Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloukładowe i autonomiczne powikłania NMD w długoterminowej NIV

14 października 2024 zaktualizowane przez: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Dorastanie na wentylacji nieinwazyjnej: ocena wieloukładowych i autonomicznych powikłań zaburzeń nerwowo-mięśniowych i neurologicznych u młodych dorosłych

To odkrywcze badanie obserwacyjne ocenia funkcje układu autonomicznego za pomocą pomiarów obejmujących zmienność rytmu serca u dorosłych z zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi i neurologicznymi (NMD) rozpoczynającymi się w dzieciństwie, którzy stosują wentylację nieinwazyjną (NIV) w ramach opieki długoterminowej. Funkcja autonomiczna będzie skorelowana z miarami nasilenia objawów, ciężkości choroby i powikłań.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaburzenia nerwowo-mięśniowe i neurologiczne o początku w dzieciństwie (NMD) to zróżnicowana grupa rzadkich schorzeń, w których czynność mięśni jest znacznie upośledzona. Ze względu na postęp w leczeniu NMD w ostatnich dziesięcioleciach, w szczególności w stosowaniu wentylacji nieinwazyjnej (NIV) w leczeniu przewlekłej niewydolności oddechowej, wiele osób przeżywa dorosłość, a nawet wiek średni. Jednak u osób starszych rozwijają się potencjalnie śmiertelne powikłania związane z sercem, m.in. nagła śmierć sercowa, przewód pokarmowy (GI) i rosnąca zależność od NIV.

Wcześniejsze badania, głównie na dzieciach i nastolatkach, sugerują, że osoby z NMD mogą mieć problemy z autonomicznym układem nerwowym (ANS), siecią nerwów niezbędną do kontrolowania krótkoterminowych reakcji organizmu na bodźce wewnętrzne i zewnętrzne. Jest prawdopodobne, że niektóre powikłania NMD są związane z nieprawidłowościami AUN.

Będzie to odkrywcze badanie obserwacyjne z wykorzystaniem projektu przekrojowego, w którym nieinwazyjne narzędzia zostaną wykorzystane do oceny funkcji autonomicznych podczas czuwania i snu. Rekrutowane będą osoby powyżej 16 roku życia z potwierdzoną diagnozą NMD. Pochodne parametry funkcji autonomicznej, w tym zmienność rytmu serca, zostaną porównane z wartościami z eksploracyjnej grupy referencyjnej zdrowych osób dorosłych dobranych pod względem wieku i płci. Funkcja autonomiczna będzie również skorelowana z miarami obciążenia objawami, powikłaniami, jakością życia i ciężkością choroby. Metody jakościowe zostaną wykorzystane do dalszej oceny doświadczenia i postrzegania dorosłych z NMD w podejmowaniu decyzji dotyczących ich opieki osobistej i medycznej, które stają się bardziej złożone wraz z wiekiem i ciężkością choroby.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z odpowiednią NMD, którzy uczestniczą w usługach związanych ze snem i wentylacją dla dorosłych w ośrodku badawczym, zostaną zidentyfikowani przez zespół opieki bezpośredniej.

Zespół badawczy zaprosi do udziału zdrowych, dobranych pod względem wieku i płci dorosłych z lokalnej społeczności.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Grupa pacjentów:

  • Wiek ≥16 lat
  • Potwierdzona diagnoza NMD o początku w dzieciństwie
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody
  • Wymaga nieinwazyjnej wentylacji w sposób przerywany lub ciągły w celu opanowania niewydolności oddechowej

Grupa referencyjna:

  • Wiek ≥16 lat
  • Brak istotnych chorób współistniejących
  • Nie na żadnych stałych lekach
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Brak możliwości dojazdu do szpitala
  • Niestabilność kliniczna lub ostre pogorszenie stanu wymagające hospitalizacji lub zmiany leków w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Kobieta w wieku rozrodczym, która jest w ciąży lub zamierza zajść w ciążę podczas udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Przekrojowe

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa pacjentów
60 uczestników w wieku ≥16 lat z potwierdzoną diagnozą NMD rozpoczynającej się w dzieciństwie
Inny: Nie zastosowano interwencji
Nie zastosowano interwencji
Eksploracyjna grupa odniesienia
20 zdrowych osób dorosłych w wieku ≥16 lat
Inny: Nie zastosowano interwencji
Nie zastosowano interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmienność rytmu serca (HRV)
Ramy czasowe: 1 dzień
HRV będzie analizowane w domenach czasu i częstotliwości z krótkoterminowych (5-minutowych) zapisów EKG wolnych od artefaktów. Normalne parametry zostaną określone na podstawie rozpoznawczej grupy referencyjnej zdrowych osób dorosłych, dobranej pod względem wieku i płci.
1 dzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czułość baroreceptorów (BRS)
Ramy czasowe: 1 dzień
BRS zostanie przeanalizowany w domenach czasu i częstotliwości z krótkoterminowych (5-minutowych) zapisów ciśnienia krwi bez artefaktów. Normalne parametry zostaną określone na podstawie rozpoznawczej grupy referencyjnej zdrowych osób dorosłych, dobranej pod względem wieku i płci. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Kwestionariusz Composite Autonomic Symptom Scale 31
Ramy czasowe: 1 dzień
Kwestionariusz Composite Autonomic Symptom Scale 31 (COMPASS 31) to zwalidowany kwestionariusz do ilościowej oceny objawów autonomicznych, oparty na oryginalnym Autonomicznym Profilu Objawów. 31 pytań podzielono na siedem domen (nietolerancja ortostatyczna, naczynioruchowa, sekretomotoryczna, żołądkowo-jelitowa, pęcherza moczowego i źrenicowo-motoryczna). Surowy wynik z każdej domeny jest mnożony przez wskaźnik wagi, aby uzyskać łączny wynik z maksymalnym wynikiem 100 (minimalny wynik 0). Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
1 dzień
Kwestionariusz Sydney Swallow
Ramy czasowe: 1 dzień
Kwestionariusz Sydney Swallow (SSQ) jest zatwierdzonym zestawem 17 pytań mierzących nasilenie objawów dysfagii ustno-gardłowej za pomocą 16 wizualnych skal analogowych (VAS) i jednego pytania ocenianego na skali Likerta (0-5) w celu oceny trudności w połykaniu oraz objawy dysfagii i aspiracji w różnych sytuacjach. Każdy VAS mierzy 100 mm; surowe wyniki z nich są dodawane do ważonego wyniku dodatkowego pytania, aby całkowity możliwy surowy wynik wynosił 1700 po dodaniu wyników. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Europejski kwestionariusz Jakości Życia – 5 Wymiarów
Ramy czasowe: 1 dzień
Europejski kwestionariusz Jakości Życia - 5 Wymiarów (EQ-5D-5L) to wystandaryzowany instrument opracowany przez Grupę EuroQol jako miara jakości życia związanej ze zdrowiem, który może być stosowany w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego obejmującego pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja, każdy z 5 poziomami nasilenia. Następnie wizualna skala analogowa EQ pyta pacjentów, jak się czują w dniu wizyty. Unikalny stan zdrowia jest definiowany przez sekwencyjne łączenie wskazanego poziomu w każdym z 5 wymiarów. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Kwestionariusz oceny objawów zaparcia u pacjenta
Ramy czasowe: 1 dzień
Kwestionariusz oceny objawów zaparcia przez pacjenta (PAC-SYM) to spis objawów, który mierzy określone objawy zaparć u dorosłych. Składa się z 12-punktowej miary doświadczania przez pacjenta objawów i nasilenia objawów. Wynik każdego pytania ma taką samą wagę i dziedzinę, a łączne wyniki można obliczyć, sumując odpowiednie wyniki i dzieląc przez liczbę elementów, których nie brakuje. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Zindywidualizowany kwestionariusz jakości życia nerwowo-mięśniowego
Ramy czasowe: 1 dzień
Zindywidualizowany Kwestionariusz Jakości Życia Nerwowo-Mięśniowego (INQoL) jest zwalidowanym narzędziem służącym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem dorosłych pacjentów z nabytymi lub wrodzonymi chorobami nerwowo-mięśniowymi, opracowanym na podstawie doświadczeń pacjentów z chorobami mięśni. Składa się z 45 pytań w 10 sekcjach. Cztery sekcje koncentrują się na wpływie kluczowych objawów choroby mięśni; pięciu ocenia stopień i znaczenie wpływu choroby mięśni na poszczególne dziedziny życia; jedna sekcja pyta o pozytywne i negatywne skutki leczenia. Kwestionariusz uwzględnia różnice w indywidualnych cechach, które wpływają na jakość życia. Punktacja INQoL generuje profil, a połączenie ważonych wyników każdej domeny daje całkowity wynik od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Narzędzie jakości życia w ciężkiej niewydolności oddechowej
Ramy czasowe: 1 dzień
Narzędzie do oceny jakości życia ciężkiej niewydolności oddechowej (SRI) to zwalidowany kwestionariusz oceniający jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z niewydolnością oddechową poddawanych wentylacji domowej. Składa się z siedmiu podskal obejmujących 49 pozycji ocenianych na 5-stopniowej skali Likerta: dolegliwości ze strony układu oddechowego, funkcjonowanie fizyczne, objawy towarzyszące i sen, relacje społeczne, lęk, samopoczucie psychiczne i funkcjonowanie społeczne. Po przekształceniu i zważeniu surowych wyników obliczany jest całkowity wynik między 0 a 100. Wyższe wartości wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Będzie to mierzone tylko w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: 1 dzień
Najlepsze z 3 prób uzyskanych w ramach standardowej oceny spirometrycznej zostaną wykorzystane do określenia FEV1 (L) w grupie pacjentów uczestniczących w badaniu.
1 dzień
Wymuszona objętość wydechowa (FVC)
Ramy czasowe: 1 dzień
Najlepsze z 3 prób uzyskanych w ramach standardowej oceny spirometrycznej zostaną wykorzystane do uzyskania FVC (L) w grupie pacjentów.
1 dzień
Stosunek FEV1/FVC
Ramy czasowe: 1 dzień
Wartości uzyskane ze standardowej oceny spirometrycznej zostaną wykorzystane do określenia stosunku FEV1/FVC w grupie pacjentów uczestniczących w badaniu.
1 dzień
Szczytowy przepływ kaszlu
Ramy czasowe: 1 dzień
Przy użyciu standardowego przepływomierza szczytowego, szczytowy przepływ przy kaszlu zostanie zarejestrowany w l/min dla grupy pacjentów uczestniczących w badaniu.
1 dzień
Wąchać ciśnienie wdechowe nosa
Ramy czasowe: 1 dzień
Ciśnienie wdechowe nosa (SNIP) w każdym nozdrzu zostanie zarejestrowane w grupie pacjentów-uczestników.
1 dzień
Mózgowy peptyd natriuretyczny
Ramy czasowe: 1 dzień
Serologiczny mózgowy peptyd natriuretyczny (BNP) zostanie uzyskany przez nakłucie żyły w grupie pacjentów uczestniczących w badaniu.
1 dzień
Troponina-I
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Troponina serologiczna zostanie uzyskana przez nakłucie żyły w grupie pacjentów.
6 miesięcy
Napięcia gazometrii arterialnej
Ramy czasowe: 1 dzień
Standardowe ciśnienia gazometrii krwi zostaną uzyskane z nakłucia płatka ucha w grupie pacjentów uczestniczących.
1 dzień
Badanie tranzytu okrężnicy
Ramy czasowe: 1 dzień
Pojedyncze zdjęcie rentgenowskie jamy brzusznej w celu oceny liczby zatrzymanych znaczników nieprzepuszczających promieni rentgenowskich 5 dni po przyjęciu doustnym w grupie pacjentów.
1 dzień
Tematy opisujące postrzeganie przez pacjentów doświadczeń i potrzeb w procesie podejmowania złożonych decyzji klinicznych i nieklinicznych
Ramy czasowe: 1 godzina
Indukcyjna analiza tematyczna indywidualnych wywiadów w celu uzyskania danych jakościowych w grupie pacjentów-uczestników.
1 godzina
Waga
Ramy czasowe: 1 dzień
Mierzone za pomocą skalibrowanych wag w kilogramach
1 dzień
Wysokość
Ramy czasowe: 1 dzień
Mierzone za pomocą skalibrowanej wagi w centymetrach
1 dzień
Wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: 1 dzień
Obliczone według wzoru BMI = waga(kg)/[wzrost(m)]2
1 dzień
Nocny przezskórny dwutlenek węgla
Ramy czasowe: 1 dzień
Nocny przezskórny poziom dwutlenku węgla będzie mierzony przez noc w kilopaskalach (kPa)
1 dzień
Czynność serca
Ramy czasowe: 1 dzień
W grupie pacjentów uczestniczących w badaniu zostanie wykonane standardowe echokardiogram przezklatkowy w celu oceny czynności serca
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 266270

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nie zastosowano interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj