Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и переносимость валбеназина для лечения хореи, связанной с болезнью Гентингтона (KINECT-HD)

15 сентября 2023 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости валбеназина для лечения хореи, связанной с болезнью Гентингтона

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости валбеназина для лечения хореи у субъектов с болезнью Гентингтона.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

128

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Соединенные Штаты, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Соединенные Штаты, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Соединенные Штаты, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие клинического диагноза болезни Гентингтона (БХ) с хореей
  2. Уметь ходить с помощью или без помощи человека или устройства
  3. Субъекты детородного возраста, которые не практикуют полное воздержание, должны согласиться на постоянное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) во время участия в исследовании до 30 дней (женщины) или 90 дней (мужчины) после последней дозы исследования. препарат, средство, медикамент
  4. Уметь читать и понимать по-английски

Критерий исключения:

  1. Иметь в анамнезе ранее установленную терапию ингибитором VMAT2, по мнению исследователя.
  2. Имеют трудности с глотанием
  3. В настоящее время беременны или кормите грудью
  4. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT, сердечной тахиаритмии, блокады левой ножки пучка Гиса, атриовентрикулярной (АВ) блокады, неконтролируемой брадиаритмии или сердечной недостаточности
  5. Иметь нестабильное или серьезное медицинское или психическое заболевание
  6. Имеют значительный риск суицидального поведения
  7. Иметь историю зависимости от психоактивных веществ или злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем в течение 1 года после скрининга.
  8. Если вы принимаете антидепрессанты, соблюдайте стабильный режим.
  9. Получали генную терапию в любое время
  10. Получали исследуемый препарат в рамках клинического исследования в течение 30 дней после исходного визита или планируют использовать такой исследуемый препарат (кроме валбеназина) во время исследования.
  11. Кровопотеря ≥550 мл или сдача крови в течение 30 дней до исходного визита
  12. Имели значимые с медицинской точки зрения заболевания в течение 30 дней до исходного уровня или какой-либо злокачественный нейролептический синдром в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Валбеназин
Капсулы, вводимые перорально один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Валбеназин
ингибитор везикулярного транспортера моноаминов 2 (VMAT2)
Другие имена:
  • НБИ-98854
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсулы, вводимые перорально один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
неактивная лекарственная форма

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от базового уровня периода скрининга к периоду поддержания в шкале оценки общей максимальной хореи (TMC) по единой шкале болезни Хантингтона (UHDRS).
Временное ограничение: Исходный уровень (среднее значение скрининга и дня-1), поддерживающее (среднее значение 10 и 12 недель)
TMC является частью оценки моторики UHDRS и измеряет хорею в 7 различных частях тела, включая лицо, рото-щечно-язычную область, туловище и каждую конечность независимо. Оценка TMC представляет собой сумму индивидуальных оценок и варьируется от 0 до 28. Снижение баллов TMC указывает на улучшение симптомов хореи.
Исходный уровень (среднее значение скрининга и дня-1), поддерживающее (среднее значение 10 и 12 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент респондентов, ответивших на клиническое общее впечатление изменений (CGI-C) на 12-й неделе
Временное ограничение: Неделя 12

CGI-C представляет собой 7-балльную шкалу, которая оценивает общее глобальное изменение симптомов хореи с момента начала приема исследуемого препарата в диапазоне от 1 (значительное улучшение) до 7 (значительное ухудшение) по оценке исследователя или квалифицированного специалиста. назначенный врач-клиницист.

Участники, чья оценка CGI-C была либо 1 (значительное улучшение), либо 2 (значительное улучшение), были классифицированы как ответившие.
Неделя 12
Процент пациентов, ответивших на общее впечатление об изменении (PGI-C) на 12 неделе
Временное ограничение: Неделя 12

PGI-C представляет собой 7-балльную шкалу, которая оценивает общее глобальное изменение симптомов хореи с момента начала приема исследуемого препарата в диапазоне от 1 (значительное улучшение) до 7 (значительное ухудшение) по оценке участника.

Участники, у которых показатель PGI-C был либо 1 (значительное улучшение), либо 2 (значительное улучшение), были классифицированы как ответившие.
Неделя 12
Изменение качества жизни при неврологических расстройствах (Neuro-QoL) по сравнению с исходным уровнем к 12-й неделе. T-показатель функции верхних конечностей
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Краткая форма Neuro-QoL «Функция верхних конечностей» состоит из 8 вопросов о физических способностях, оцененных по шкале от 1 (невозможно) до 5 (без каких-либо затруднений). Оценки Neuro-QoL были стандартизированы как T-показатели со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Оценка ниже 50 указывает на снижение функции верхних конечностей ниже среднего. Изменение Т-показателя функции верхних конечностей Neuro-QoL по сравнению с исходным уровнем к 12-й неделе представлено здесь. Увеличение балла указывает на усиление функции.
Исходный уровень, 12-я неделя
Изменение Т-показателя нейро-QoL функции нижних конечностей от исходного уровня к 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Краткая форма Neuro-QoL «Функция нижних конечностей» состоит из 8 вопросов о физических способностях, оцененных по шкале от 1 (невозможно выполнить) до 5 (без каких-либо затруднений). Оценки Neuro-QoL были стандартизированы как T-показатели со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Оценка ниже 50 указывает на снижение функции верхних конечностей ниже среднего. Изменение Т-показателя функции верхних конечностей Neuro-QoL по сравнению с исходным уровнем к 12-й неделе представлено здесь. Увеличение балла указывает на лучшее функционирование.
Исходный уровень, 12-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Соавторы

Huntington Study Group

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-98854-HD3005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться