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長期 NIV における NMD の多系統および自律神経合併症

2024年10月14日 更新者：Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

非侵襲的換気で育つ: 若年成人における神経筋疾患および神経疾患の多系統および自律神経系合併症の評価

この探索的観察研究では、長期ケアの一環として非侵襲的人工呼吸器 (NIV) を使用している小児期発症の神経筋および神経障害 (NMD) を持つ成人の心拍変動などの尺度を使用して、自律神経機能を評価します。 自律神経機能は、症状の負担、疾患の重症度、および合併症の測定値と相関します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

小児期発症の神経筋および神経学的障害 (NMD) は、筋肉機能が著しく損なわれる多様な稀な状態のグループです。 ここ数十年にわたる NMD 管理の進歩、特に慢性呼吸不全を治療するための非侵襲的換気 (NIV) の使用により、多くの人が成人期、さらには中年期まで生き延びています。 しかし、高齢者は心臓に関連する潜在的に致命的な合併症を発症しています。 心臓突然死、胃腸（GI）管およびNIVへの依存の増加。

主に子供と青年を対象としたこれまでの研究では、NMD患者は自律神経系（ANS）の問題を発症する可能性があることが示唆されています. NMD のいくつかの合併症は、ANS 異常に関連している可能性があります。

これは、非侵襲的なツールを使用して覚醒時と睡眠時の自律神経機能を評価する断面デザインを使用した探索的観察研究です。 NMDの診断が確認された16歳以上の個人が募集されます。 心拍変動を含む自律神経機能の派生パラメーターは、年齢と性別が一致した健康な成人の探索的参照グループからの値と比較されます。 自律神経機能は、症状の負担、合併症、生活の質、および疾患の重症度の測定値とも相関します。 定性的な方法を使用して、NMD の成人の経験と認識をさらに評価して、年齢と疾患の重症度が増すにつれてより複雑になる、個人的および医療的ケアに関する決定を下します。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

35

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、SW3 6HP
        • Royal Brompton Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究サイトで成人の睡眠および換気サービスに参加する関連するNMDの患者は、直接ケアチームによって特定されます。

研究チームは、地域コミュニティの年齢と性別が一致した健康な成人を招待します。

説明

包含基準:

患者グループ:

  • 年齢 ≥16 歳
  • -小児期発症NMDの確定診断
  • -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する
  • 呼吸不全を管理するために断続的または継続的に非侵襲的換気が必要

参照グループ:

  • 年齢 ≥16 歳
  • 重大な合併症なし
  • 定期的な薬を服用していない
  • -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する

除外基準:

  • 病院に行くことができない
  • -入院または投薬の変更を必要とする臨床的不安定性または急性悪化 過去4週間
  • -妊娠している、または研究中に妊娠する予定の出産の可能性のある女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：断面図

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
患者グループ
小児期発症NMDの診断が確認された16歳以上の60人の参加者
他の：介入なし
介入なし
探索的参照グループ
16歳以上の健康な成人20名
他の：介入なし
介入なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心拍変動 (HRV)
時間枠：1日
HRV は、短時間 (5 分間) のアーティファクトのない ECG 記録から時間および周波数ドメインで分析されます。 正常なパラメーターは、健康な成人の年齢および性別が一致した探索的参照グループから決定されます。
1日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
圧反射感度 (BRS)
時間枠：1日
BRS は、短期間 (5 分間) のアーティファクトのない血圧記録から、時間および周波数領域で分析されます。 正常なパラメーターは、健康な成人の年齢および性別が一致した探索的参照グループから決定されます。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
複合自律神経症状スケール 31 アンケート
時間枠：1日
複合自律症状スケール 31 アンケート (COMPASS 31) は、元の自律神経症状プロファイルに基づいた、自律神経症状の定量的評価のための検証済みアンケートです。 31 の質問は 7 つのドメイン (起立性不耐症、血管運動、分泌運動、胃腸、膀胱、瞳孔運動) に分かれています。 各ドメインの生のスコアに加重指数を掛けて、最大スコア 100 (最小スコア 0) の合計スコアを求めます。 スコアが高いほど、症状の負担が大きいことを示します。
1日
シドニーツバメアンケート
時間枠：1日
Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) は、16 のビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用して口腔咽頭嚥下障害の症状の重症度を測定する 17 の質問と、嚥下困難を評価するためにリッカート スケール (0-5) で採点された 1 つの質問の検証済みの自己報告インベントリーです。さまざまな状況での嚥下障害および誤嚥の症状。 各 VAS は 100mm です。これらの未加工スコアは、追加の質問の加重スコアに追加され、スコアが追加されたときに可能な合計未加工スコアが 1700 になります。 スコアが高いほど、症状の負担が大きいことを示します。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
ヨーロッパの生活の質 - 5 次元アンケート
時間枠：1日
ヨーロッパの生活の質 - 5 次元質問票 (EQ-5D-5L) は、幅広い健康状態や治療で使用できる健康関連の生活の質の尺度として EuroQol Group によって開発された標準化された手段です。 EQ-5D-5L は、可動性、セルフケア、日常活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの側面からなる記述システムで構成され、それぞれ 5 段階の重症度があります。 次に、EQ ビジュアル アナログ スケールが、来院当日の気分を患者に尋ねます。 固有の健康状態は、5 つの次元のそれぞれで示されたレベルを順番に組み合わせることによって定義されます。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
便秘症状の患者評価アンケート
時間枠：1日
便秘症状の患者評価アンケート (PAC-SYM) は、成人の便秘の特定の症状を測定する症状目録です。 これは、患者の症状の経験と症状の重症度の12項目の測定値で構成されています。 各質問のスコアには等しい重みとドメインが与えられ、合計スコアは、関連するスコアを合計し、欠落していない項目の数で割ることによって計算できます。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
個別化された神経筋QOLアンケート
時間枠：1日
個別化された神経筋の生活の質に関するアンケート (INQoL) は、筋疾患患者の経験から開発された、後天性または先天性の神経筋疾患を有する成人患者の健康関連の生活の質を評価するために使用される検証済みの筋疾患固有の尺度です。 10セクション内の45の質問で構成されています。 4 つのセクションでは、主要な筋肉疾患の症状の影響に焦点を当てています。 5 筋疾患が生活の特定の領域に及ぼす影響の程度と重要性を評価します。あるセクションでは、治療のプラス効果とマイナス効果について尋ねます。 アンケートは、生活の質に影響を与える個人の特徴の違いを考慮に入れています。 INQoL のスコアリングによりプロファイルが生成され、各ドメインの加重スコアを組み合わせて 0 から 100 の合計スコアが生成され、スコアが高いほど疾患の影響が大きいことを示します。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
重度の呼吸不全の生活の質ツール
時間枠：1日
重度の呼吸不全の生活の質ツール (SRI) は、自宅で換気を行っている呼吸不全患者の健康関連の生活の質を評価する検証済みのアンケートです。 これは、5 段階のリッカート スケールで評価された 49 の項目をカバーする 7 つのサブスケールで構成されています。 生スコアの変換と重み付けの後、0 から 100 までの合計スコアが計算されます。 値が高いほど、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 これは、患者参加者グループでのみ測定されます。
1日
1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：1日
標準スパイロメトリー評価によって得られた 3 回の試行のうち、最良のものを使用して、患者参加者グループの FEV1 (L) を取得します。
1日
強制呼気量 (FVC)
時間枠：1日
標準スパイロメトリック評価によって得られた 3 回の試みのうちの最良のものを使用して、患者参加者グループの FVC (L) を取得します。
1日
FEV1/FVCの比率
時間枠：1日
標準スパイロメトリック評価から得られた値は、患者参加者グループの FEV1/FVC 比を決定するために使用されます。
1日
咳のピークフロー
時間枠：1日
標準的なピーク フロー メーターを使用して、患者参加者グループの最大咳流を L/min で記録します。
1日
鼻の吸気圧を嗅ぐ
時間枠：1日
各鼻孔のスニフ鼻吸気圧（SNIP）は、患者参加者グループに記録されます。
1日
脳内ナトリウム利尿ペプチド
時間枠：1日
血清学的脳ナトリウム利尿ペプチド（BNP）は、患者参加者グループの静脈穿刺によって取得されます。
1日
トロポニン-I
時間枠：6ヵ月
血清学的トロポニンは、患者参加者グループの静脈穿刺によって取得されます。
6ヵ月
動脈血ガス圧
時間枠：1日
標準血液ガス圧は、患者参加者グループの耳たぶ穿刺から取得されます。
1日
結腸通過研究
時間枠：1日
患者参加者グループにおける経口摂取の5日後に保持された放射線不透過性マーカーの数を評価するための単一の腹部X線。
1日
複雑な臨床および非臨床の意思決定における経験とニーズに対する患者の認識を説明するテーマ
時間枠：1時間
患者参加者グループの質的データを提供するための個々のインタビューの帰納的テーマ分析。
1時間
重さ
時間枠：1日
キログラム単位で校正されたスケールを使用して測定
1日
身長
時間枠：1日
センチメートル単位で校正されたスケールを使用して測定
1日
ボディ・マス・インデックス
時間枠：1日
BMI=体重(kg)/[身長(m)]2の計算式で算出
1日
夜間経皮二酸化炭素
時間枠：1日
夜間の経皮二酸化炭素は、キロパスカル (kPa) で一晩測定されます。
1日
心機能
時間枠：1日
心機能を評価するために、標準的な経胸壁心エコー図が患者参加者グループで実行されます
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

捜査官

  • 主任研究者：Anita K Simonds, MD MBBS、Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年10月25日

一次修了 (実際)

2021年5月20日

研究の完了 (実際)

2021年5月20日

試験登録日

最初に提出

2019年7月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月23日

最初の投稿 (実際)

2019年9月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月14日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 266270

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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