Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af valbenazin til behandling af chorea forbundet med Huntingtons sygdom (KINECT-HD)

15. september 2023 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​valbenazin til behandling af chorea associeret med Huntingtons sygdom

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​valbenazin til behandling af chorea hos personer med Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

128

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Forenede Stater, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Forenede Stater, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose af Huntingtons sygdom (HD) med chorea
  2. Kunne gå, med eller uden hjælp fra en person eller enhed
  3. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent, mens de deltager i undersøgelsen indtil 30 dage (kvinder) eller 90 dage (mænd) efter den sidste dosis af undersøgelsen medicin
  4. Kunne læse og forstå engelsk

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med tidligere etableret terapi med en VMAT2-hæmmer, efter investigators vurdering
  2. Har svært ved at synke
  3. Er i øjeblikket gravid eller ammer
  4. Har en kendt historie med langt QT-syndrom, hjertetakyarytmi, venstre grenblok, atrioventrikulær (AV) blokering, ukontrolleret bradyarytmi eller hjertesvigt
  5. Har en ustabil eller alvorlig medicinsk eller psykiatrisk sygdom
  6. Har en betydelig risiko for selvmordsadfærd
  7. Har en historie med stofafhængighed eller stof (stof) eller alkoholmisbrug inden for 1 år efter screening
  8. Hvis du tager antidepressiv behandling, skal du have en stabil kur
  9. Har modtaget genterapi til enhver tid
  10. Har modtaget et forsøgslægemiddel i en klinisk undersøgelse inden for 30 dage efter baseline besøget eller planlægger at bruge et sådant forsøgslægemiddel (bortset fra valbenazin) under undersøgelsen
  11. Har haft et blodtab ≥550 ml eller doneret blod inden for 30 dage før baseline besøget
  12. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage før baseline eller nogen historie med malignt neuroleptisk syndrom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Valbenazin
Kapsel, indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hæmmer
Andre navne:
  • NBI-98854
Placebo komparator: Placebo
Kapsel, indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo
ikke-aktiv doseringsform

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline for screeningsperiode til vedligeholdelsesperiode i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC)-score.
Tidsramme: Baseline (gennemsnit af screening og dag -1), vedligeholdelse (gennemsnit af uge 10 og 12)
TMC er en del af den motoriske vurdering af UHDRS og måler chorea i 7 forskellige kropsdele inklusive ansigtet, oral-bukkal-lingual region, krop og hver lem uafhængigt. TMC-scoren er summen af ​​de individuelle scores og går fra 0 til 28. Et fald i TMC-score indikerer forbedring af chorea-symptomer.
Baseline (gennemsnit af screening og dag -1), vedligeholdelse (gennemsnit af uge 10 og 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent af kliniske globale indtryk af forandring (CGI-C) respondere i uge 12
Tidsramme: Uge 12

CGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer den overordnede globale ændring i chorea-symptomer siden påbegyndelsen af ​​studiemedicinsdosering, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som vurderet af investigator eller kvalificeret kliniker udpeget.

Deltagere, hvis CGI-C-score enten var 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret), blev klassificeret som respondere.
Uge 12
Procentdel af Patient Global Impression of Change (PGI-C) respondere i uge 12
Tidsramme: Uge 12

PGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer den overordnede globale ændring i chorea-symptomer siden påbegyndelsen af ​​studiemedicinsdosering, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som vurderet af deltageren.

Deltagere, hvis PGI-C-score var enten 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret), blev klassificeret som respondere.
Uge 12
Ændring fra baseline til uge 12 i livskvaliteten ved neurologiske lidelser (Neuro-QoL) T-score for øvre ekstremitetsfunktion
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Neuro-QoL øvre ekstremitetsfunktion Short Form består af 8 spørgsmål om fysiske evner, vurderet fra 1 (ikke i stand til at gøre) til 5 (uden problemer). Neuro-QoL-scorerne blev standardiseret som T-scores med et gennemsnit på 50 og standardafvigelse på 10. Scorer under 50 er angivet under gennemsnitlig overekstremitetsfunktion. Ændringen fra baseline til uge 12 i Neuro-QoL øvre ekstremitetsfunktion T-score er præsenteret her. En stigning i score indikerer øget funktion.
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline til uge 12 i Neuro-QoL nedre ekstremitetsfunktion T-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Neuro-QoL underekstremitetsfunktion Short Form består af 8 spørgsmål om fysiske evner, vurderet fra 1 (ikke i stand til at gøre) til 5 (uden problemer). Neuro-QoL-scorerne blev standardiseret som T-scores med et gennemsnit på 50 og standardafvigelse på 10. Scorer under 50 er angivet under gennemsnitlig overekstremitetsfunktion. Ændringen fra baseline til uge 12 i Neuro-QoL øvre ekstremitetsfunktion T-score er præsenteret her. En stigning i score indikerer bedre funktion.
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbejdspartnere

Huntington Study Group

Efterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2019

Først opslået (Faktiske)

25. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-98854-HD3005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Chorea, Huntington

Kliniske forsøg med Valbenazin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner