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Eficácia, Segurança e Tolerabilidade da Valbenazina no Tratamento da Coreia Associada à Doença de Huntington (KINECT-HD)

15 de setembro de 2023 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da valbenazina para o tratamento da coreia associada à doença de Huntington

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da valbenazina para tratar coreia em indivíduos com doença de Huntington.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

128

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Estados Unidos, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter diagnóstico clínico de Doença de Huntington (HD) com coreia
  2. Ser capaz de andar, com ou sem a ajuda de uma pessoa ou dispositivo
  3. Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante a participação no estudo até 30 dias (mulheres) ou 90 dias (homens) após a última dose do estudo medicamento
  4. Ser capaz de ler e entender inglês

Critério de exclusão:

  1. Ter um histórico de terapia previamente estabelecida com um inibidor de VMAT2, na opinião do investigador
  2. Tem dificuldade em engolir
  3. Está atualmente grávida ou amamentando
  4. Tem história conhecida de síndrome do QT longo, taquiarritmia cardíaca, bloqueio de ramo esquerdo, bloqueio atrioventricular (AV), bradiarritmia descontrolada ou insuficiência cardíaca
  5. Ter uma doença médica ou psiquiátrica instável ou grave
  6. Têm um risco significativo de comportamento suicida
  7. Ter um histórico de dependência de substâncias ou abuso de substâncias (drogas) ou álcool, dentro de 1 ano após a triagem
  8. Se estiver tomando terapia antidepressiva, esteja em um regime estável
  9. Ter recebido terapia genética em qualquer momento
  10. Recebeu um medicamento experimental em um estudo clínico dentro de 30 dias da visita inicial ou planeja usar tal medicamento experimental (exceto valbenazina) durante o estudo
  11. Teve uma perda de sangue ≥550 mL ou doou sangue dentro de 30 dias antes da consulta inicial
  12. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias antes do início do estudo, ou qualquer história de síndrome neuroléptica maligna

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Valbenazina
Cápsula, administrada por via oral uma vez ao dia durante 12 semanas.
Medicamento: Valbenazina
inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
  • NBI-98854
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula, administrada por via oral uma vez ao dia durante 12 semanas.
Medicamento: Placebo
forma farmacêutica não ativa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base do período de triagem para o período de manutenção na pontuação total máxima de coreia (TMC) da escala unificada de classificação da doença de Huntington (UHDRS).
Prazo: Linha de base (média de triagem e Dia -1), manutenção (média das semanas 10 e 12)
O TMC faz parte da avaliação motora do UHDRS e mede a coreia em 7 partes diferentes do corpo, incluindo face, região oral-bucal-lingual, tronco e cada membro de forma independente. A pontuação do TMC é a soma das pontuações individuais e varia de 0 a 28. Uma diminuição nas pontuações do TMC indica melhora nos sintomas da coreia.
Linha de base (média de triagem e Dia -1), manutenção (média das semanas 10 e 12)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com impressão clínica global de mudança (CGI-C) na semana 12
Prazo: Semana 12

O CGI-C é uma escala de 7 pontos que avalia a mudança global global nos sintomas da coreia desde o início da dosagem do medicamento em estudo, variando de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior), conforme avaliado pelo investigador ou qualificado. médico designado.

Os participantes cuja pontuação no CGI-C foi 1 (melhorou muito) ou 2 (melhorou muito) foram classificados como respondedores.
Semana 12
Porcentagem de pacientes que responderam à impressão global de mudança (PGI-C) na semana 12
Prazo: Semana 12

O PGI-C é uma escala de 7 pontos que avalia a mudança global global nos sintomas da coreia desde o início da dosagem do medicamento em estudo, variando de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior), conforme avaliado pelo participante.

Os participantes cuja pontuação no PGI-C foi 1 (melhorou muito) ou 2 (melhorou muito) foram classificados como respondedores.
Semana 12
Mudança da linha de base até a semana 12 na qualidade de vida em distúrbios neurológicos (Neuro-QoL) Pontuação T da função da extremidade superior
Prazo: Linha de base, semana 12
O Neuro-QoL Upper Extremity Function Short Form consiste em 8 questões sobre habilidades físicas, avaliadas de 1 (incapaz de fazer) a 5 (sem qualquer dificuldade). Os escores do Neuro-QoL foram padronizados como escores T com média de 50 e desvio padrão de 10. Pontuações abaixo de 50 indicaram função da extremidade superior abaixo da média. A mudança desde o início até a semana 12 no escore T da função da extremidade superior do Neuro-QoL é apresentada aqui. Um aumento na pontuação indica aumento da função.
Linha de base, semana 12
Mudança da linha de base para a semana 12 no índice T da função dos membros inferiores do Neuro-QoL
Prazo: Linha de base, semana 12
O Formulário Abreviado da Função de Extremidade Inferior do Neuro-QoL consiste em 8 questões sobre habilidades físicas, avaliadas de 1 (incapaz de fazer) a 5 (sem qualquer dificuldade). Os escores do Neuro-QoL foram padronizados como escores T com média de 50 e desvio padrão de 10. Pontuações abaixo de 50 indicaram função da extremidade superior abaixo da média. A mudança desde o início até a semana 12 no escore T da função da extremidade superior do Neuro-QoL é apresentada aqui. Um aumento na pontuação indica melhor função.
Linha de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Colaboradores

Huntington Study Group

Investigadores

  • Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

15 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

25 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-98854-HD3005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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