Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine voor de behandeling van Chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington (KINECT-HD)

15 september 2023 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine te beoordelen voor de behandeling van Chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine te evalueren voor de behandeling van chorea bij patiënten met de ziekte van Huntington.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

128

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Verenigde Staten, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Verenigde Staten, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een klinische diagnose hebben van de ziekte van Huntington (HD) met chorea
  2. In staat zijn om te lopen, met of zonder de hulp van een persoon of apparaat
  3. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding beoefenen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek tot 30 dagen (vrouwen) of 90 dagen (mannen) na de laatste dosis van het onderzoek medicijn
  4. Engels kunnen lezen en begrijpen

Uitsluitingscriteria:

  1. Een voorgeschiedenis hebben van eerder vastgestelde therapie met een VMAT2-remmer, naar het oordeel van de onderzoeker
  2. Moeite hebben met slikken
  3. Bent momenteel zwanger of geeft borstvoeding
  4. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom, cardiale tachyaritmie, linkerbundeltakblok, atrioventriculair (AV) blok, ongecontroleerde bradyaritmie of hartfalen
  5. Een onstabiele of ernstige medische of psychiatrische ziekte hebben
  6. Een aanzienlijk risico op suïcidaal gedrag hebben
  7. Een voorgeschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid of middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik, binnen 1 jaar na screening
  8. Als u antidepressiva gebruikt, moet u een stabiel regime volgen
  9. Heb ooit gentherapie gekregen
  10. Binnen 30 dagen na het basisbezoek een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen in een klinische studie of van plan zijn om een ​​dergelijk onderzoeksgeneesmiddel (anders dan valbenazine) te gebruiken tijdens de studie
  11. Een bloedverlies van ≥ 550 ml hebben gehad of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen vóór het basisbezoek
  12. Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen vóór baseline, of een voorgeschiedenis van maligne neurolepticasyndroom

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Valbenazine
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Valbenazine
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
  • NBI-98854
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo
niet-actieve doseringsvorm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de baseline van de screeningsperiode naar de onderhoudsperiode in de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC) Score.
Tijdsspanne: Basislijn (gemiddelde van screening en dag -1), onderhoud (gemiddelde van week 10 en 12)
De TMC maakt deel uit van de motorische beoordeling van de UHDRS en meet de chorea in 7 verschillende lichaamsdelen, waaronder het gezicht, het orale-buccale-linguale gebied, de romp en elk ledemaat afzonderlijk. De TMC-score is de som van de individuele scores en loopt van 0 tot en met 28. Een afname van de TMC-scores duidt op verbetering van de choreasymptomen.
Basislijn (gemiddelde van screening en dag -1), onderhoud (gemiddelde van week 10 en 12)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-responders in week 12
Tijdsspanne: Week 12

De CGI-C is een zevenpuntsschaal die de algehele verandering in choreasymptomen sinds het begin van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel beoordeelt, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), zoals beoordeeld door de onderzoeker of gekwalificeerd. door een arts aangewezen persoon.

Deelnemers van wie de CGI-C-score een 1 (zeer veel verbeterd) of een 2 (veel verbeterd) was, werden geclassificeerd als responders.
Week 12
Percentage van de patiënten die reageerden op de Global Impression of Change (PGI-C) in week 12
Tijdsspanne: Week 12

De PGI-C is een 7-puntsschaal die de algehele verandering in choreasymptomen sinds het begin van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel beoordeelt, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), zoals beoordeeld door de deelnemer.

Deelnemers waarvan de PGI-C-score een 1 (zeer veel verbeterd) of een 2 (veel verbeterd) was, werden geclassificeerd als responders.
Week 12
Verandering van baseline tot week 12 in de kwaliteit van leven bij neurologische aandoeningen (Neuro-QoL) Functie T-score van bovenste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het Neuro-QoL Functie Short Form bovenste extremiteit bestaat uit 8 vragen over fysieke capaciteiten, beoordeeld van 1 (niet in staat om te doen) tot 5 (zonder enige moeite). De Neuro-QoL-scores werden gestandaardiseerd als T-scores met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10. Scores onder de 50 duiden op een ondergemiddelde functie van de bovenste ledematen. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie tot week 12 in de Neuro-QoL-functie T-score van de bovenste extremiteit wordt hier weergegeven. Een toename van de score duidt op een toegenomen functie.
Basislijn, week 12
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in de Neuro-QoL functie T-score van de onderste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Het Neuro-QoL Functie Short Form van de onderste ledematen bestaat uit 8 vragen over fysieke capaciteiten, beoordeeld van 1 (niet in staat om te doen) tot 5 (zonder enige moeite). De Neuro-QoL-scores werden gestandaardiseerd als T-scores met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10. Scores onder de 50 duiden op een ondergemiddelde functie van de bovenste ledematen. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie tot week 12 in de Neuro-QoL-functie T-score van de bovenste extremiteit wordt hier weergegeven. Een hogere score duidt op een beter functioneren.
Basislijn, week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Medewerkers

Huntington Study Group

Onderzoekers

  • Studie directeur: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-98854-HD3005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren