장기 NIV에서 NMD의 다중 시스템 및 자율 합병증
2024년 10월 14일 업데이트: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
비침습적 인공호흡으로 성장: 젊은 성인의 신경근 및 신경 장애의 다중 시스템 및 자율 합병증 평가
이 탐색적 관찰 연구는 장기 치료의 일환으로 비침습적 환기(NIV)를 사용하는 소아기 발병 신경근 및 신경학적 장애(NMD)가 있는 성인의 심박수 변이도를 포함한 측정을 사용하여 자율신경 기능을 평가합니다.
자율 기능은 증상 부담, 질병 중증도 및 합병증의 척도와 상관 관계가 있습니다.
연구 개요
상세 설명
아동기에 발병하는 신경근 및 신경학적 장애(NMD)는 근육 기능이 현저하게 손상되는 다양한 희귀 질환 그룹입니다. 최근 수십 년 동안 NMD 관리의 발전, 특히 만성 호흡 부전을 치료하기 위한 비침습적 환기(NIV)의 사용으로 인해 많은 사람들이 성인 및 중년까지 생존하고 있습니다. 그러나 노인들은 심장과 관련된 잠재적으로 치명적인 합병증(예: 심장 돌연사, 위장관(GI) 및 NIV에 대한 의존도 증가.
주로 어린이와 청소년을 대상으로 한 이전 연구에서는 NMD를 가진 개인이 내부 및 외부 자극에 대한 신체의 단기 반응을 제어하는 데 필수적인 신경망인 자율신경계(ANS)의 문제를 일으킬 수 있다고 제안했습니다. NMD의 일부 합병증은 ANS 이상과 관련이 있을 가능성이 있습니다.
이것은 비 침습적 도구를 사용하여 각성 및 수면 중 자율 기능을 평가하는 단면 디자인을 사용하는 탐색적 관찰 연구입니다. NMD 진단이 확인된 16세 이상의 개인이 모집됩니다. 심박수 변동성을 포함한 자율 기능의 파생 매개변수는 연령 및 성별이 일치하는 건강한 성인의 탐색적 참조 그룹의 값과 비교됩니다. 자율 기능은 또한 증상 부담, 합병증, 삶의 질 및 질병 중증도의 척도와 상관 관계가 있습니다. 나이와 질병의 중증도가 증가함에 따라 더욱 복잡해지는 개인 및 의료 관리에 대한 결정을 내릴 때 NMD를 가진 성인의 경험과 인식을 추가로 평가하기 위해 정성적 방법이 사용될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
35
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 기관에서 성인 수면 및 환기 서비스에 참여하는 관련 NMD가 있는 환자는 직접 치료 팀에 의해 식별됩니다.
연구팀은 지역 사회에서 건강한 연령과 성별이 일치하는 성인을 초대하여 참여합니다.
설명
포함 기준:
환자 그룹:
- 연령 ≥16세
- 소아기 발병 NMD 진단 확인
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
- 호흡 부전을 관리하기 위해 간헐적 또는 지속적으로 비침습적 환기가 필요합니다.
참조 그룹:
- 연령 ≥16세
- 유의미한 동반질환 없음
- 일반 의약품이 아닌
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
제외 기준:
- 병원 현장 방문 불가
- 지난 4주 동안 입원 또는 약물 변경이 필요한 임상적 불안정성 또는 급성 악화
- 임신 중이거나 연구 참여 기간 동안 임신할 의사가 있는 가임 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 단면
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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환자군
소아기 발병 NMD 진단이 확인된 16세 이상의 참가자 60명
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사용된 개입 없음
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탐색 참조 그룹
16세 이상의 건강한 성인 20명
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사용된 개입 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심박변이도(HRV)
기간: 1 일
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HRV는 인공물이 없는 단기(5분) ECG 기록에서 시간 및 주파수 영역에서 분석됩니다.
정상 매개변수는 연령 및 성별이 일치하는 건강한 성인의 탐색 참조 그룹에서 결정됩니다.
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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압력반사 민감도(BRS)
기간: 1 일
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BRS는 단기(5분) 아티팩트 없는 혈압 기록에서 시간 및 주파수 영역에서 분석됩니다.
정상 매개변수는 연령 및 성별이 일치하는 건강한 성인의 탐색 참조 그룹에서 결정됩니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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복합 자율신경 증상 척도 31 설문지
기간: 1 일
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Composite Autonomic Symptom Scale 31 설문지(COMPASS 31)는 원래 Autonomic Symptom Profile을 기반으로 자율신경 증상의 정량적 평가를 위한 검증된 설문지입니다.
31개의 질문은 7개의 영역(기립성 불내성, 혈관 운동, 분비 운동, 위장관, 방광 및 동공 운동)으로 나뉩니다.
각 도메인의 원시 점수에 가중치 지수를 곱하여 최대 점수 100(최소 점수 0)의 총 점수를 제공합니다.
점수가 높을수록 증상 부담이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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1 일
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시드니 제비 설문지
기간: 1 일
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Sydney Swallow Questionnaire(SSQ)는 삼키기 어려움을 평가하기 위해 16개의 시각적 유사 척도(VAS)와 리커트 척도(0-5)로 점수를 매긴 1개의 질문을 사용하여 구강-인두 삼킴곤란의 증상 중증도를 측정하는 17개의 질문으로 구성된 검증된 자가 보고 목록입니다. 그리고 다양한 상황에서 삼킴곤란과 흡인의 증상.
각 VAS는 100mm를 측정합니다. 이들의 원시 점수는 추가 질문의 가중 점수에 추가되어 점수가 추가될 때 가능한 총 원시 점수는 1700이 됩니다.
점수가 높을수록 증상 부담이 더 크다는 것을 나타냅니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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유럽의 삶의 질 - 5차원 설문지
기간: 1 일
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유럽 삶의 질 - 5차원 설문지(EQ-5D-5L)는 광범위한 건강 상태 및 치료에 사용할 수 있는 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위해 EuroQol Group에서 개발한 표준화된 도구입니다.
EQ-5D-5L은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불쾌감 및 불안/우울의 5가지 차원으로 구성된 설명 시스템으로 구성되며 각각 5단계의 심각도가 있습니다.
그런 다음 EQ 시각적 아날로그 척도는 환자에게 방문 당일 기분이 어떤지 묻습니다.
고유한 건강 상태는 5개 차원 각각에 표시된 수준을 순차적으로 결합하여 정의됩니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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변비 증상 설문지의 환자 평가
기간: 1 일
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변비 증상 환자 평가 설문지(PAC-SYM)는 성인 변비의 특정 증상을 측정하는 증상 목록입니다.
환자의 증상 경험 및 증상 중증도에 대한 12개 항목 측정으로 구성됩니다.
각 질문의 점수에는 동일한 가중치가 부여되며 영역 및 총점은 해당 점수를 합산하고 누락되지 않은 항목 수로 나누어 계산할 수 있습니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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개별화된 신경근 삶의 질 설문지
기간: 1 일
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개인화된 신경근 삶의 질 설문지(INQoL)는 근육 질환 환자의 경험에서 개발된 후천성 또는 선천성 신경근 질환이 있는 성인 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 사용되는 검증된 근육 질환 특정 측정입니다.
10개의 섹션에 45개의 질문으로 구성되어 있습니다.
4개의 섹션은 주요 근육 질환 증상의 영향에 중점을 둡니다. 다섯은 근육 질환이 삶의 특정 영역에 미치는 영향의 정도와 중요성을 평가합니다. 한 섹션은 치료의 긍정적 및 부정적 영향에 대해 묻습니다.
설문지는 삶의 질에 영향을 미치는 개인 특성의 변화를 허용합니다.
INQoL의 점수는 프로필을 생성하고 각 영역의 가중 점수를 결합하면 0에서 100까지의 총 점수가 생성되며 점수가 높을수록 질병의 영향이 더 크다는 것을 나타냅니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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중증 호흡 부전 삶의 질 도구
기간: 1 일
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중증 호흡 부전 삶의 질 도구(SRI)는 가정 환기 시 호흡 부전이 있는 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 검증된 설문지입니다.
호흡기 증상, 신체 기능, 수반되는 증상 및 수면, 사회적 관계, 불안, 심리적 웰빙 및 사회적 기능과 같은 5점 리커트 척도로 평가된 49개 항목을 다루는 7개의 하위 척도로 구성됩니다.
원시 점수를 변환하고 가중치를 부여한 후 0에서 100 사이의 총 점수가 계산됩니다.
더 높은 값은 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
이것은 환자 참가자 그룹에서만 측정됩니다.
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1 일
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1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 1 일
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환자 참가자 그룹에서 FEV1(L)을 얻기 위해 표준 폐활량 측정 평가를 통해 얻은 3번의 시도 중 최고가 사용됩니다.
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1 일
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강제 호기량(FVC)
기간: 1 일
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표준 폐활량 측정 평가를 통해 얻은 3번의 시도 중 최고는 환자 참가자 그룹에서 FVC(L)를 얻는 데 사용됩니다.
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1 일
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FEV1/FVC 비율
기간: 1 일
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표준 Spirometric 평가에서 얻은 값은 환자 참가자 그룹에서 FEV1/FVC 비율을 결정하는 데 사용됩니다.
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1 일
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최고 기침 흐름
기간: 1 일
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표준 최대 유량계를 사용하여 최대 기침 유량을 환자 참가자 그룹의 L/min으로 기록합니다.
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1 일
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비강 흡기 압력 냄새 맡기
기간: 1 일
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각 콧구멍의 냄새 맡는 비강 흡기압(SNIP)은 환자 참가자 그룹에 기록됩니다.
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1 일
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뇌 나트륨 이뇨 펩티드
기간: 1 일
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환자 참가자 그룹에서 정맥 천자를 통해 혈청학적 뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(BNP)를 얻을 것입니다.
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1 일
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트로포닌-I
기간: 6 개월
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혈청학적 트로포닌은 환자 참가자 그룹에서 정맥 천자를 통해 얻을 것입니다.
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6 개월
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동맥혈 가스 장력
기간: 1 일
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표준 혈액 가스 장력은 환자 참가자 그룹의 귓불 천자에서 얻습니다.
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1 일
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결장 이동 연구
기간: 1 일
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환자 참가자 그룹에서 경구 섭취 후 5일 동안 유지된 방사선 불투과성 마커의 수를 평가하기 위한 단일 복부 X-레이.
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1 일
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복잡한 임상 및 비임상 의사 결정에서 환자의 경험과 요구 사항에 대한 인식을 설명하는 주제
기간: 1 시간
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환자 참가자 그룹에 정성적 데이터를 제공하기 위한 개별 인터뷰의 귀납적 주제별 분석.
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1 시간
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무게
기간: 1 일
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킬로그램 단위로 보정된 저울을 사용하여 측정
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1 일
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키
기간: 1 일
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센티미터 단위로 보정된 저울을 사용하여 측정
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1 일
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체질량 지수
기간: 1 일
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BMI = 체중(kg)/[신장(m)]2 공식을 사용하여 계산
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1 일
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야간 경피적 이산화탄소
기간: 1 일
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야간 경피적 이산화탄소는 킬로파스칼(kPa) 단위로 밤새 측정됩니다.
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1 일
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심장 기능
기간: 1 일
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심장 기능을 평가하기 위해 환자 참가자 그룹에서 표준 경흉부 심초음파 검사를 수행합니다.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 25일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 20일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
신경근 질환에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
사용된 개입 없음에 대한 임상 시험
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Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital아직 모집하지 않음
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모집하지 않고 적극적으로
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Guangzhou Women and Children's Medical Center아직 모집하지 않음NEC - 괴사성 장염
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Monash UniversityThe Alfred; Melbourne Sexual Health Centre모병매독중국, 호주, 남아프리카, 영국
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IRCCS San Raffaele모집하지 않고 적극적으로