Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NMD:n monisysteemiset ja autonomiset komplikaatiot pitkäaikaisessa NIV:ssä

maanantai 14. lokakuuta 2024 päivittänyt: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Kasvaminen ei-invasiivisessa ventilaatiossa: Nuorten aikuisten neuromuskulaaristen ja neurologisten häiriöiden monisysteemisten ja autonomisten komplikaatioiden arviointi

Tässä havainnoivassa tutkimuksessa arvioidaan autonomista toimintaa käyttämällä toimenpiteitä, mukaan lukien sykkeen vaihtelu aikuisilla, joilla on lapsuudessa alkaneita hermo-lihas- ja neurologisia häiriöitä (NMD), jotka käyttävät non-invasiivista ventilaatiota (NIV) osana pitkäaikaishoitoaan. Autonominen toiminta korreloidaan oireiden rasituksen, taudin vakavuuden ja komplikaatioiden kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lapsuudessa alkavat neuromuskulaariset ja neurologiset häiriöt (NMD) ovat monipuolinen ryhmä harvinaisia ​​sairauksia, joissa lihasten toiminta on merkittävästi heikentynyt. Koska NMD:n hallinnassa on viime vuosikymmeninä edistytty, erityisesti non-invasiivisen ventilaation (NIV) käytön vuoksi kroonisen hengitysvajauksen hoidossa, monet ihmiset selviävät aikuisikään ja jopa keski-ikään asti. Ikääntyneillä henkilöillä on kuitenkin kehittymässä mahdollisesti kuolemaan johtavia sydämeen liittyviä komplikaatioita, esim. äkillinen sydänkuolema, maha-suolikanava (GI) ja lisääntyvä riippuvuus NIV:stä.

Aiemmat tutkimukset pääasiassa lapsilla ja nuorilla viittaavat siihen, että NMD:tä sairastaville henkilöille voi kehittyä autonomisen hermoston (ANS) ongelmia, jotka ovat tärkeitä kehon lyhytaikaisten sisäisten ja ulkoisten ärsykkeiden reaktioiden hallinnassa. On todennäköistä, että jotkin NMD:n komplikaatiot liittyvät ANS-häiriöihin.

Tämä on havainnollinen tutkimus, jossa käytetään poikkileikkaussuunnittelua, jossa ei-invasiivisia työkaluja käytetään autonomisen toiminnan arvioimiseen valveilla ja unen aikana. Rekrytoidaan yli 16-vuotiaat henkilöt, joilla on vahvistettu NMD-diagnoosi. Johdettuja autonomisen toiminnan parametreja, mukaan lukien sydämen sykkeen vaihtelu, verrataan arvoihin, jotka on saatu iän ja sukupuolen mukaan vastaavien terveiden aikuisten tutkivasta vertailuryhmästä. Autonominen toiminta korreloi myös oireiden, komplikaatioiden, elämänlaadun ja taudin vaikeusasteen mittauksiin. Kvalitatiivisilla menetelmillä arvioidaan edelleen NMD:tä sairastavien aikuisten kokemuksia ja käsityksiä henkilökohtaista ja lääketieteellistä hoitoa koskevista päätöksistä, jotka monimutkaistuvat iän ja sairauden vakavuuden myötä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on asiaankuuluva NMD ja jotka osallistuvat aikuisten nukkumis- ja hengityspalveluihin tutkimuspaikalla, tunnistaa suoran hoidon tiimi.

Tutkimusryhmä kutsuu osallistumaan terveitä ikään ja sukupuoleen sopivia aikuisia paikallisesta yhteisöstä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilasryhmä:

  • Ikä ≥16 vuotta
  • Lapsuudessa alkaneen NMD:n vahvistettu diagnoosi
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen
  • Vaatii non-invasiivista ventilaatiota ajoittain tai jatkuvasti hengitysvajeen hallitsemiseksi

Vertailuryhmänä:

  • Ikä ≥16 vuotta
  • Ei merkittäviä rinnakkaissairauksia
  • Ei millään tavallisilla lääkkeillä
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys matkustaa sairaalaan
  • Kliininen epävakaus tai akuutti heikkeneminen, joka vaatii sairaalahoitoa tai muutoksia lääkitykseen viimeisten 4 viikon aikana
  • Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on raskaana tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Poikkileikkaus

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilasryhmä
60 osallistujaa ≥ 16-vuotiaita, joilla on vahvistettu lapsuudessa alkaneen NMD:n diagnoosi
Muut: Interventiota ei käytetty
Interventiota ei käytetty
Tutkiva vertailuryhmä
20 tervettä aikuista ≥16 vuotta
Muut: Interventiota ei käytetty
Interventiota ei käytetty

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sykevaihtelu (HRV)
Aikaikkuna: 1 päivä
HRV analysoidaan aika- ja taajuusalueittain lyhytaikaisista (5 minuutin) artefaktittomista EKG-tallenteista. Normaalit parametrit määritetään terveiden aikuisten iän ja sukupuolen mukaisesta tutkimusreferenssiryhmästä.
1 päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Baroreflex-herkkyys (BRS)
Aikaikkuna: 1 päivä
BRS analysoidaan aika- ja taajuusalueittain lyhytaikaisista (5 minuutin) artefaktittomista verenpainetallennuksista. Normaalit parametrit määritetään terveiden aikuisten iän ja sukupuolen mukaisesta tutkimusreferenssiryhmästä. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Composite Autonomic Symptom Scale 31 -kyselylomake
Aikaikkuna: 1 päivä
Composite Autonomic Symptom Scale 31 -kyselylomake (COMPASS 31) on validoitu kysely autonomisten oireiden kvantitatiiviseen arviointiin, joka perustuu alkuperäiseen Autonomic Symptom Profile -profiiliin. 31 kysymystä on jaettu seitsemään alueeseen (ortostaattinen intoleranssi, vasomotorinen, sekretomotorinen, gastrointestinaalinen, virtsarakko ja pupillomotorinen). Kunkin verkkotunnuksen raakapistemäärä kerrotaan painoindeksillä, jolloin saadaan kokonaispistemäärä, jonka enimmäispistemäärä on 100 (minimipistemäärä 0). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oiretaakkaa.
1 päivä
Sydney Swallow -kyselylomake
Aikaikkuna: 1 päivä
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) on validoitu itseraportoitu luettelo, jossa on 17 kysymystä, jotka mittaavat suun ja nielun dysfagian oireenmukaista vakavuutta käyttämällä 16 visuaalista analogista asteikkoa (VAS) ja yhtä kysymystä, joka on arvostettu Likert-asteikolla (0-5) nielemisvaikeuden arvioimiseksi. ja dysfagian ja aspiraation oireet erilaisissa tilanteissa. Jokainen VAS on 100 mm; näiden raakapisteet lisätään lisäkysymyksen painotettuun pistemäärään, jotta kokonaispistemääräksi saadaan 1700, kun pisteet lasketaan yhteen. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oiretaakkaa. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Eurooppalainen elämänlaatu - 5 Dimensions -kyselylomake
Aikaikkuna: 1 päivä
European Quality of Life - 5 Dimensions -kyselylomake (EQ-5D-5L) on standardoitu väline, jonka EuroQol Group on kehittänyt terveyteen liittyvän elämänlaadun mittariksi, jota voidaan käyttää monenlaisissa terveysolosuhteissa ja hoidoissa. EQ-5D-5L koostuu kuvaavasta järjestelmästä, joka koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus, joista jokaisella on 5 vaikeusastetta. Sen jälkeen EQ:n visuaalinen analoginen asteikko kysyy potilailta, miltä heistä tuntuu käyntipäivänä. Ainutlaatuinen terveydentila määritellään yhdistämällä peräkkäin ilmoitettu taso kussakin viidestä ulottuvuudesta. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Potilaan ummetusoireiden arviointi -kyselylomake
Aikaikkuna: 1 päivä
Patient Assessment of Constipation Symptoms -kyselylomake (PAC-SYM) on oireluettelo, joka mittaa aikuisten ummetuksen erityisiä oireita. Se koostuu 12 kohdan mittauksesta, joka kertoo potilaan oireiden kokemuksesta ja oireiden vaikeusasteesta. Jokaisen kysymyksen pistemäärälle annetaan sama painoarvo ja alue, ja kokonaispisteet voidaan laskea summaamalla asiaankuuluvat pisteet ja jakamalla puuttuvien kohtien määrällä. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Yksilöllinen neuromuskulaarinen elämänlaatukysely
Aikaikkuna: 1 päivä
Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) on validoitu lihassairausspesifinen mitta, jolla arvioidaan aikuispotilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua, joilla on hankinnaisia ​​tai synnynnäisiä hermo-lihassairauksia. Se on kehitetty lihassairautta sairastavien potilaiden kokemuksista. Se koostuu 45 kysymyksestä 10 osiossa. Neljä osiota keskittyy tärkeimpien lihassairauksien oireiden vaikutuksiin; viisi arvioi lihassairauden vaikutusten astetta ja merkitystä tietyille elämänalueille; yksi osa kysyy hoidon myönteisistä ja negatiivisista vaikutuksista. Kyselyssä otetaan huomioon elämänlaatuun vaikuttavat vaihtelut yksilöllisissä ominaisuuksissa. INQoL:n pisteytys luo profiilin, ja kunkin alueen painotettujen pisteiden yhdistäminen tuottaa kokonaispistemäärän 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin suurempaa vaikutusta. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Vaikea hengitysvajaus elämänlaadun työkalu
Aikaikkuna: 1 päivä
Vaikea hengitysvajaus elämänlaatutyökalu (SRI) on validoitu kyselylomake, joka arvioi terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla on hengitysvajaus kotihengityksen aikana. Se koostuu seitsemästä ala-asteikosta, jotka kattavat 49 asiaa, jotka on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla: hengitysvaivoja, fyysistä toimintaa, niihin liittyviä oireita ja unta, sosiaaliset suhteet, ahdistuneisuus, henkinen hyvinvointi ja sosiaalinen toiminta. Raakapisteiden muuntamisen ja painotuksen jälkeen lasketaan kokonaispistemäärä 0 ja 100 välillä. Korkeammat arvot osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tämä mitataan vain potilasryhmässä.
1 päivä
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: 1 päivä
Parasta kolmesta standardin spirometrisen arvioinnin yrityksestä käytetään FEV1:n (L) määrittämiseen osallistujaryhmässä.
1 päivä
Pakotettu uloshengitystilavuus (FVC)
Aikaikkuna: 1 päivä
Parasta kolmesta yrityksistä, jotka on saatu tavallisella spirometrisella arvioinnilla, käytetään FVC:n (L) saamiseksi potilasryhmässä.
1 päivä
FEV1/FVC-suhde
Aikaikkuna: 1 päivä
Normaalista spirometrisesta arvioinnista saatuja arvoja käytetään FEV1/FVC-suhteen määrittämiseen potilasryhmässä.
1 päivä
Huippu yskävirtaus
Aikaikkuna: 1 päivä
Käyttämällä tavallista huippuvirtausmittaria yskän huippuvirtaus kirjataan yksikössä L/min potilasryhmässä.
1 päivä
Haista nenän sisäänhengityspainetta
Aikaikkuna: 1 päivä
Potilasryhmässä rekisteröidään kunkin sieraimen haisteleva nenän sisäänhengityspaine (SNIP).
1 päivä
Aivojen natriureettinen peptidi
Aikaikkuna: 1 päivä
Serologinen aivojen natriureettinen peptidi (BNP) saadaan venepunktiolla potilasryhmässä.
1 päivä
Troponiini-I
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Serologinen troponiini saadaan potilasryhmässä venepunktiolla.
6 kuukautta
Veren valtimokaasun jännitteet
Aikaikkuna: 1 päivä
Normaalit verikaasupaineet saadaan korvalehdestä potilasryhmässä.
1 päivä
Paksusuolen kauttakulkututkimus
Aikaikkuna: 1 päivä
Yksittäinen vatsan röntgenkuvaus potilasryhmässä säilyneiden röntgensäteitä läpäisemättömien merkkiaineiden määrän arvioimiseksi 5 päivää suun kautta ottamisen jälkeen.
1 päivä
Teemat, jotka kuvaavat potilaiden käsityksiä kokemuksista ja tarpeista monimutkaisen kliinisen ja ei-kliinisen päätöksenteon yhteydessä
Aikaikkuna: 1 tunti
Yksittäisten haastattelujen induktiivinen temaattinen analyysi laadullisen tiedon saamiseksi potilasryhmässä.
1 tunti
Paino
Aikaikkuna: 1 päivä
Mitattu kalibroiduilla asteikoilla kilogrammoina
1 päivä
Korkeus
Aikaikkuna: 1 päivä
Mitattu kalibroiduilla asteikoilla senttimetreinä
1 päivä
Painoindeksi
Aikaikkuna: 1 päivä
Laskettu kaavalla BMI = paino(kg)/[korkeus(m)]2
1 päivä
Yöllinen transkutaaninen hiilidioksidi
Aikaikkuna: 1 päivä
Yöllinen transkutaaninen hiilidioksidi mitataan yön yli kilopascaleina (kPa)
1 päivä
Sydämen toiminta
Aikaikkuna: 1 päivä
Potilasryhmälle tehdään tavallinen transthorakaalinen kaikukuvaus sydämen toiminnan arvioimiseksi
1 päivä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 16. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 266270

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Interventiota ei käytetty

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa