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Complicações multissistêmicas e autonômicas de DNM em VNI de longo prazo

8 de março de 2021 atualizado por: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Crescendo com Ventilação Não Invasiva: Avaliação de Complicações Multissistêmicas e Autonômicas de Distúrbios Neuromusculares e Neurológicos em Adultos Jovens

Este estudo observacional exploratório avalia a função autonômica usando medidas que incluem a variabilidade da frequência cardíaca em adultos com distúrbios neuromusculares e neurológicos (DNM) com início na infância que usam ventilação não invasiva (VNI) como parte de seus cuidados de longo prazo. A função autonômica será correlacionada com medidas de carga de sintomas, gravidade da doença e complicações.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os distúrbios neuromusculares e neurológicos (DNM) com início na infância são um grupo diversificado de condições raras nas quais a função muscular é significativamente prejudicada. Devido ao progresso no manejo de DNM nas últimas décadas, particularmente o uso de ventilação não invasiva (VNI) para tratar a insuficiência respiratória crônica, muitos indivíduos estão sobrevivendo até a idade adulta e até a meia-idade. No entanto, indivíduos mais velhos estão desenvolvendo complicações potencialmente fatais relacionadas ao coração, por exemplo. morte cardíaca súbita, trato gastrointestinal (GI) e dependência crescente de VNI.

Estudos anteriores em grande parte em crianças e adolescentes sugerem que indivíduos com DNM podem desenvolver problemas no sistema nervoso autônomo (ANS), uma rede de nervos vitais para controlar as respostas de curto prazo do corpo a estímulos internos e externos. É provável que algumas complicações da DNM estejam relacionadas a anormalidades do SNA.

Este será um estudo observacional exploratório usando um desenho transversal no qual ferramentas não invasivas serão usadas para avaliar a função autonômica durante a vigília e o sono. Indivíduos com mais de 16 anos de idade com diagnóstico confirmado de DNM serão recrutados. Parâmetros derivados da função autonômica, incluindo variabilidade da frequência cardíaca, serão comparados com valores de um grupo de referência exploratório de adultos saudáveis ​​pareados por idade e sexo. A função autonômica também será correlacionada com medidas de carga de sintomas, complicações, qualidade de vida e gravidade da doença. Métodos qualitativos serão usados ​​para avaliar melhor a experiência e as percepções de adultos com DNM na tomada de decisões sobre seus cuidados pessoais e médicos, que se tornam mais complexos com o aumento da idade e da gravidade da doença.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

80

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Lydia A Spurr, MBBS BMedSci
  • Número de telefone: 0207 352 8121
  • E-mail: l.spurr@rbht.nhs.uk

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6HP
        • Recrutamento
        • Royal Brompton Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anita K Simonds, MD MBBS
        • Subinvestigador:
          • Martin R Cowie, MD MSc
        • Subinvestigador:
          • Mary Morrell, PhD
        • Subinvestigador:
          • Kinesh Patel, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com um NMD relevante que frequentam os serviços de Sono e Ventilação para adultos no local do estudo serão identificados pela equipe de atendimento direto.

Adultos saudáveis ​​de mesma idade e sexo da comunidade local serão convidados a participar pela equipe de pesquisa.

Descrição

Critério de inclusão:

Grupo de pacientes:

  • Idade ≥16 anos
  • Diagnóstico confirmado de DNM com início na infância
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado
  • Requer ventilação não invasiva de forma intermitente ou contínua para controlar a insuficiência respiratória

Grupo de referência:

  • Idade ≥16 anos
  • Sem comorbidades significativas
  • Não está em nenhum medicamento regular
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de viajar para o local do hospital
  • Instabilidade clínica ou deterioração aguda requerendo hospitalização ou mudanças na medicação nas últimas 4 semanas
  • Uma mulher com potencial para engravidar que está grávida ou pretende engravidar durante o envolvimento no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Transversal

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo de pacientes
60 participantes ≥16 anos de idade com diagnóstico confirmado de DNM com início na infância
Outro: Nenhuma intervenção usada
Nenhuma intervenção usada
Grupo de referência exploratório
20 adultos saudáveis ​​≥16 anos de idade
Outro: Nenhuma intervenção usada
Nenhuma intervenção usada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variabilidade da frequência cardíaca (VFC)
Prazo: 1 dia
A VFC será analisada nos domínios do tempo e da frequência a partir de gravações de ECG livres de artefatos de curto prazo (5 minutos). Parâmetros normais serão determinados a partir de um grupo de referência exploratório pareado por idade e sexo de adultos saudáveis.
1 dia

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sensibilidade barorreflexa (BRS)
Prazo: 1 dia
A BRS será analisada nos domínios do tempo e da frequência a partir de registros de pressão arterial livres de artefatos de curto prazo (5 minutos). Parâmetros normais serão determinados a partir de um grupo de referência exploratório pareado por idade e sexo de adultos saudáveis. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
Questionário Composto da Escala de Sintomas Autonômicos 31
Prazo: 1 dia
O questionário Composite Autonomic Symptom Scale 31 (COMPASS 31) é um questionário validado para avaliação quantitativa de sintomas autonômicos, baseado no Autonomic Symptom Profile original. As 31 questões estão divididas em sete domínios (intolerância ortostática, vasomotora, secretomotora, gastrointestinal, vesical e pupilomotora). A pontuação bruta de cada domínio é multiplicada por um índice de peso para dar uma pontuação total com pontuação máxima de 100 (pontuação mínima 0). Pontuações mais altas indicam maior carga de sintomas.
1 dia
Questionário de Andorinha de Sydney
Prazo: 1 dia
O Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) é um inventário auto-relatado validado de 17 perguntas que medem a gravidade sintomática da disfagia oral-faríngea usando 16 escalas visuais analógicas (VAS) e uma pergunta pontuada em uma escala Likert (0-5) para avaliar a dificuldade de deglutição e sintomas de disfagia e aspiração em diversas situações. Cada VAS mede 100 mm; as pontuações brutas delas são adicionadas à pontuação ponderada da pergunta adicional para fazer a pontuação bruta total possível de 1700 quando as pontuações são adicionadas. Pontuações mais altas indicam maior carga de sintomas. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
O questionário Europeu de Qualidade de Vida - 5 Dimensões
Prazo: 1 dia
O questionário europeu de qualidade de vida - 5 dimensões (EQ-5D-5L) é um instrumento padronizado desenvolvido pelo Grupo EuroQol como uma medida da qualidade de vida relacionada à saúde que pode ser usado em uma ampla gama de condições e tratamentos de saúde. O EQ-5D-5L consiste em um sistema descritivo composto por cinco dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão, cada uma com 5 níveis de gravidade. Uma escala visual analógica EQ pergunta aos pacientes como eles se sentem no dia da visita. Um estado de saúde único é definido pela combinação sequencial do nível indicado em cada uma das 5 dimensões. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
Questionário de Avaliação de Sintomas de Constipação do Paciente
Prazo: 1 dia
O questionário de Avaliação de Sintomas de Constipação do Paciente (PAC-SYM) é um inventário de sintomas que mede sintomas específicos de constipação em adultos. Consiste em uma medida de 12 itens da experiência do paciente com os sintomas e a gravidade dos sintomas. A pontuação de cada questão recebe o mesmo peso e domínio e as pontuações totais podem ser calculadas somando as pontuações relevantes e dividindo pelo número de itens não omissos. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
Questionário Individualizado de Qualidade de Vida Neuromuscular
Prazo: 1 dia
O Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) é uma medida específica de doença muscular validada para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde de pacientes adultos com doenças neuromusculares adquiridas ou congênitas, desenvolvida a partir das experiências de pacientes com doença muscular. É composto por 45 perguntas em 10 seções. Quatro seções enfocam o impacto dos principais sintomas de doenças musculares; cinco avaliam o grau e a importância do impacto que a doença muscular tem em determinadas áreas da vida; uma seção pergunta sobre os efeitos positivos e negativos do tratamento. O questionário permite variações nas características individuais que influenciam a qualidade de vida. A pontuação do INQoL gera um perfil e a combinação dos escores ponderados de cada domínio produz um escore total de 0 a 100, sendo que escores mais altos indicam maior impacto da doença. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
Ferramenta de qualidade de vida para Insuficiência Respiratória Grave
Prazo: 1 dia
A ferramenta de qualidade de vida para insuficiência respiratória grave (SRI) é um questionário validado que avalia a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com insuficiência respiratória em ventilação domiciliar. É composto por sete subescalas que abrangem 49 itens classificados em uma escala Likert de 5 pontos: queixas respiratórias, funcionamento físico, sintomas concomitantes e sono, relações sociais, ansiedade, bem-estar psicológico e funcionamento social. Após a transformação e ponderação das pontuações brutas, é calculada uma pontuação total entre 0 e 100. Valores mais altos indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Isso será medido apenas no grupo de participantes do paciente.
1 dia
Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: 1 dia
A melhor das 3 tentativas obtidas através da avaliação espirométrica padrão será usada para obter o VEF1 (L) no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Volume Expiratório Forçado (CVF)
Prazo: 1 dia
A melhor das 3 tentativas obtidas por meio da avaliação espirométrica padrão será usada para obter a CVF (L) no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Razão de VEF1/CVF
Prazo: 1 dia
Os valores obtidos da avaliação espirométrica padrão serão usados ​​para determinar a relação FEV1/FVC no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Pico de fluxo de tosse
Prazo: 1 dia
Usando um medidor de pico de fluxo padrão, o pico de fluxo de tosse será registrado em L/min no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Cheirar a pressão inspiratória nasal
Prazo: 1 dia
A pressão inspiratória nasal (SNIP) em cada narina será registrada no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Peptídeo natriurético cerebral
Prazo: 1 dia
Peptídeo natriurético cerebral sorológico (BNP) será obtido por punção venosa no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Troponina-I
Prazo: 6 meses
A troponina sorológica será obtida por punção venosa no grupo de pacientes participantes.
6 meses
Tensões gasométricas arteriais
Prazo: 1 dia
As tensões padrão de gases sanguíneos serão obtidas a partir da punção do lóbulo da orelha no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Estudo do trânsito do cólon
Prazo: 1 dia
Radiografia abdominal única para avaliar o número de marcadores radiopacos retidos 5 dias após a ingestão oral no grupo de pacientes participantes.
1 dia
Temas que descrevem as percepções do paciente sobre experiências e necessidades em tomadas de decisão clínicas e não clínicas complexas
Prazo: 1 hora
Análise temática indutiva de entrevistas individuais para fornecer dados qualitativos no grupo de pacientes participantes.
1 hora
Peso
Prazo: 1 dia
Medido usando balanças calibradas em quilogramas
1 dia
Altura
Prazo: 1 dia
Medido usando escalas calibradas em centímetros
1 dia
Índice de massa corporal
Prazo: 1 dia
Calculado usando a fórmula IMC = peso(kg)/[altura(m)]2
1 dia
Dióxido de carbono transcutâneo noturno
Prazo: 1 dia
O dióxido de carbono transcutâneo noturno será medido durante a noite em kilopascais (kPa)
1 dia
Função cardíaca
Prazo: 1 dia
O ecocardiograma transtorácico padrão será realizado no grupo de pacientes participantes para avaliar a função cardíaca
1 dia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Investigadores

  • Investigador principal: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

11 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Antecipado)

11 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

24 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 266270

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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