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Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit (KINECT-HD)

15. September 2023 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin zur Behandlung von Chorea bei Patienten mit Huntington-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

128

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Vereinigte Staaten, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Vereinigte Staaten, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine klinische Diagnose der Huntington-Krankheit (HD) mit Chorea
  2. Gehen können, mit oder ohne Hilfe einer Person oder eines Geräts
  3. Probanden im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen zustimmen, während der Teilnahme an der Studie bis 30 Tage (Frauen) oder 90 Tage (Männer) nach der letzten Dosis der Studie konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden Arzneimittel
  4. Englisch lesen und verstehen können

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine Vorgeschichte einer zuvor etablierten Therapie mit einem VMAT2-Inhibitor nach Einschätzung des Prüfarztes
  2. Schluckbeschwerden haben
  3. derzeit schwanger sind oder stillen
  4. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom, Herztachyarrhythmie, Linksschenkelblock, atrioventrikulärem (AV) Block, unkontrollierter Bradyarrhythmie oder Herzinsuffizienz
  5. eine instabile oder schwere medizinische oder psychiatrische Erkrankung haben
  6. Haben Sie ein erhebliches Risiko für suizidales Verhalten
  7. Haben Sie innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening eine Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit oder Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch
  8. Wenn Sie eine Antidepressiva-Therapie einnehmen, halten Sie sich an ein stabiles Regime
  9. Zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten haben
  10. Sie haben innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch ein Prüfpräparat in einer klinischen Studie erhalten oder planen, ein solches Prüfpräparat (außer Valbenazin) während der Studie zu verwenden
  11. Hatte einen Blutverlust von ≥550 ml oder spendete Blut innerhalb von 30 Tagen vor dem Basisbesuch
  12. Hatte eine medizinisch signifikante Krankheit innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn oder irgendeine Vorgeschichte eines malignen neuroleptischen Syndroms

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Valbenazin
Kapsel, einmal täglich für 12 Wochen oral verabreicht.
Arzneimittel: Valbenazin
Vesikulärer Monoamintransporter 2 (VMAT2)-Inhibitor
Andere Namen:
  • NBI-98854
Placebo-Komparator: Placebo
Kapsel, einmal täglich für 12 Wochen oral verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
nicht aktive Darreichungsform

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel vom Baseline-Screening-Zeitraum zum Erhaltungszeitraum im Gesamt-Maximal-Chorea-(TMC)-Score der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).
Zeitfenster: Ausgangswert (Durchschnitt aus Screening und Tag -1), Erhaltungszustand (Durchschnitt aus Woche 10 und 12)
Der TMC ist Teil der motorischen Beurteilung des UHDRS und misst Chorea in 7 verschiedenen Körperteilen, einschließlich Gesicht, Mund-Bukkal-Lingual-Region, Rumpf und jeder Extremität unabhängig voneinander. Der TMC-Score ist die Summe der Einzelscores und liegt zwischen 0 und 28. Ein Rückgang der TMC-Werte weist auf eine Verbesserung der Chorea-Symptome hin.
Ausgangswert (Durchschnitt aus Screening und Tag -1), Erhaltungszustand (Durchschnitt aus Woche 10 und 12)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Responder des Clinical Global Impression of Change (CGI-C) in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12

Der CGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die globale Gesamtveränderung der Chorea-Symptome seit Beginn der Dosierung des Studienmedikaments bewertet und von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht, wie vom Prüfer oder qualifiziert beurteilt Beauftragter des Klinikers.

Teilnehmer, deren CGI-C-Score entweder 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (stark verbessert) war, wurden als Responder eingestuft.
Woche 12
Prozentsatz der Patienten, die auf den Global Impression of Change (PGI-C) reagierten, in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12

Der PGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die allgemeine globale Veränderung der Chorea-Symptome seit Beginn der Dosierung des Studienmedikaments bewertet und von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht, wie vom Teilnehmer beurteilt.

Teilnehmer, deren PGI-C-Score entweder 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (stark verbessert) war, wurden als Responder eingestuft.
Woche 12
Änderung der Lebensqualität bei neurologischen Störungen (Neuro-QoL) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche. T-Score der Funktion der oberen Extremitäten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Kurzform „Neuro-QoL-Funktion der oberen Extremitäten“ besteht aus 8 Fragen zu körperlichen Fähigkeiten, die mit 1 (nicht möglich) bis 5 (ohne Schwierigkeiten) bewertet werden. Die Neuro-QoL-Scores wurden als T-Scores mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 standardisiert. Werte unter 50 weisen auf eine unterdurchschnittliche Funktion der oberen Extremitäten hin. Die Veränderung des Neuro-QoL-T-Scores für die Funktion der oberen Extremitäten vom Ausgangswert bis zur 12. Woche wird hier dargestellt. Eine Erhöhung der Punktzahl weist auf eine erhöhte Funktion hin.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung des Neuro-QoL-T-Scores für die Funktion der unteren Extremitäten vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die Neuro-QoL-Funktionskurzform der unteren Extremitäten besteht aus 8 Fragen zu körperlichen Fähigkeiten, bewertet von 1 (nicht möglich) bis 5 (ohne Schwierigkeiten). Die Neuro-QoL-Scores wurden als T-Scores mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 standardisiert. Werte unter 50 weisen auf eine unterdurchschnittliche Funktion der oberen Extremitäten hin. Die Veränderung des Neuro-QoL-T-Scores für die Funktion der oberen Extremitäten vom Ausgangswert bis zur 12. Woche wird hier dargestellt. Eine Erhöhung der Punktzahl weist auf eine bessere Funktion hin.
Ausgangswert, Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Mitarbeiter

Huntington Study Group

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-98854-HD3005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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