Complications multisystémiques et autonomes de la NMD sur la VNI à long terme
14 octobre 2024 mis à jour par: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Grandir sous ventilation non invasive : évaluation des complications multisystémiques et autonomes des troubles neuromusculaires et neurologiques chez les jeunes adultes
Cette étude observationnelle exploratoire évalue la fonction autonome à l'aide de mesures telles que la variabilité de la fréquence cardiaque chez les adultes atteints de troubles neuromusculaires et neurologiques (NMD) apparus dans l'enfance qui utilisent la ventilation non invasive (VNI) dans le cadre de leurs soins de longue durée.
La fonction autonome sera corrélée avec des mesures de la charge des symptômes, de la gravité de la maladie et des complications.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les troubles neuromusculaires et neurologiques (NMD) de l'enfance sont un groupe diversifié d'affections rares dans lesquelles la fonction musculaire est considérablement altérée. En raison des progrès réalisés dans la prise en charge du NMD au cours des dernières décennies, en particulier l'utilisation de la ventilation non invasive (VNI) pour traiter l'insuffisance respiratoire chronique, de nombreuses personnes survivent jusqu'à l'âge adulte et même à l'âge mûr. Cependant, les personnes âgées développent des complications potentiellement mortelles liées au cœur, par ex. la mort cardiaque subite, le tractus gastro-intestinal (GI) et la dépendance croissante à la VNI.
Des études antérieures portant principalement sur des enfants et des adolescents suggèrent que les personnes atteintes de NMD peuvent développer des problèmes du système nerveux autonome (ANS), un réseau de nerfs essentiels au contrôle des réponses à court terme du corps aux stimuli internes et externes. Il est probable que certaines complications du NMD soient liées à des anomalies du SNA.
Il s'agira d'une étude observationnelle exploratoire utilisant une conception transversale dans laquelle des outils non invasifs seront utilisés pour évaluer la fonction autonome pendant l'éveil et le sommeil. Des personnes de plus de 16 ans avec un diagnostic confirmé de NMD seront recrutées. Les paramètres dérivés de la fonction autonome, y compris la variabilité de la fréquence cardiaque, seront comparés aux valeurs d'un groupe de référence exploratoire d'adultes en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe. La fonction autonome sera également corrélée aux mesures du fardeau des symptômes, des complications, de la qualité de vie et de la gravité de la maladie. Des méthodes qualitatives seront utilisées pour évaluer davantage l'expérience et les perceptions des adultes atteints de NMD dans la prise de décisions concernant leurs soins personnels et médicaux, qui deviennent plus complexes avec l'âge et la gravité de la maladie.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
35
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, SW3 6HP
- Royal Brompton Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients avec un NMD pertinent qui fréquentent les services de sommeil et de ventilation pour adultes sur le site de l'étude seront identifiés par l'équipe de soins directs.
Des adultes en bonne santé appariés selon l'âge et le sexe de la communauté locale seront invités à participer par l'équipe de recherche.
La description
Critère d'intégration:
Groupe de patients :
- Âge ≥16 ans
- Diagnostic confirmé de NMD de l'enfance
- Capable et désireux de fournir un consentement éclairé
- Nécessite une ventilation non invasive sur une base intermittente ou continue pour gérer l'insuffisance respiratoire
Groupe de référence:
- Âge ≥16 ans
- Pas de comorbidités significatives
- Pas sur les médicaments réguliers
- Capable et désireux de fournir un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Impossibilité de se rendre sur le site de l'hôpital
- Instabilité clinique ou détérioration aiguë nécessitant une hospitalisation ou des changements de médication au cours des 4 semaines précédentes
- Une femme en âge de procréer qui est enceinte ou a l'intention de devenir enceinte pendant la participation à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Transversale
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Groupe de patients
60 participants âgés de ≥ 16 ans avec un diagnostic confirmé de MNM apparue dans l'enfance
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Aucune intervention utilisée
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Groupe de référence exploratoire
20 adultes en bonne santé âgés de ≥ 16 ans
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Aucune intervention utilisée
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variabilité de la fréquence cardiaque (HRV)
Délai: Un jour
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La HRV sera analysée dans les domaines temporel et fréquentiel à partir d'enregistrements ECG à court terme (5 minutes) sans artéfact.
Les paramètres normaux seront déterminés à partir d'un groupe de référence exploratoire apparié selon l'âge et le sexe d'adultes en bonne santé.
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Un jour
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sensibilité baroréflexe (BRS)
Délai: Un jour
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Le BRS sera analysé dans les domaines temporel et fréquentiel à partir d'enregistrements de pression artérielle à court terme (5 minutes) sans artéfact.
Les paramètres normaux seront déterminés à partir d'un groupe de référence exploratoire apparié selon l'âge et le sexe d'adultes en bonne santé.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Questionnaire Composite Autonomic Symptom Scale 31
Délai: Un jour
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Le questionnaire Composite Autonomic Symptom Scale 31 (COMPASS 31) est un questionnaire validé pour l'évaluation quantitative des symptômes autonomes, basé sur le profil original des symptômes autonomes.
Les 31 questions sont réparties en sept domaines (intolérance orthostatique, vasomotrice, sécrétomotrice, gastrointestinale, vésicale et pupillomotrice).
Le score brut de chaque domaine est multiplié par un indice de pondération pour donner un score total avec un score maximum de 100 (score minimum 0).
Des scores plus élevés indiquent une plus grande charge de symptômes.
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Un jour
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Questionnaire sur l'hirondelle de Sydney
Délai: Un jour
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Le Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) est un inventaire autodéclaré validé de 17 questions mesurant la gravité symptomatique de la dysphagie oro-pharyngée à l'aide de 16 échelles visuelles analogiques (EVA) et d'une question notée sur une échelle de Likert (0-5) pour évaluer la difficulté à avaler et des symptômes de dysphagie et d'aspiration dans diverses situations.
Chaque VAS mesure 100 mm ; les scores bruts de ceux-ci sont ajoutés au score pondéré de la question supplémentaire pour porter le score brut total possible à 1700 lorsque les scores sont additionnés.
Des scores plus élevés indiquent une plus grande charge de symptômes.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Le questionnaire européen sur la qualité de vie - 5 dimensions
Délai: Un jour
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Le questionnaire européen sur la qualité de vie - 5 dimensions (EQ-5D-5L) est un instrument standardisé développé par le groupe EuroQol comme mesure de la qualité de vie liée à la santé qui peut être utilisé dans un large éventail de conditions de santé et de traitements.
L'EQ-5D-5L consiste en un système descriptif comprenant cinq dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression, chacun avec 5 niveaux de gravité.
Une échelle visuelle analogique EQ demande ensuite aux patients comment ils se sentent le jour de la visite.
Un état de santé unique est défini en combinant séquentiellement le niveau indiqué dans chacune des 5 dimensions.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Questionnaire d'évaluation des symptômes de constipation par le patient
Délai: Un jour
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Le questionnaire d'évaluation des symptômes de constipation par le patient (PAC-SYM) est un inventaire des symptômes qui mesure les symptômes spécifiques de la constipation chez les adultes.
Il consiste en une mesure en 12 points de l'expérience du patient en matière de symptômes et de la gravité des symptômes.
Le score de chaque question reçoit un poids égal et les scores de domaine et totaux peuvent être calculés en additionnant les scores pertinents et en divisant par le nombre d'éléments non manquants.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Questionnaire individualisé sur la qualité de vie neuromusculaire
Délai: Un jour
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Le questionnaire individualisé sur la qualité de vie neuromusculaire (INQoL) est une mesure spécifique validée des maladies musculaires utilisée pour évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients adultes atteints de maladies neuromusculaires acquises ou congénitales, développée à partir des expériences de patients atteints de maladies musculaires.
Il se compose de 45 questions réparties en 10 sections.
Quatre sections se concentrent sur l'impact des principaux symptômes de la maladie musculaire ; cinq évaluent le degré et l'importance de l'impact de la maladie musculaire sur des domaines particuliers de la vie ; une section pose des questions sur les effets positifs et négatifs du traitement.
Le questionnaire tient compte des variations des caractéristiques individuelles qui influencent la qualité de vie.
La notation de l'INQoL génère un profil et la combinaison des scores pondérés de chaque domaine produit un score total de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un impact plus important de la maladie.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Outil qualité de vie Insuffisance Respiratoire Sévère
Délai: Un jour
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L'outil de qualité de vie (SRI) pour l'insuffisance respiratoire sévère est un questionnaire validé évaluant la qualité de vie liée à la santé chez les patients souffrant d'insuffisance respiratoire sous ventilation à domicile.
Il se compose de sept sous-échelles couvrant 49 items notés sur une échelle de Likert en 5 points : plaintes respiratoires, fonctionnement physique, symptômes et sommeil associés, relations sociales, anxiété, bien-être psychologique et fonctionnement social.
Après transformation et pondération des scores bruts, un score total compris entre 0 et 100 est calculé.
Des valeurs plus élevées indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Cela ne sera mesuré que dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: Un jour
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La meilleure des 3 tentatives obtenues par l'évaluation spirométrique standard sera utilisée pour obtenir le VEMS (L) dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Volume expiratoire forcé (CVF)
Délai: Un jour
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La meilleure des 3 tentatives obtenues par l'évaluation spirométrique standard sera utilisée pour obtenir la CVF (L) dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Rapport VEMS/CVF
Délai: Un jour
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Les valeurs obtenues à partir de l'évaluation spirométrique standard seront utilisées pour déterminer le rapport FEV1/FVC dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Débit maximal de toux
Délai: Un jour
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À l'aide d'un débitmètre de pointe standard, le débit de pointe de la toux sera enregistré en L/min dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Renifler la pression inspiratoire nasale
Délai: Un jour
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Renifler la pression inspiratoire nasale (SNIP) dans chaque narine sera enregistrée dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Peptide natriurétique cérébral
Délai: Un jour
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Le peptide natriurétique cérébral sérologique (BNP) sera obtenu par ponction veineuse dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Troponine-I
Délai: 6 mois
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La troponine sérologique sera obtenue par ponction veineuse dans le groupe de patients participants.
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6 mois
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Tensions des gaz du sang artérialisées
Délai: Un jour
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Les tensions standard des gaz sanguins seront obtenues à partir de la ponction du lobe de l'oreille dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Étude du transit du côlon
Délai: Un jour
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Radiographie abdominale unique pour évaluer le nombre de marqueurs radio-opaques conservés 5 jours après l'ingestion orale dans le groupe de patients participants.
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Un jour
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Thèmes décrivant les perceptions des patients des expériences et des besoins dans la prise de décisions cliniques et non cliniques complexes
Délai: 1 heure
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Analyse thématique inductive des entretiens individuels pour fournir des données qualitatives dans le groupe de patients participants.
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1 heure
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Lester
Délai: Un jour
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Mesuré à l'aide de balances calibrées en kilogrammes
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Un jour
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Hauteur
Délai: Un jour
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Mesuré à l'aide d'échelles calibrées en centimètres
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Un jour
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Indice de masse corporelle
Délai: Un jour
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Calculé à l'aide de la formule IMC = poids (kg)/[taille (m)]2
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Un jour
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Dioxyde de carbone transcutané nocturne
Délai: Un jour
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Le dioxyde de carbone transcutané nocturne sera mesuré pendant la nuit en kilopascals (kPa)
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Un jour
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Fonction cardiaque
Délai: Un jour
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Un échocardiogramme transthoracique standard sera effectué dans le groupe de patients participants pour évaluer la fonction cardiaque
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Un jour
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anita K Simonds, MD MBBS, Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
20 mai 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
20 mai 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2019
Première publication (Réel)
24 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 266270
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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