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Multisystemische und autonome Komplikationen von NMD bei Langzeit-NIV

14. Oktober 2024 aktualisiert von: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Aufwachsen mit nicht-invasiver Beatmung: Bewertung von multisystemischen und autonomen Komplikationen von neuromuskulären und neurologischen Störungen bei jungen Erwachsenen

Diese explorative Beobachtungsstudie bewertet die autonome Funktion anhand von Maßnahmen, einschließlich der Herzfrequenzvariabilität bei Erwachsenen mit neuromuskulären und neurologischen Erkrankungen (NMD), die im Kindesalter beginnen und die nicht-invasive Beatmung (NIV) als Teil ihrer Langzeitpflege verwenden. Die autonome Funktion wird mit Maßen der Symptombelastung, der Schwere der Erkrankung und Komplikationen korreliert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Neuromuskuläre und neurologische Erkrankungen mit Beginn im Kindesalter (NMD) sind eine vielfältige Gruppe seltener Erkrankungen, bei denen die Muskelfunktion erheblich beeinträchtigt ist. Aufgrund der Fortschritte in der Behandlung von NMD in den letzten Jahrzehnten, insbesondere der Verwendung von nicht-invasiver Beatmung (NIV) zur Behandlung von chronischer Ateminsuffizienz, überleben viele Menschen bis ins Erwachsenenalter und sogar ins mittlere Alter. Ältere Personen entwickeln jedoch möglicherweise tödliche Komplikationen im Zusammenhang mit dem Herzen, z. plötzlicher Herztod, Magen-Darm-Trakt (GI) und zunehmende Abhängigkeit von NIV.

Frühere Studien, hauptsächlich bei Kindern und Jugendlichen, deuten darauf hin, dass Personen mit NMD Probleme mit dem autonomen Nervensystem (ANS) entwickeln können, einem Netzwerk von Nerven, das für die Kontrolle der kurzfristigen Reaktionen des Körpers auf interne und externe Reize von entscheidender Bedeutung ist. Es ist wahrscheinlich, dass einige Komplikationen von NMD mit Anomalien des ANS zusammenhängen.

Dies wird eine explorative Beobachtungsstudie sein, die ein Querschnittsdesign verwendet, in dem nicht-invasive Instrumente verwendet werden, um die autonome Funktion während des Wachens und Schlafens zu bewerten. Es werden Personen über 16 Jahren mit einer bestätigten NMD-Diagnose rekrutiert. Abgeleitete Parameter der autonomen Funktion, einschließlich der Herzfrequenzvariabilität, werden mit Werten einer explorativen Referenzgruppe alters- und geschlechtsangepasster gesunder Erwachsener verglichen. Die autonome Funktion wird auch mit Maßen der Symptombelastung, Komplikationen, Lebensqualität und Schwere der Erkrankung korreliert. Qualitative Methoden werden verwendet, um die Erfahrungen und Wahrnehmungen von Erwachsenen mit NMD bei Entscheidungen über ihre persönliche und medizinische Versorgung, die mit zunehmendem Alter und Schweregrad der Erkrankung komplexer werden, weiter zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer relevanten NMD, die am Studienzentrum an Schlaf- und Beatmungsdiensten für Erwachsene teilnehmen, werden vom direkten Behandlungsteam identifiziert.

Gesunde alters- und geschlechtsangepasste Erwachsene aus der lokalen Gemeinschaft werden vom Forschungsteam zur Teilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patientengruppe:

  • Alter ≥16 Jahre
  • Bestätigte Diagnose einer im Kindesalter beginnenden NMD
  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
  • Erfordert nicht-invasive Beatmung auf intermittierender oder kontinuierlicher Basis, um respiratorische Insuffizienz zu behandeln

Referenzgruppe:

  • Alter ≥16 Jahre
  • Keine nennenswerten Begleiterkrankungen
  • Nicht auf irgendwelche regelmäßigen Medikamente
  • In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

  • Reiseunfähigkeit zum Krankenhausstandort
  • Klinische Instabilität oder akute Verschlechterung, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Änderung der Medikation in den letzten 4 Wochen erforderlich machte
  • Eine Frau im gebärfähigen Alter, die schwanger ist oder beabsichtigt, während der Studienteilnahme schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patientengruppe
60 Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren mit einer bestätigten Diagnose einer im Kindesalter beginnenden NMD
Sonstiges: Keine Intervention verwendet
Keine Intervention verwendet
Explorative Referenzgruppe
20 gesunde Erwachsene im Alter von ≥ 16 Jahren
Sonstiges: Keine Intervention verwendet
Keine Intervention verwendet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herzfrequenzvariabilität (HRV)
Zeitfenster: 1 Tag
Die HRV wird im Zeit- und Frequenzbereich aus artefaktfreien Kurzzeit-EKG-Aufzeichnungen (5 Minuten) analysiert. Normalparameter werden anhand einer alters- und geschlechtsangepassten explorativen Referenzgruppe gesunder Erwachsener bestimmt.
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Baroreflexempfindlichkeit (BRS)
Zeitfenster: 1 Tag
BRS wird in Zeit- und Frequenzbereichen aus artefaktfreien Kurzzeit-Blutdruckaufzeichnungen (5 Minuten) analysiert. Normalparameter werden anhand einer alters- und geschlechtsangepassten explorativen Referenzgruppe gesunder Erwachsener bestimmt. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Composite Autonomic Symptom Scale 31 Fragebogen
Zeitfenster: 1 Tag
Der Composite Autonomic Symptom Scale 31 Questionnaire (COMPASS 31) ist ein validierter Fragebogen zur quantitativen Erfassung autonomer Symptome, basierend auf dem ursprünglichen Autonomic Symptom Profile. Die 31 Fragen sind in sieben Bereiche (orthostatische Intoleranz, Vasomotorik, Sekretomotorik, Gastrointestinaltrakt, Blase und Pupillomotorik) unterteilt. Die Rohpunktzahl jeder Domäne wird mit einem Gewichtungsindex multipliziert, um eine Gesamtpunktzahl mit einer maximalen Punktzahl von 100 (Mindestpunktzahl 0) zu erhalten. Höhere Werte weisen auf eine größere Symptombelastung hin.
1 Tag
Sydney Swallow-Fragebogen
Zeitfenster: 1 Tag
Der Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) ist ein validiertes selbstberichtetes Inventar von 17 Fragen zur Messung der symptomatischen Schwere der oral-pharyngealen Dysphagie unter Verwendung von 16 visuellen Analogskalen (VAS) und einer auf einer Likert-Skala (0-5) bewerteten Frage zur Bewertung von Schluckbeschwerden und Symptome von Dysphagie und Aspiration in einer Reihe von Situationen. Jedes VAS misst 100 mm; die Rohpunktzahlen daraus werden zu der gewichteten Punktzahl der zusätzlichen Frage addiert, um die mögliche Gesamtpunktzahl 1700 zu erreichen, wenn die Punktzahlen addiert werden. Höhere Werte weisen auf eine größere Symptombelastung hin. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Der Europäische Fragebogen zur Lebensqualität – 5 Dimensionen
Zeitfenster: 1 Tag
Der European Quality of Life – 5 Dimensions Questionnaire (EQ-5D-5L) ist ein standardisiertes Instrument, das von der EuroQol Group als Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität entwickelt wurde und bei einer Vielzahl von Gesundheitszuständen und Behandlungen eingesetzt werden kann. Der EQ-5D-5L besteht aus einem Beschreibungssystem, das fünf Dimensionen umfasst: Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression, jeweils mit 5 Schweregraden. Eine visuelle EQ-Analogskala fragt dann die Patienten, wie sie sich am Tag des Besuchs fühlen. Ein eindeutiger Gesundheitszustand wird definiert, indem die angegebenen Werte in jeder der 5 Dimensionen nacheinander kombiniert werden. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Fragebogen zur Patientenbewertung von Verstopfungssymptomen
Zeitfenster: 1 Tag
Der Patient Assessment of Constipation Symptoms Questionnaire (PAC-SYM) ist ein Symptominventar, das spezifische Symptome von Obstipation bei Erwachsenen misst. Es besteht aus einer 12-Punkte-Messung der Erfahrung des Patienten mit Symptomen und der Schwere der Symptome. Die Punktzahl jeder Frage erhält das gleiche Gewicht und den gleichen Bereich, und die Gesamtpunktzahl kann berechnet werden, indem die relevanten Punktzahlen summiert und durch die Anzahl der nicht fehlenden Elemente dividiert werden. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Individualisierter Fragebogen zur neuromuskulären Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Tag
Der Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) ist eine validierte muskelerkrankungsspezifische Maßnahme zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von erwachsenen Patienten mit erworbenen oder angeborenen neuromuskulären Erkrankungen, die aus den Erfahrungen von Patienten mit Muskelerkrankungen entwickelt wurde. Es besteht aus 45 Fragen in 10 Abschnitten. Vier Abschnitte konzentrieren sich auf die Auswirkungen der wichtigsten Symptome einer Muskelerkrankung; fünf bewerten den Grad und die Bedeutung der Auswirkungen von Muskelerkrankungen auf bestimmte Lebensbereiche; ein Abschnitt fragt nach positiven und negativen Wirkungen der Behandlung. Der Fragebogen berücksichtigt Variationen individueller Merkmale, die die Lebensqualität beeinflussen. Die Bewertung des INQoL generiert ein Profil, und die Kombination der gewichteten Punktzahlen jeder Domäne ergibt eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Auswirkung der Krankheit anzeigen. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Tool zur Lebensqualität bei schwerer respiratorischer Insuffizienz
Zeitfenster: 1 Tag
Das „Severy Respiratory Insufficiency Quality of Life Tool“ (SRI) ist ein validierter Fragebogen, der die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten mit respiratorischer Insuffizienz unter Heimbeatmung bewertet. Es besteht aus sieben Subskalen, die 49 Items abdecken, die auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet werden: Atemwegsbeschwerden, körperliche Funktionsfähigkeit, begleitende Symptome und Schlaf, soziale Beziehungen, Angstzustände, psychisches Wohlbefinden und soziale Funktionsfähigkeit. Nach Transformation und Gewichtung der Rohwerte wird ein Gesamtwert zwischen 0 und 100 berechnet. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Diese wird nur in der Patienten-Teilnehmergruppe gemessen.
1 Tag
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: 1 Tag
Die besten von 3 Versuchen, die durch die standardmäßige spirometrische Bewertung erzielt wurden, werden verwendet, um FEV1 (L) in der Patienten-Teilnehmergruppe zu erhalten.
1 Tag
Forciertes Exspirationsvolumen (FVC)
Zeitfenster: 1 Tag
Die besten von 3 Versuchen, die durch die standardmäßige spirometrische Bewertung erzielt wurden, werden verwendet, um FVC (L) in der Patienten-Teilnehmergruppe zu erhalten.
1 Tag
Verhältnis von FEV1/FVC
Zeitfenster: 1 Tag
Die aus der standardmäßigen spirometrischen Bewertung erhaltenen Werte werden verwendet, um das FEV1/FVC-Verhältnis in der Patienten-Teilnehmergruppe zu bestimmen.
1 Tag
Spitzenhustenfluss
Zeitfenster: 1 Tag
Unter Verwendung eines Standard-Peak-Flow-Meters wird der Peak-Hustenfluss in l/min der Patienten-Teilnehmergruppe aufgezeichnet.
1 Tag
Schnupfen Sie den nasalen Inspirationsdruck
Zeitfenster: 1 Tag
Der schnüffelnde nasale Inspirationsdruck (SNIP) in jedem Nasenloch wird in der Patienten-Teilnehmergruppe aufgezeichnet.
1 Tag
Natriuretisches Peptid des Gehirns
Zeitfenster: 1 Tag
Serologisches natriuretisches Hirnpeptid (BNP) wird durch Venenpunktion in der Patiententeilnehmergruppe gewonnen.
1 Tag
Troponin-I
Zeitfenster: 6 Monate
Serologisches Troponin wird durch Venenpunktion in der Patienten-Teilnehmergruppe gewonnen.
6 Monate
Arterialisierte Blutgasspannungen
Zeitfenster: 1 Tag
Standard-Blutgasspannungen werden aus der Ohrläppchenpunktion in der Patiententeilnehmergruppe erhalten.
1 Tag
Colon-Transit-Studie
Zeitfenster: 1 Tag
Einzelne Röntgenaufnahme des Abdomens zur Bewertung der Anzahl der zurückbehaltenen röntgendichten Marker 5 Tage nach oraler Einnahme in der Patienten-Teilnehmergruppe.
1 Tag
Themen, die die Patientenwahrnehmung von Erfahrungen und Bedürfnissen bei komplexen klinischen und nichtklinischen Entscheidungsfindungen beschreiben
Zeitfenster: 1 Stunde
Induktive thematische Analyse von Einzelinterviews zur Bereitstellung qualitativer Daten in der Patienten-Teilnehmergruppe.
1 Stunde
Gewicht
Zeitfenster: 1 Tag
Gemessen mit geeichten Waagen in Kilogramm
1 Tag
Höhe
Zeitfenster: 1 Tag
Gemessen mit geeichten Skalen in Zentimetern
1 Tag
Body-Mass-Index
Zeitfenster: 1 Tag
Berechnet mit der Formel BMI = Gewicht (kg)/[Größe (m)]2
1 Tag
Nächtliches transkutanes Kohlendioxid
Zeitfenster: 1 Tag
Nächtliches transkutanes Kohlendioxid wird über Nacht in Kilopascal (kPa) gemessen
1 Tag
Herzfunktion
Zeitfenster: 1 Tag
In der Patiententeilnehmergruppe wird ein transthorakales Standard-Echokardiogramm durchgeführt, um die Herzfunktion zu beurteilen
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 266270

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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