秤测量
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1天
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高度
大体时间：1天
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使用以厘米为单位的校准刻度进行测量
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1天
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体重指数
大体时间：1天
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使用公式 BMI = 体重（公斤）/[身高（米）]2 计算
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1天
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夜间经皮二氧化碳
大体时间：1天
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夜间经皮二氧化碳将以千帕 (kPa) 为单位测量过夜
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1天
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心脏功能
大体时间：1天
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标准经胸超声心动图将在患者参与者组中进行，以评估心脏功能
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1天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anita K Simonds, MD MBBS、Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月25日
初级完成 (实际的)
2021年5月20日
研究完成 (实际的)
2021年5月20日
研究注册日期
首次提交
2019年7月31日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月23日
首次发布 (实际的)
2019年9月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月14日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
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