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Valbenazine 治疗与亨廷顿病相关的舞蹈病的疗效、安全性和耐受性 (KINECT-HD)

2023年9月15日 更新者：Neurocrine Biosciences

评估 Valbenazine 治疗亨廷顿舞蹈病相关舞蹈病的疗效、安全性和耐受性的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

这是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 valbenazine 治疗亨廷顿病患者舞蹈病的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

128

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita、Kansas、美国、67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown、Massachusetts、美国、02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield、Michigan、美国、48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville、New York、美国、14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo、Ohio、美国、43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville、South Carolina、美国、29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Neurocrine Clinical Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 临床诊断为亨廷顿舞蹈病 (HD) 并伴有舞蹈病
  2. 能够在有或没有人或设备的帮助下行走
  3. 不实施完全禁欲的育龄受试者必须同意在参与研究期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕药（双重避孕药），直至研究最后一次给药后 30 天（女性）或 90 天（男性）药品
  4. 能够阅读和理解英语

排除标准：

  1. 根据研究者的判断，有先前建立的 VMAT2 抑制剂治疗史
  2. 吞咽困难
  3. 目前怀孕或哺乳
  4. 有长 QT 综合征、心动过速、左束支传导阻滞、房室 (AV) 传导阻滞、不受控制的心动过缓或心力衰竭的已知病史
  5. 患有不稳定或严重的医学或精神疾病
  6. 有很大的自杀行为风险
  7. 筛选后 1 年内有物质依赖或物质（药物）或酒精滥用史
  8. 如果接受抗抑郁治疗，请采用稳定的治疗方案
  9. 随时接受过基因治疗
  10. 在基线访问后 30 天内接受过临床研究中的研究药物或计划在研究期间使用此类研究药物（valbenazine 除外）
  11. 在基线访视前 30 天内失血 ≥ 550 mL 或献过血
  12. 在基线前 30 天内患有医学上的重大疾病，或任何抗精神病药恶性综合征病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：缬苯那嗪
胶囊，每天口服一次，持续 12 周。
药品：缬苯那嗪
囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
  • NBI-98854
安慰剂比较：安慰剂
胶囊，每天口服一次，持续 12 周。
药品：安慰剂
非活性剂型

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 最大舞蹈病 (TMC) 总分从筛查期基线更改为维持期。
大体时间：基线（筛查和第-1天的平均值），维持（第10周和第12周的平均值）
TMC 是 UHDRS 运动评估的一部分，可独立测量 7 个不同身体部位的舞蹈病，包括面部、口腔颊舌区域、躯干和每个肢体。 TMC 分数是各个分数的总和，范围从 0 到 28。 TMC 分数的下降表明舞蹈症症状有所改善。
基线（筛查和第-1天的平均值），维持（第10周和第12周的平均值）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 周时临床总体印象变化 (CGI-C) 响应者的百分比
大体时间：第 12 周

CGI-C 是一个 7 分制量表，对自研究药物给药开始以来舞蹈病症状的总体变化进行评分，范围从 1（大大改善）到 7（非常差），由研究者或合格的评估者评估临床医生指定人员。

CGI-C 评分为 1（显着改善）或 2（显着改善）的参与者被归类为响应者。
第 12 周
第 12 周时患者整体印象变化 (PGI-C) 应答者的百分比
大体时间：第 12 周

PGI-C 是一个 7 分制的量表，对自研究药物给药开始以来舞蹈病症状的整体全球变化进行评分，范围从 1（非常改善）到 7（非常差），由参与者评估。

PGI-C 评分为 1（显着改善）或 2（显着改善）的参与者被归类为响应者。
第 12 周
神经系统疾病 (Neuro-QoL) 上肢功能 T 评分从基线到第 12 周的生活质量变化
大体时间：基线，第 12 周
Neuro-QoL 上肢功能简表由 8 个有关身体能力的问题组成，评分从 1（无法做）到 5（没有任何困难）。 Neuro-QoL 评分标准化为 T 评分，平均值为 50，标准差为 10。 分数低于 50 表示上肢功能低于平均水平。 此处介绍了 Neuro-QoL 上肢功能 T 评分从基线到第 12 周的变化。 分数增加表明功能增强。
基线，第 12 周
神经生活质量下肢功能 T 评分从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线，第 12 周
Neuro-QoL 下肢功能简表由 8 个有关身体能力的问题组成，评分从 1（无法做）到 5（没有任何困难）。 Neuro-QoL 评分标准化为 T 评分，平均值为 50，标准差为 10。 分数低于 50 表示上肢功能低于平均水平。 此处介绍了 Neuro-QoL 上肢功能 T 评分从基线到第 12 周的变化。 分数的增加表明功能更好。
基线，第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurocrine Biosciences

合作者

Huntington Study Group

调查人员

  • 研究主任：Chief Medical Officer、Chief Medical Officer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月13日

初级完成 (实际的)

2021年10月15日

研究完成 (实际的)

2021年10月26日

研究注册日期

首次提交

2019年9月23日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月23日

首次发布 (实际的)

2019年9月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月15日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NBI-98854-HD3005

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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