A valbenazin hatékonysága, biztonságossága és tolerálhatósága a Huntington-kórhoz kapcsolódó chorea kezelésében (KINECT-HD)
2023. szeptember 15. frissítette: Neurocrine Biosciences
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a valbenazin hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére a Huntington-kórhoz kapcsolódó chorea kezelésében
Ez egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a valbenazin hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Huntington-kórban szenvedő betegek chorea kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
128
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
- Neurocrine Clinical Site
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Neurocrine Clinical Site
-
Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67226
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Neurocrine Clinical Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Neurocrine Clinical Site
-
Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
- Neurocrine Clinical Site
-
Williamsville, New York, Egyesült Államok, 14221
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58103
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Neurocrine Clinical Site
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43614
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Neurocrine Clinical Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
- Neurocrine Clinical Site
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29615
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77054
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Neurocrine Clinical Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
- Neurocrine Clinical Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klinikai diagnózisa a Huntington-kór (HD) és chorea
- Tudjon járni, személy vagy eszköz segítségével vagy anélkül
- Azoknak a fogamzóképes korú alanyoknak, akik nem gyakorolnak teljes absztinenciát, bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálatban való részvétel során a vizsgálat utolsó adagját követő 30 napig (nők) vagy 90 napig (férfiak) következetesen alkalmazzák a hormonális vagy a nem hormonális fogamzásgátlás két formáját (kettős fogamzásgátlás). drog
- Tudjon olvasni és megérteni angolul
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálatot végző személy megítélése szerint a kórelőzményében már részesült VMAT2-gátlóval végzett kezelésben
- Nyelési nehézségei vannak
- Jelenleg terhes vagy szoptat
- Ismert, hogy kórtörténetében hosszú QT-szindróma, szívtachyarrhythmia, bal oldali köteg-blokk, atrioventrikuláris (AV) blokk, kontrollálatlan bradyarrhythmia vagy szívelégtelenség szerepel
- Instabil vagy súlyos egészségügyi vagy pszichiátriai betegsége van
- Jelentős az öngyilkos viselkedés kockázata
- A szűréstől számított 1 éven belül szerfüggőség, szer (kábítószer) vagy alkoholfogyasztás kórtörténetében szerepel
- Ha antidepresszáns terápiát szed, legyen stabil terápia
- Bármikor részesült génterápiában
- klinikai vizsgálatban kapott vizsgálati gyógyszert a kiindulási látogatást követő 30 napon belül, vagy ilyen vizsgálati gyógyszer (valbenazin kivételével) használatát tervezi a vizsgálat során
- ≥550 ml vérveszteség volt, vagy vért adott a kiindulási vizit előtt 30 napon belül
- Orvosilag jelentős betegsége volt a kiindulás előtti 30 napon belül, vagy bármilyen anamnézisében malignus neuroleptikus szindróma szerepelt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Valbenazin
Kapszula, szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül.
|
hólyagos monoamin transzporter 2 (VMAT2) inhibitor
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Kapszula, szájon át naponta egyszer, 12 héten keresztül.
|
nem aktív adagolási forma
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a szűrési időszak alapértékéről a karbantartási időszakra az egységes Huntington-kór értékelési skálán (UHDRS) a teljes maximális korea (TMC) pontszámban.
Időkeret: Alapállapot (a szűrés és -1. nap átlaga), karbantartás (a 10. és 12. hét átlaga)
|
A TMC az UHDRS motoros értékelésének része, és 7 különböző testrészben méri a choreát, beleértve az arcot, az orális-bukkális-nyelvi régiót, a törzset és az egyes végtagokat egymástól függetlenül.
A TMC pontszám az egyéni pontszámok összege, és 0 és 28 között mozog.
A TMC pontszámok csökkenése a chorea tüneteinek javulását jelzi.
|
Alapállapot (a szűrés és -1. nap átlaga), karbantartás (a 10. és 12. hét átlaga)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A változás klinikai globális benyomására (CGI-C) válaszolók százaléka a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
A CGI-C egy 7 fokozatú skála, amely a vizsgált gyógyszeradagolás kezdete óta a chorea tüneteiben bekövetkezett általános globális változást értékeli, 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) a vizsgáló vagy a minősített értékelése szerint. kijelölt klinikus. Azokat a résztvevőket, akiknek a CGI-C pontszáma 1-es (nagyon javult) vagy 2-es (sokkal javult) volt, a válaszadók közé sorolták. |
12. hét
|
|
A betegek globális változási benyomása (PGI-C) válaszadók százaléka a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
A PGI-C egy 7 pontos skála, amely a korea tüneteinek általános globális változását értékeli a vizsgált gyógyszeradagolás megkezdése óta, 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) a résztvevő értékelése szerint. Azokat a résztvevőket, akiknek PGI-C pontszáma 1-es (nagyon javult) vagy 2-es (sokkal javult) volt, válaszadónak minősítették. |
12. hét
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a neurológiai rendellenességek életminőségében (Neuro-QoL) a felső végtag funkció T-score
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A Neuro-QoL felső végtag funkció rövid űrlapja 8 kérdésből áll a fizikai képességekkel kapcsolatban, 1-től (nem képes) 5-ig (nehézség nélkül) értékelni.
A Neuro-QoL pontszámokat T-pontszámként standardizáltuk, 50-es átlaggal és 10-es szórással.
Az 50 alatti pontszámok a felső végtagok átlagos funkciója alatt vannak.
Itt mutatjuk be a neuro-QoL felső végtagfunkció T-pontszámának változását az alapvonalról a 12. hétre.
A pontszám növekedése fokozott funkciót jelez.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás az alapvonalról a 12. hétre a Neuro-QoL alsó végtagfunkció T-score-jában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A Neuro-QoL alsó végtag funkció rövid formanyomtatványa 8 kérdésből áll a fizikai képességekkel kapcsolatban, 1-től (nem képes) 5-ig (nehézség nélkül) értékelni.
A Neuro-QoL pontszámokat T-pontszámként standardizáltuk, 50-es átlaggal és 10-es szórással.
Az 50 alatti pontszámok a felső végtagok átlagos funkciója alatt vannak.
Itt mutatjuk be a neuro-QoL felső végtagfunkció T-pontszámának változását az alapvonalról a 12. hétre.
A pontszám növekedése jobb funkciót jelez.
|
Alapállapot, 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Rodrigues FB, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: April 2020. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):185-197. doi: 10.3233/JHD-200002.
- Furr Stimming E, Claassen DO, Kayson E, Goldstein J, Mehanna R, Zhang H, Liang GS, Haubenberger D; Huntington Study Group KINECT-HD Collaborators. Safety and efficacy of valbenazine for the treatment of chorea associated with Huntington's disease (KINECT-HD): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2023 Jun;22(6):494-504. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00127-8. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10. Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. november 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. október 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. október 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 23.
Első közzététel (Tényleges)
2019. szeptember 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 15.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Huntington-kór
- Vitustánc
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NBI-98854-HD3005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .