Multisysteem- en autonome complicaties van NMD op langdurige NIV
14 oktober 2024 bijgewerkt door: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Opgroeien met niet-invasieve beademing: beoordeling van multisysteem- en autonome complicaties van neuromusculaire en neurologische aandoeningen bij jonge volwassenen
Deze verkennende observationele studie evalueert de autonome functie met behulp van maatregelen zoals hartslagvariabiliteit bij volwassenen met neuromusculaire en neurologische aandoeningen (NMD) die in de kindertijd zijn begonnen en die niet-invasieve beademing (NIV) gebruiken als onderdeel van hun langdurige zorg.
De autonome functie zal worden gecorreleerd met metingen van de symptoomlast, de ernst van de ziekte en complicaties.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Neuromusculaire en neurologische aandoeningen (NMD) die in de kindertijd beginnen, zijn een diverse groep zeldzame aandoeningen waarbij de spierfunctie aanzienlijk is aangetast. Als gevolg van de vooruitgang in het beheer van NMD in de afgelopen decennia, met name het gebruik van niet-invasieve beademing (NIV) om chronische respiratoire insufficiëntie te behandelen, overleven veel mensen tot in de volwassenheid en zelfs op middelbare leeftijd. Oudere personen ontwikkelen echter mogelijk fatale complicaties die verband houden met het hart, b.v. plotselinge hartdood, maagdarmkanaal (GI) en toenemende afhankelijkheid van NIV.
Eerdere studies, grotendeels bij kinderen en adolescenten, suggereren dat personen met NMD problemen kunnen krijgen met het autonome zenuwstelsel (ANS), een netwerk van zenuwen dat van vitaal belang is voor het beheersen van de kortetermijnreacties van het lichaam op interne en externe prikkels. Het is waarschijnlijk dat sommige complicaties van NMD verband houden met ANS-afwijkingen.
Dit wordt een verkennend observationeel onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van een cross-sectioneel ontwerp waarin niet-invasieve instrumenten zullen worden gebruikt om de autonome functie tijdens waken en slapen te evalueren. Personen ouder dan 16 jaar met een bevestigde NMD-diagnose zullen worden aangeworven. Afgeleide parameters van de autonome functie, waaronder hartslagvariabiliteit, zullen worden vergeleken met waarden van een verkennende referentiegroep van gezonde volwassenen van dezelfde leeftijd en geslacht. De autonome functie zal ook worden gecorreleerd met metingen van symptoomlast, complicaties, kwaliteit van leven en ernst van de ziekte. Kwalitatieve methoden zullen worden gebruikt om de ervaring en percepties van volwassenen met NMD verder te evalueren bij het nemen van beslissingen over hun persoonlijke en medische zorg, die complexer worden naarmate de leeftijd en de ernst van de ziekte toenemen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
35
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met een relevante NMD die slaap- en beademingsdiensten voor volwassenen bijwonen op de onderzoekslocatie, zullen worden geïdentificeerd door het directe zorgteam.
Gezonde volwassenen van dezelfde leeftijd en geslacht uit de lokale gemeenschap zullen door het onderzoeksteam worden uitgenodigd om deel te nemen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiëntengroep:
- Leeftijd ≥16 jaar
- Bevestigde diagnose van NMD met aanvang in de kindertijd
- In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven
- Vereist niet-invasieve beademing op een intermitterende of continue basis om respiratoire insufficiëntie te beheersen
Referentiegroep:
- Leeftijd ≥16 jaar
- Geen significante comorbiditeiten
- Niet op reguliere medicijnen
- In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om naar het ziekenhuis te reizen
- Klinische instabiliteit of acute verslechtering waarvoor ziekenhuisopname of medicatiewijzigingen in de voorgaande 4 weken nodig waren
- Een vrouw in de vruchtbare leeftijd die zwanger is of van plan is zwanger te worden tijdens deelname aan het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten groep
60 deelnemers ≥16 jaar met een bevestigde diagnose van NMD met aanvang in de kindertijd
|
Geen tussenkomst gebruikt
|
|
Verkennende referentiegroep
20 gezonde volwassenen ≥16 jaar
|
Geen tussenkomst gebruikt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hartslagvariabiliteit (HRV)
Tijdsspanne: 1 dag
|
HRV zal worden geanalyseerd in tijd- en frequentiedomeinen van kortdurende (5 minuten) artefactvrije ECG-opnamen.
Normale parameters zullen worden bepaald uit een op leeftijd en geslacht afgestemde verkennende referentiegroep van gezonde volwassenen.
|
1 dag
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Baroreflexgevoeligheid (BRS)
Tijdsspanne: 1 dag
|
BRS zal worden geanalyseerd in tijd- en frequentiedomeinen van kortdurende (5 minuten) artefactvrije bloeddrukregistraties.
Normale parameters zullen worden bepaald uit een op leeftijd en geslacht afgestemde verkennende referentiegroep van gezonde volwassenen.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Samengestelde Autonomic Symptom Scale 31 vragenlijst
Tijdsspanne: 1 dag
|
Composite Autonomic Symptom Scale 31 vragenlijst (COMPASS 31) is een gevalideerde vragenlijst voor kwantitatieve beoordeling van autonome symptomen, gebaseerd op het originele Autonomic Symptom Profile.
De 31 vragen zijn onderverdeeld in zeven domeinen (orthostatische intolerantie, vasomotor, secretomotor, gastro-intestinaal, blaas en pupillomotor).
De ruwe score van elk domein wordt vermenigvuldigd met een gewichtsindex om een totaalscore te geven met een maximale score van 100 (minimumscore 0).
Hogere scores duiden op een grotere symptoomlast.
|
1 dag
|
|
Sydney Swallow-vragenlijst
Tijdsspanne: 1 dag
|
De Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) is een gevalideerde, zelfgerapporteerde inventaris van 17 vragen die de symptomatische ernst van orale-faryngeale dysfagie meten met behulp van 16 visueel analoge schalen (VAS) en één vraag gescoord op een Likert-schaal (0-5) om slikproblemen te beoordelen en symptomen van dysfagie en aspiratie in verschillende situaties.
Elke VAS meet 100 mm; de ruwe scores hiervan worden opgeteld bij de gewogen score van de aanvullende vraag om de totaal mogelijke ruwe score 1700 te maken wanneer de scores worden opgeteld.
Hogere scores duiden op een grotere symptoomlast.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
De Europese vragenlijst over levenskwaliteit - 5 dimensies
Tijdsspanne: 1 dag
|
De European Quality of Life - 5 Dimensions vragenlijst (EQ-5D-5L) is een gestandaardiseerd instrument dat is ontwikkeld door de EuroQol Group als een maatstaf voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven die kan worden gebruikt bij een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen.
De EQ-5D-5L bestaat uit een beschrijvend systeem bestaande uit vijf dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie, elk met 5 niveaus van ernst.
Een visuele analoge EQ-schaal vraagt patiënten vervolgens hoe ze zich voelen op de dag van het bezoek.
Een unieke gezondheidstoestand wordt gedefinieerd door achtereenvolgens het aangegeven niveau in elk van de 5 dimensies te combineren.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Patiëntbeoordeling van vragenlijst over constipatiesymptomen
Tijdsspanne: 1 dag
|
De vragenlijst Patiëntbeoordeling van constipatiesymptomen (PAC-SYM) is een symptoominventarisatie die specifieke symptomen van constipatie bij volwassenen meet.
Het bestaat uit een 12-item maatstaf van de ervaring van de patiënt met symptomen en de ernst van de symptomen.
De score van elke vraag krijgt een gelijk gewicht en domein- en totaalscores kunnen worden berekend door de relevante scores op te tellen en te delen door het aantal niet-ontbrekende items.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Geïndividualiseerde vragenlijst over neuromusculaire kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 1 dag
|
De Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) is een gevalideerde spierziektespecifieke meting die wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van volwassen patiënten met verworven of aangeboren neuromusculaire aandoeningen te beoordelen, ontwikkeld op basis van de ervaringen van patiënten met spierziekte.
Het bestaat uit 45 vragen binnen 10 secties.
Vier secties richten zich op de impact van de belangrijkste symptomen van spierziekte; vijf beoordelen de mate en het belang van de invloed van spierziekte op bepaalde levensgebieden; een deel vraagt naar positieve en negatieve effecten van de behandeling.
De vragenlijst laat variaties toe in individuele kenmerken die van invloed zijn op de kwaliteit van leven.
De score van de INQoL genereert een profiel en het combineren van gewogen scores van elk domein levert een totaalscore op van 0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere impact van de ziekte aangeven.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Hulpmiddel voor levenskwaliteit bij ernstige ademhalingsinsufficiëntie
Tijdsspanne: 1 dag
|
De levenskwaliteitstool voor ernstige respiratoire insufficiëntie (SRI) is een gevalideerde vragenlijst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij patiënten met ademhalingsinsufficiëntie bij thuisbeademing.
Het bestaat uit zeven subschalen die 49 items omvatten die worden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal: luchtwegklachten, fysiek functioneren, begeleidende symptomen en slaap, sociale relaties, angst, psychisch welzijn en sociaal functioneren.
Na transformatie en weging van ruwe scores wordt een totaalscore tussen 0 en 100 berekend.
Hogere waarden duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Dit wordt alleen gemeten in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: 1 dag
|
De beste van 3 pogingen verkregen via standaard spirometrische beoordeling zal worden gebruikt om FEV1 (L) te verkrijgen in de patiënt-deelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Geforceerd expiratoir volume (FVC)
Tijdsspanne: 1 dag
|
De beste van 3 pogingen verkregen door middel van standaard spirometrische beoordeling zal worden gebruikt om FVC (L) te verkrijgen in de patiënt-deelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Verhouding FEV1/FVC
Tijdsspanne: 1 dag
|
De waarden verkregen uit standaard spirometrische beoordeling zullen worden gebruikt om de FEV1/FVC-ratio te bepalen in de patiënt-deelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Piek hoeststroom
Tijdsspanne: 1 dag
|
Met behulp van een standaard piekstroommeter wordt de piekhoeststroom geregistreerd in l/min van de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Snuif nasale inspiratiedruk op
Tijdsspanne: 1 dag
|
Sniff nasale inspiratoire druk (SNIP) in elk neusgat zal worden geregistreerd in de patiëntdeelnemersgroep.
|
1 dag
|
|
Brain natriuretisch peptide
Tijdsspanne: 1 dag
|
Serologisch natriuretisch peptide (BNP) in de hersenen zal worden verkregen via aderpunctie in de patiëntengroep.
|
1 dag
|
|
Troponine-I
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Serologische troponine zal worden verkregen door middel van venapunctie in de patiëntengroep.
|
6 maanden
|
|
Arteriële bloedgasspanningen
Tijdsspanne: 1 dag
|
Standaard bloedgasspanningen zullen worden verkregen door middel van een oorlelpunctie in de patiëntengroep.
|
1 dag
|
|
Colon transit studie
Tijdsspanne: 1 dag
|
Enkele abdominale röntgenfoto om het aantal vastgehouden radiopake markeringen 5 dagen na orale inname in de patiëntengroep te evalueren.
|
1 dag
|
|
Thema's die patiëntpercepties beschrijven van ervaringen en behoeften bij complexe klinische en niet-klinische besluitvorming
Tijdsspanne: 1 uur
|
Inductieve thematische analyse van individuele interviews om kwalitatieve gegevens te verschaffen in de deelnemersgroep van patiënten.
|
1 uur
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: 1 dag
|
Gemeten met gekalibreerde weegschaal in kilogram
|
1 dag
|
|
Hoogte
Tijdsspanne: 1 dag
|
Gemeten met behulp van gekalibreerde schalen in centimeters
|
1 dag
|
|
Body Mass Index
Tijdsspanne: 1 dag
|
Berekend met de formule BMI = gewicht (kg)/[lengte (m)]2
|
1 dag
|
|
Nachtelijk transcutaan kooldioxide
Tijdsspanne: 1 dag
|
Nachtelijk transcutaan kooldioxide wordt 's nachts gemeten in kilopascal (kPa)
|
1 dag
|
|
Cardiale functie
Tijdsspanne: 1 dag
|
Standaard transthoracaal echocardiogram zal worden uitgevoerd in de patiëntengroep om de hartfunctie te beoordelen
|
1 dag
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 oktober 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 mei 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 juli 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 september 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 september 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 266270
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .