Мультисистемные и вегетативные осложнения НМД при длительной НИВЛ
14 октября 2024 г. обновлено: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Взросление на неинвазивной вентиляции: оценка мультисистемных и вегетативных осложнений нервно-мышечных и неврологических расстройств у молодых взрослых
В этом предварительном обсервационном исследовании оценивается вегетативная функция с использованием показателей, включая вариабельность сердечного ритма, у взрослых с нервно-мышечными и неврологическими расстройствами (НМЗ) в детском возрасте, которые используют неинвазивную вентиляцию легких (НИВ) в рамках долгосрочного лечения.
Вегетативная функция будет коррелировать с тяжестью симптомов, тяжестью заболевания и осложнениями.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Нервно-мышечные и неврологические расстройства (НМЗ), возникающие в детском возрасте, представляют собой разнообразную группу редких состояний, при которых мышечная функция значительно нарушена. Благодаря прогрессу в лечении НМД за последние десятилетия, особенно благодаря использованию неинвазивной вентиляции (НИВ) для лечения хронической дыхательной недостаточности, многие люди доживают до зрелого и даже среднего возраста. Однако у пожилых людей развиваются потенциально фатальные осложнения, связанные с сердцем, например. внезапная сердечная смерть, желудочно-кишечный тракт (ЖКТ) и растущая зависимость от НИВЛ.
Предыдущие исследования, в основном проведенные на детях и подростках, предполагают, что у людей с НМД могут развиться проблемы с вегетативной нервной системой (ВНС), сетью нервов, жизненно важной для контроля краткосрочных реакций организма на внутренние и внешние раздражители. Вполне вероятно, что некоторые осложнения НМД связаны с аномалиями ВНС.
Это будет предварительное обсервационное исследование с перекрестным дизайном, в котором неинвазивные инструменты будут использоваться для оценки вегетативной функции во время бодрствования и сна. Будут набраны лица старше 16 лет с подтвержденным диагнозом НМД. Полученные параметры вегетативной функции, включая вариабельность сердечного ритма, будут сравниваться со значениями исследовательской контрольной группы здоровых взрослых людей соответствующего возраста и пола. Вегетативная функция также будет коррелировать с показателями тяжести симптомов, осложнений, качества жизни и тяжести заболевания. Качественные методы будут использоваться для дальнейшей оценки опыта и восприятия взрослых с НМД при принятии решений об их личной и медицинской помощи, которые становятся более сложными с возрастом и тяжестью заболевания.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
35
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с соответствующим NMD, которые посещают службы сна и вентиляции для взрослых в исследовательском центре, будут определены бригадой непосредственной помощи.
Исследовательская группа пригласит к участию здоровых взрослых людей соответствующего возраста и пола из местного сообщества.
Описание
Критерии включения:
Группа пациентов:
- Возраст ≥16 лет
- Подтвержденный диагноз НМД с дебютом в детском возрасте
- Способны и готовы дать информированное согласие
- Требует неинвазивной вентиляции на прерывистой или постоянной основе для лечения дыхательной недостаточности
Контрольная группа:
- Возраст ≥16 лет
- Отсутствие значительных сопутствующих заболеваний
- Не на каких-либо обычных лекарствах
- Способны и готовы дать информированное согласие
Критерий исключения:
- Невозможность добраться до больницы
- Клиническая нестабильность или острое ухудшение состояния, требующие госпитализации или изменения режима лечения в течение предшествующих 4 недель.
- Женщина детородного возраста, которая беременна или намеревается забеременеть во время участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Группа пациентов
60 участников в возрасте ≥16 лет с подтвержденным диагнозом НМД в детском возрасте.
|
Вмешательство не используется
|
|
Исследовательская референтная группа
20 здоровых взрослых в возрасте ≥16 лет
|
Вмешательство не используется
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вариабельность сердечного ритма (ВСР)
Временное ограничение: 1 день
|
ВСР будет анализироваться во временной и частотной областях на основе кратковременных (5 минут) записей ЭКГ без артефактов.
Нормальные параметры будут определяться в контрольной контрольной группе здоровых взрослых людей соответствующего возраста и пола.
|
1 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чувствительность барорефлекса (БРС)
Временное ограничение: 1 день
|
BRS будет проанализирован во временной и частотной областях из краткосрочных (5 минут) записей артериального давления без артефактов.
Нормальные параметры будут определяться в контрольной контрольной группе здоровых взрослых людей соответствующего возраста и пола.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Анкета Composite Autonomic Symptom Scale 31
Временное ограничение: 1 день
|
Опросник Composite Autonomic Symptom Scale 31 (COMPASS 31) представляет собой утвержденный опросник для количественной оценки вегетативных симптомов, основанный на исходном профиле вегетативных симптомов.
31 вопрос разделен на семь областей (ортостатическая непереносимость, вазомоторная, секретомоторная, желудочно-кишечная, мочевого пузыря и зрачковомоторная).
Необработанный балл по каждому домену умножается на индекс веса, чтобы получить общий балл с максимальным баллом 100 (минимальный балл 0).
Более высокие баллы указывают на большее бремя симптомов.
|
1 день
|
|
Опросник Сидней Ласточка
Временное ограничение: 1 день
|
Опросник Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) представляет собой утвержденный опросник из 17 вопросов, которые оценивают выраженность симптомов ротоглоточной дисфагии с использованием 16 визуальных аналоговых шкал (ВАШ) и одного вопроса по шкале Лайкерта (0-5) для оценки затруднения глотания. и симптомы дисфагии и аспирации в ряде ситуаций.
Каждый VAS измеряет 100 мм; необработанные баллы из них добавляются к взвешенному баллу дополнительного вопроса, чтобы сделать общий возможный необработанный балл 1700 при суммировании баллов.
Более высокие баллы указывают на большее бремя симптомов.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Опросник европейского качества жизни - 5 измерений
Временное ограничение: 1 день
|
Европейский опросник «Качество жизни — 5 измерений» (EQ-5D-5L) представляет собой стандартизированный инструмент, разработанный EuroQol Group для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, который можно использовать при различных состояниях здоровья и методах лечения.
EQ-5D-5L состоит из описательной системы, включающей пять измерений: подвижность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия, каждое из которых имеет 5 уровней тяжести.
Затем визуальная аналоговая шкала EQ спрашивает пациентов, как они себя чувствуют в день посещения.
Уникальное состояние здоровья определяется путем последовательного комбинирования указанного уровня в каждом из 5 измерений.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Опросник для оценки симптомов запора у пациентов
Временное ограничение: 1 день
|
Анкета пациента по оценке симптомов запора (PAC-SYM) представляет собой перечень симптомов, который измеряет конкретные симптомы запора у взрослых.
Он состоит из 12 пунктов измерения опыта пациента в отношении симптомов и тяжести симптомов.
Баллы за каждый вопрос имеют равный вес, а предметные и общие баллы могут быть рассчитаны путем суммирования соответствующих баллов и деления на количество не пропущенных элементов.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Индивидуальный опросник нервно-мышечного качества жизни
Временное ограничение: 1 день
|
Индивидуализированный опросник качества жизни нервно-мышечной системы (INQoL) — это валидированная специфическая мера, используемая для оценки связанного со здоровьем качества жизни взрослых пациентов с приобретенными или врожденными нервно-мышечными заболеваниями, разработанная на основе опыта пациентов с мышечными заболеваниями.
Он состоит из 45 вопросов в 10 разделах.
Четыре раздела посвящены влиянию основных симптомов мышечного заболевания; пять оценивают степень и важность влияния болезни мышц на определенные сферы жизни; один раздел спрашивает о положительных и отрицательных эффектах лечения.
Анкета позволяет учитывать вариации индивидуальных характеристик, влияющих на качество жизни.
Оценка INQoL создает профиль, и объединение взвешенных оценок каждой области дает общий балл от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на большее влияние болезни.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Инструмент качества жизни при тяжелой дыхательной недостаточности
Временное ограничение: 1 день
|
Инструмент качества жизни тяжелой дыхательной недостаточности (SRI) представляет собой утвержденный опросник, оценивающий качество жизни, связанное со здоровьем, у пациентов с дыхательной недостаточностью, находящихся на домашней вентиляции.
Он состоит из семи субшкал, охватывающих 49 пунктов, оцениваемых по 5-балльной шкале Лайкерта: респираторные жалобы, физическое функционирование, сопутствующие симптомы и сон, социальные отношения, тревога, психологическое благополучие и социальное функционирование.
После преобразования и взвешивания необработанных баллов рассчитывается общий балл от 0 до 100.
Более высокие значения указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Это будет измеряться только в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: 1 день
|
Лучшая из 3 попыток, полученных посредством стандартной спирометрической оценки, будет использоваться для получения ОФВ1 (L) в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Объем форсированного выдоха (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 1 день
|
Лучшая из 3 попыток, полученных посредством стандартной спирометрической оценки, будет использоваться для получения FVC (L) в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Соотношение ОФВ1/ФЖЕЛ
Временное ограничение: 1 день
|
Значения, полученные при стандартной спирометрической оценке, будут использоваться для определения соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Пиковый поток от кашля
Временное ограничение: 1 день
|
С помощью стандартного пикфлоуметра пикфлоуметрия будет регистрироваться в л/мин для группы пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Понюхайте носовое давление вдоха
Временное ограничение: 1 день
|
Вдохните носовое давление вдоха (SNIP) в каждой ноздре в группе участников пациента.
|
1 день
|
|
Мозговой натрийуретический пептид
Временное ограничение: 1 день
|
Серологический мозговой натрийуретический пептид (BNP) будет получен путем венепункции в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Тропонин-I
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Серологический тропонин будет получен путем венепункции в группе пациентов-участников.
|
6 месяцев
|
|
Артериализованное напряжение газов крови
Временное ограничение: 1 день
|
Стандартные напряжения газов крови будут получены из пункции мочки уха в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Исследование транзита толстой кишки
Временное ограничение: 1 день
|
Однократное рентгенологическое исследование брюшной полости для оценки количества сохранившихся рентгеноконтрастных маркеров через 5 дней после перорального приема в группе пациентов-участников.
|
1 день
|
|
Темы, описывающие восприятие пациентом переживаний и потребностей при принятии сложных клинических и неклинических решений.
Временное ограничение: 1 час
|
Индуктивный тематический анализ индивидуальных интервью для получения качественных данных в группе пациентов-участников.
|
1 час
|
|
Масса
Временное ограничение: 1 день
|
Измеряется с помощью калиброванных весов в килограммах
|
1 день
|
|
Высота
Временное ограничение: 1 день
|
Измеряется с помощью калиброванных весов в сантиметрах
|
1 день
|
|
Индекс массы тела
Временное ограничение: 1 день
|
Рассчитывается по формуле ИМТ = вес (кг) / [рост (м)]2
|
1 день
|
|
Ночное чрескожное введение углекислого газа
Временное ограничение: 1 день
|
Ночной чрескожный диоксид углерода будет измеряться в течение ночи в килопаскалях (кПа).
|
1 день
|
|
Сердечная функция
Временное ограничение: 1 день
|
Стандартная трансторакальная эхокардиограмма будет выполнена в группе пациентов для оценки сердечной функции.
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 октября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 мая 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 266270
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .