Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NMD többrendszerű és autonóm szövődményei hosszú távú NIV-en

2024. október 14. frissítette: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Non-invazív lélegeztetésen felnövő: A neuromuszkuláris és neurológiai rendellenességek multiszisztémás és autonóm szövődményeinek felmérése fiatal felnőtteknél

Ez a feltáró, megfigyeléses vizsgálat az autonóm funkciót olyan mérések segítségével értékeli, mint például a szívfrekvencia-variabilitás olyan gyermekkori neuromuszkuláris és neurológiai rendellenességekben (NMD) szenvedő felnőtteknél, akik hosszú távú gondozásuk részeként non-invazív lélegeztetést (NIV) alkalmaznak. Az autonóm funkció összefüggésben lesz a tünetterheléssel, a betegség súlyosságával és a szövődményekkel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A gyermekkori neuromuszkuláris és neurológiai rendellenességek (NMD) olyan ritka állapotok változatos csoportját jelentik, amelyekben az izomfunkció jelentősen károsodik. Az NMD kezelésében az elmúlt évtizedekben elért fejlődésnek köszönhetően, különösen a non-invazív lélegeztetés (NIV) alkalmazása a krónikus légzési elégtelenség kezelésére, sok egyén túléli a felnőttkort és még a középkort is. Az idősebb egyéneknél azonban potenciálisan végzetes szívvel kapcsolatos szövődmények alakulnak ki, pl. hirtelen szívhalál, gasztrointesztinális (GI) traktus és növekvő NIV-függőség.

Korábbi, főként gyermekeken és serdülőkön végzett vizsgálatok azt sugallják, hogy az NMD-ben szenvedő egyéneknél problémák léphetnek fel az autonóm idegrendszerrel (ANS), egy olyan ideghálózattal, amely létfontosságú a szervezet belső és külső ingerekre adott rövid távú válaszainak szabályozásához. Valószínűleg az NMD egyes szövődményei az ANS-rendellenességekkel kapcsolatosak.

Ez egy feltáró megfigyeléses vizsgálat lesz, keresztmetszeti tervezéssel, amelyben nem invazív eszközöket használnak az autonóm funkció értékelésére ébrenlét és alvás közben. A megerősített NMD-diagnózissal rendelkező 16 év feletti egyének felvételére kerül sor. Az autonóm funkció származtatott paramétereit, beleértve a szívfrekvencia-variabilitást, összehasonlítják a korban és nemben megfelelő egészséges felnőttek feltáró referenciacsoportjának értékeivel. Az autonóm funkció a tünetterhelés, a szövődmények, az életminőség és a betegség súlyosságának mértékével is összefüggésben lesz. Kvalitatív módszerekkel tovább értékelik az NMD-ben szenvedő felnőttek tapasztalatait és felfogásait a személyes és orvosi ellátásukkal kapcsolatos döntéseik meghozatalában, amelyek az életkor és a betegség súlyosságának növekedésével egyre összetettebbek lesznek.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

35

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A megfelelő NMD-vel rendelkező betegeket, akik a vizsgálat helyszínén felnőtt alvási és lélegeztetési szolgáltatásokat vesznek igénybe, a közvetlen gondozási csoport azonosítja.

A kutatócsoport a helyi közösség egészséges korának és nemének megfelelő felnőtteket hív meg a részvételre.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Betegcsoport:

  • Életkor ≥16 év
  • A gyermekkori NMD megerősített diagnózisa
  • Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni
  • Nem invazív lélegeztetést igényel időszakosan vagy folyamatosan a légzési elégtelenség kezelésére

Referenciacsoport:

  • Életkor ≥16 év
  • Jelentős társbetegségek nincsenek
  • Nem a szokásos gyógyszerekkel
  • Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség eljutni a kórház helyszínére
  • Klinikai instabilitás vagy akut állapotromlás, amely kórházi kezelést vagy gyógyszermódosítást igényel az elmúlt 4 hétben
  • Fogamzóképes korú nő, aki terhes vagy teherbe kíván esni a vizsgálatban való részvétel alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Betegcsoport
60 résztvevő 16 éves vagy annál idősebb, gyermekkorban fellépő NMD megerősített diagnózisával
Egyéb: Nem használt beavatkozás
Nem használt beavatkozás
Feltáró referenciacsoport
20 egészséges, 16 év feletti felnőtt
Egyéb: Nem használt beavatkozás
Nem használt beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szívritmus-variabilitás (HRV)
Időkeret: 1 nap
A HRV-t idő- és frekvenciatartományban elemzik a rövid távú (5 perces) műtermékmentes EKG-felvételekből. A normál paramétereket egészséges felnőttek korának és nemének megfelelő feltáró referenciacsoportjából határozzák meg.
1 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Baroreflex érzékenység (BRS)
Időkeret: 1 nap
A BRS-t idő- és frekvenciatartományban elemzik a rövid távú (5 perces) műtermékmentes vérnyomásfelvételekből. A normál paramétereket egészséges felnőttek korának és nemének megfelelő feltáró referenciacsoportjából határozzák meg. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
Összetett Autonóm Tünet Skála 31 kérdőív
Időkeret: 1 nap
A Composite Autonomic Symptom Scale 31 kérdőív (COMPASS 31) egy validált kérdőív az autonóm tünetek mennyiségi értékelésére, az eredeti autonóm tünetprofilon alapul. A 31 kérdés hét területre oszlik (ortosztatikus intolerancia, vazomotoros, szekretomotoros, gasztrointesztinális, hólyag- és pupillomotoros). Az egyes tartományok nyers pontszámát megszorozzuk egy súlyindexszel, így a teljes pontszám 100 maximális (minimum 0). A magasabb pontszámok nagyobb tünetterhelést jeleznek.
1 nap
Sydney fecske kérdőív
Időkeret: 1 nap
A Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) 17 kérdésből álló, validált, önbevallásos leltár, amely az orális-garat dysphagia szimptomatikus súlyosságát méri 16 vizuális analóg skála (VAS) és egy Likert-skálán (0-5) pontozott kérdés segítségével a nyelési nehézség értékelésére. valamint a dysphagia és aspiráció tünetei számos helyzetben. Mindegyik VAS mérete 100 mm; az ezekből származó nyers pontszámokat hozzáadjuk a további kérdés súlyozott pontszámához, hogy a pontszámok összeadásakor a lehetséges nyers pontszám 1700 legyen. A magasabb pontszámok nagyobb tünetterhelést jeleznek. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
Az európai életminőség – 5 dimenzió kérdőív
Időkeret: 1 nap
Az európai életminőség – 5 dimenziós kérdőív (EQ-5D-5L) egy szabványosított eszköz, amelyet az EuroQol Group fejlesztett ki az egészséggel összefüggő életminőség mérésére, amely számos egészségügyi állapot és kezelés esetén alkalmazható. Az EQ-5D-5L egy leíró rendszerből áll, amely öt dimenzióból áll: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió, mindegyik 5 súlyossági fokozattal. Ezután egy EQ vizuális analóg skála megkérdezi a betegeket, hogyan érzik magukat a látogatás napján. Az egyedi egészségi állapotot a jelzett szint szekvenciális kombinálásával határozzák meg mind az 5 dimenzióban. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
A székrekedés tüneteinek vizsgálata a betegeknél kérdőív
Időkeret: 1 nap
A Patient Assessment of Constipation Symptoms Kérdőív (PAC-SYM) egy olyan tünetegyüttes, amely a székrekedés specifikus tüneteit méri felnőtteknél. Ez egy 12 tételből álló mérőszámból áll, amely a páciens tüneteivel kapcsolatos tapasztalatait és a tünetek súlyosságát mutatja. Az egyes kérdések pontszáma azonos súllyal és területtel rendelkezik, és az összpontszám kiszámítható úgy, hogy a releváns pontszámokat összeadja és elosztja a nem hiányzó elemek számával. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
Egyénre szabott neuromuszkuláris életminőség kérdőív
Időkeret: 1 nap
Az Individualizált Neuromuscularis Életminőség Kérdőív (INQoL) egy validált izombetegség-specifikus mérőszám, amelyet szerzett vagy veleszületett neuromuszkuláris betegségben szenvedő felnőtt betegek egészséggel összefüggő életminőségének felmérésére használnak, izombetegségben szenvedő betegek tapasztalatai alapján. 45 kérdésből áll, 10 részben. Négy rész a kulcsfontosságú izombetegség tüneteinek hatására összpontosít; öten értékelik az izombetegségek élet bizonyos területeire gyakorolt ​​hatásának mértékét és fontosságát; az egyik rész a kezelés pozitív és negatív hatásaira kérdez rá. A kérdőív lehetővé teszi az életminőséget befolyásoló egyéni jellemzők eltéréseit. Az INQoL pontozása profilt generál, és az egyes tartományok súlyozott pontszámainak kombinálása 0 és 100 közötti összpontszámot eredményez, a magasabb pontszámok pedig a betegség nagyobb hatását jelzik. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
Súlyos légzési elégtelenség életminőség eszköz
Időkeret: 1 nap
A súlyos légzési elégtelenség életminőségi eszköze (SRI) egy validált kérdőív, amely az otthoni lélegeztetés során légzési elégtelenségben szenvedő betegek egészséggel összefüggő életminőségét méri fel. Hét alskálából áll, amelyek 49 tételt fednek le egy 5 fokozatú Likert-skálán: légúti panaszok, fizikai működés, kísérő tünetek és alvás, társas kapcsolatok, szorongás, pszichológiai jólét és szociális működés. A nyers pontszámok átalakítása és súlyozása után 0 és 100 közötti összpontszámot számítanak ki. A magasabb értékek jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Ezt csak a betegcsoportban mérik.
1 nap
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: 1 nap
A standard spirometriás értékelés során kapott 3 kísérlet közül a legjobbat használjuk fel a FEV1 (L) meghatározására a betegcsoportban.
1 nap
Kényszerített kilégzési térfogat (FVC)
Időkeret: 1 nap
A standard spirometriás értékelés során kapott három kísérlet közül a legjobbat használják fel az FVC (L) meghatározására a pácienscsoportban.
1 nap
A FEV1/FVC aránya
Időkeret: 1 nap
A standard spirometriás értékelésből kapott értékeket fogják használni a FEV1/FVC arány meghatározására a betegcsoportban.
1 nap
Csúcsköhögés áramlás
Időkeret: 1 nap
Szabványos csúcsáramlásmérővel a köhögési csúcsáramlást l/perc egységben rögzítjük a betegcsoportban.
1 nap
Szippantani az orr belégzési nyomását
Időkeret: 1 nap
A szippantásos orr belégzési nyomás (SNIP) minden orrlyukban rögzítésre kerül a résztvevő csoportban.
1 nap
Agyi nátriuretikus peptid
Időkeret: 1 nap
A szerológiai agyi natriuretikus peptidet (BNP) vénapunkcióval nyerik a résztvevők csoportjában.
1 nap
Troponin-I
Időkeret: 6 hónap
A szerológiai troponint vénapunkcióval nyerik a résztvevők csoportjában.
6 hónap
Az artériás vérgázok feszültségei
Időkeret: 1 nap
A standard vérgáz feszültségeket a fülcimpa punkciójából kapjuk a résztvevő csoportban.
1 nap
Vastagbél áthaladási tanulmány
Időkeret: 1 nap
Egyetlen hasüregi röntgenfelvétel a visszamaradt radiopaque markerek számának értékelésére 5 nappal az orális bevétel után a résztvevő csoportban.
1 nap
Témák, amelyek leírják a betegek tapasztalatait és igényeit a komplex klinikai és nem klinikai döntéshozatal során
Időkeret: 1 óra
Egyéni interjúk induktív tematikus elemzése kvalitatív adatszolgáltatás céljából a betegcsoportban.
1 óra
Súly
Időkeret: 1 nap
Kalibrált mérleggel mérve kilogrammban
1 nap
Magasság
Időkeret: 1 nap
Kalibrált mérleggel mérve centiméterben
1 nap
Testtömeg-index
Időkeret: 1 nap
A következő képlet alapján számítva: BMI = súly(kg)/[magasság(m)]2
1 nap
Éjszakai transzkután szén-dioxid
Időkeret: 1 nap
Az éjszakai transzkután szén-dioxidot egy éjszakán át kell mérni kilopascalban (kPa)
1 nap
Szívműködés
Időkeret: 1 nap
Standard transzthoracalis echokardiogramot kell végezni a résztvevő betegek csoportjában a szívműködés értékelésére
1 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. május 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 23.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 266270

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel