Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multisystémové a autonomní komplikace NMD na dlouhodobé NIV

8. března 2021 aktualizováno: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Vyrůstání na neinvazivní ventilaci: Hodnocení multisystémových a autonomních komplikací neuromuskulárních a neurologických poruch u mladých dospělých

Tato explorativní observační studie hodnotí autonomní funkce pomocí měření včetně variability srdeční frekvence u dospělých s neuromuskulárními a neurologickými poruchami (NMD) začínajícími v dětství, kteří používají neinvazivní ventilaci (NIV) jako součást své dlouhodobé péče. Autonomní funkce bude korelována s mírou zátěže symptomů, závažnosti onemocnění a komplikací.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V dětství začínající neuromuskulární a neurologické poruchy (NMD) jsou různorodou skupinou vzácných stavů, u kterých je významně narušena svalová funkce. Díky pokroku v léčbě NMD v posledních desetiletích, zejména použití neinvazivní ventilace (NIV) k léčbě chronického respiračního selhání, mnoho jedinců přežívá do dospělosti a dokonce i středního věku. U starších jedinců se však vyvíjejí potenciálně smrtelné komplikace související se srdcem, např. náhlá srdeční smrt, gastrointestinální (GI) trakt a rostoucí závislost na NIV.

Předchozí studie převážně u dětí a dospívajících naznačují, že u jedinců s NMD se mohou vyvinout problémy autonomního nervového systému (ANS), což je síť nervů životně důležitá pro řízení krátkodobých reakcí těla na vnitřní a vnější podněty. Je pravděpodobné, že některé komplikace NMD souvisejí s abnormalitami ANS.

Půjde o průzkumnou observační studii využívající průřezový design, ve kterém budou použity neinvazivní nástroje k hodnocení autonomních funkcí během bdění a spánku. Budou přijati jedinci starší 16 let s potvrzenou diagnózou NMD. Odvozené parametry autonomních funkcí včetně variability srdeční frekvence budou porovnány s hodnotami z průzkumné referenční skupiny věkově a pohlavím odpovídajících zdravých dospělých. Autonomní funkce bude také korelovat s měřením zátěže symptomů, komplikací, kvality života a závažnosti onemocnění. Kvalitativní metody budou použity k dalšímu hodnocení zkušeností a vnímání dospělých s NMD při rozhodování o jejich osobní a lékařské péči, která se s rostoucím věkem a závažností onemocnění stávají složitějšími.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lydia A Spurr, MBBS BMedSci
  • Telefonní číslo: 0207 352 8121
  • E-mail: l.spurr@rbht.nhs.uk

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW3 6HP
        • Nábor
        • Royal Brompton Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anita K Simonds, MD MBBS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Martin R Cowie, MD MSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mary Morrell, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kinesh Patel, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s příslušnou NMD, kteří navštěvují služby spánku a ventilace dospělých v místě studie, budou identifikováni týmem přímé péče.

Výzkumný tým pozve k účasti zdravé dospělé osoby stejného věku a pohlaví z místní komunity.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Skupina pacientů:

  • Věk ≥16 let
  • Potvrzená diagnóza NMD s nástupem v dětství
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas
  • Vyžaduje neinvazivní ventilaci na přerušovaném nebo nepřetržitém základě ke zvládnutí respiračního selhání

Referenční skupina:

  • Věk ≥16 let
  • Žádná významná přidružená onemocnění
  • Ne na nějaké běžné léky
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Nemožnost cesty do nemocnice
  • Klinická nestabilita nebo akutní zhoršení vyžadující hospitalizaci nebo změnu medikace v předchozích 4 týdnech
  • Žena ve fertilním věku, která je těhotná nebo zamýšlí otěhotnět během účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina pacientů
60 účastníků ve věku ≥ 16 let s potvrzenou diagnózou NMD s nástupem v dětství
Jiný: Nebyl použit žádný zásah
Nebyl použit žádný zásah
Průzkumná referenční skupina
20 zdravých dospělých ve věku ≥ 16 let
Jiný: Nebyl použit žádný zásah
Nebyl použit žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Variabilita srdeční frekvence (HRV)
Časové okno: 1 den
HRV bude analyzována v časové a frekvenční oblasti z krátkodobých (5 minut) záznamů EKG bez artefaktů. Normální parametry budou stanoveny z výzkumné referenční skupiny zdravých dospělých, která odpovídá věku a pohlaví.
1 den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Baroreflexní citlivost (BRS)
Časové okno: 1 den
BRS bude analyzován v časové a frekvenční oblasti z krátkodobých (5 minut) záznamů krevního tlaku bez artefaktů. Normální parametry budou stanoveny z výzkumné referenční skupiny zdravých dospělých, která odpovídá věku a pohlaví. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Složený dotazník na stupnici autonomních symptomů 31
Časové okno: 1 den
Composite Autonomic Symptom Scale 31 dotazník (COMPASS 31) je validovaný dotazník pro kvantitativní hodnocení autonomních symptomů, založený na původním profilu autonomních symptomů. 31 otázek je rozděleno do sedmi domén (ortostatická intolerance, vazomotorická, sekretomotorická, gastrointestinální, močový měchýř a pupilomotorická). Hrubé skóre z každé domény se vynásobí váhovým indexem a získá se celkové skóre s maximálním skóre 100 (minimální skóre 0). Vyšší skóre ukazuje na větší zátěž symptomů.
1 den
Sydney Swallow dotazník
Časové okno: 1 den
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) je validovaný seznam 17 otázek, které měří symptomatickou závažnost orálně-faryngeální dysfagie pomocí 16 vizuálních analogových škál (VAS) a jedné otázky bodované na Likertově škále (0-5) k hodnocení polykacích obtíží. a symptomy dysfagie a aspirace v řadě situací. Každý VAS měří 100 mm; hrubá skóre z nich se přičtou k váženému skóre doplňkové otázky, aby celkové možné hrubé skóre bylo 1700, když se sečtení skóre. Vyšší skóre ukazuje na větší zátěž symptomů. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Dotazník evropské kvality života - 5 dimenzí
Časové okno: 1 den
Dotazník evropské kvality života - 5 dimenzí (EQ-5D-5L) je standardizovaný nástroj vyvinutý společností EuroQol Group jako měřítko kvality života související se zdravím, které lze použít v široké škále zdravotních stavů a ​​léčebných postupů. EQ-5D-5L se skládá z popisného systému zahrnujícího pět dimenzí: mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese, každá s 5 úrovněmi závažnosti. Vizuální analogová stupnice EQ se pak pacientů ptá, jak se cítí v den návštěvy. Jedinečný zdravotní stav je definován postupným kombinováním uvedené úrovně v každé z 5 dimenzí. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Dotazník hodnocení příznaků zácpy pacientem
Časové okno: 1 den
Dotazník Patient Assessment of Constipation Symptoms (PAC-SYM) je inventář symptomů, který měří specifické příznaky zácpy u dospělých. Skládá se z 12-položkového měřítka pacientova prožívání symptomů a závažnosti symptomů. Skóre každé otázky je přiřazena stejná váha a doména a celkové skóre lze vypočítat sečtením příslušných skóre a vydělením počtem položek, které nechybí. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Individualizovaný dotazník neuromuskulární kvality života
Časové okno: 1 den
Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) je validované měření specifické pro svalová onemocnění, které se používá k hodnocení kvality života související se zdravím dospělých pacientů se získanými nebo vrozenými neuromuskulárními onemocněními, vyvinuté na základě zkušeností pacientů se svalovým onemocněním. Skládá se ze 45 otázek v 10 sekcích. Čtyři sekce se zaměřují na dopad klíčových symptomů svalového onemocnění; pět hodnotí míru a důležitost dopadu svalového onemocnění na konkrétní oblasti života; jedna část se ptá na pozitivní a negativní účinky léčby. Dotazník umožňuje variace v jednotlivých charakteristikách, které ovlivňují kvalitu života. Bodování INQoL generuje profil a kombinací vážených skóre každé domény se získá celkové skóre od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší dopad onemocnění. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Nástroj kvality života při těžké respirační insuficienci
Časové okno: 1 den
Nástroj kvality života při těžké respirační insuficienci (SRI) je validovaný dotazník hodnotící kvalitu života související se zdravím u pacientů s respiračním selháním na domácí ventilaci. Skládá se ze sedmi subškál pokrývajících 49 položek hodnocených na 5bodové Likertově škále: dýchací potíže, fyzické fungování, doprovodné symptomy a spánek, sociální vztahy, úzkost, psychická pohoda a sociální fungování. Po transformaci a zvážení hrubých skóre se vypočítá celkové skóre mezi 0 a 100. Vyšší hodnoty znamenají lepší kvalitu života související se zdravím. To bude měřeno pouze ve skupině pacientů.
1 den
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: 1 den
Nejlepší ze 3 pokusů získaných standardním spirometrickým hodnocením bude použit k získání FEV1 (L) ve skupině pacientů.
1 den
Vynucený exspirační objem (FVC)
Časové okno: 1 den
Nejlepší ze 3 pokusů získaných standardním spirometrickým hodnocením bude použit k získání FVC (L) ve skupině účastníků pacientů.
1 den
Poměr FEV1/FVC
Časové okno: 1 den
Hodnoty získané ze standardního spirometrického hodnocení budou použity ke stanovení poměru FEV1/FVC ve skupině pacientů.
1 den
Špičkový průtok kašle
Časové okno: 1 den
Pomocí standardního špičkového průtokoměru bude maximální průtok kašle zaznamenáván v l/min. skupiny pacientů.
1 den
Čichejte nosní inspirační tlak
Časové okno: 1 den
Sniff nasal inspiratory pressure (SNIP) v každé nosní dírce bude zaznamenán ve skupině účastníků pacientů.
1 den
Mozkový natriuretický peptid
Časové okno: 1 den
Sérologický mozkový natriuretický peptid (BNP) bude získán venepunkcí ve skupině pacientů.
1 den
Troponin-I
Časové okno: 6 měsíců
Sérologický troponin bude získán venepunkcí ve skupině pacientů.
6 měsíců
Arterializované napětí krevních plynů
Časové okno: 1 den
Standardní napětí krevních plynů bude získáno z punkce ušního lalůčku ve skupině pacientů.
1 den
Studie tranzitu tlustého střeva
Časové okno: 1 den
Jediný rentgenový snímek břicha k vyhodnocení počtu zadržených rentgenkontrastních markerů 5 dní po perorálním požití ve skupině pacientů.
1 den
Témata popisující pacientské vnímání zkušeností a potřeb při komplexním klinickém a neklinickém rozhodování
Časové okno: 1 hodina
Induktivní tematická analýza individuálních rozhovorů s cílem poskytnout kvalitativní data ve skupině účastníků pacientů.
1 hodina
Hmotnost
Časové okno: 1 den
Měřeno pomocí kalibrovaných vah v kilogramech
1 den
Výška
Časové okno: 1 den
Měřeno pomocí kalibrovaných vah v centimetrech
1 den
Index tělesné hmotnosti
Časové okno: 1 den
Vypočteno pomocí vzorce BMI = hmotnost(kg)/[výška(m)]2
1 den
Noční transkutánní oxid uhličitý
Časové okno: 1 den
Noční transkutánní oxid uhličitý se bude měřit přes noc v kilopascalech (kPa)
1 den
Srdeční funkce
Časové okno: 1 den
Standardní transtorakální echokardiogram bude proveden ve skupině účastníků pacientů k posouzení srdeční funkce
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. října 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

11. června 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

11. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 266270

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nebyl použit žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit