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Efficacité, innocuité et tolérance de la valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington (KINECT-HD)

15 septembre 2023 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington

Il s'agit d'une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la valbénazine pour traiter la chorée chez les sujets atteints de la maladie de Huntington.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

128

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, États-Unis, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, États-Unis, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, États-Unis, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir un diagnostic clinique de la maladie de Huntington (MH) avec chorée
  2. Être capable de marcher, avec ou sans l'aide d'une personne ou d'un appareil
  3. Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) tout en participant à l'étude jusqu'à 30 jours (femmes) ou 90 jours (hommes) après la dernière dose de l'étude médicament
  4. Pouvoir lire et comprendre l'anglais

Critère d'exclusion:

  1. Avoir des antécédents de thérapie précédemment établie avec un inhibiteur de VMAT2, au jugement de l'investigateur
  2. Avoir de la difficulté à avaler
  3. êtes actuellement enceinte ou allaitez
  4. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long, de tachyarythmie cardiaque, de bloc de branche gauche, de bloc auriculo-ventriculaire (AV), de bradyarythmie non contrôlée ou d'insuffisance cardiaque
  5. Avoir une maladie médicale ou psychiatrique instable ou grave
  6. Avoir un risque important de comportement suicidaire
  7. Avoir des antécédents de dépendance à une substance ou d'abus de substances (drogues) ou d'alcool, dans l'année suivant le dépistage
  8. Si vous suivez un traitement antidépresseur, suivez un régime stable
  9. Avoir reçu une thérapie génique à tout moment
  10. Avoir reçu un médicament expérimental dans une étude clinique dans les 30 jours suivant la visite de référence ou prévoir d'utiliser un tel médicament expérimental (autre que la valbénazine) pendant l'étude
  11. Avoir eu une perte de sang ≥ 550 ml ou donné du sang dans les 30 jours précédant la visite de référence
  12. Avait une maladie médicalement significative dans les 30 jours précédant le départ, ou tout antécédent de syndrome malin des neuroleptiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Valbénazine
Capsule, administrée par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines.
Médicament: Valbénazine
inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
  • NBI-98854
Comparateur placebo: Placebo
Capsule, administrée par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
forme posologique non active

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la période de référence de la période de dépistage à la période d'entretien dans le score de chorée maximale totale (TMC) de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS).
Délai: Base de référence (moyenne du dépistage et du jour -1), entretien (moyenne des semaines 10 et 12)
Le TMC fait partie de l'évaluation motrice de l'UHDRS et mesure la chorée dans 7 parties différentes du corps dont le visage, la région bucco-linguale, le tronc et chaque membre indépendamment. Le score TMC est la somme des scores individuels et va de 0 à 28. Une diminution des scores TMC indique une amélioration des symptômes de la chorée.
Base de référence (moyenne du dépistage et du jour -1), entretien (moyenne des semaines 10 et 12)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondeurs à l'impression clinique globale du changement (CGI-C) à la semaine 12
Délai: Semaine 12

Le CGI-C est une échelle en 7 points qui évalue le changement global global des symptômes de la chorée depuis le début de l'administration du médicament à l'étude, allant de 1 (très amélioré) à 7 (très pire), tel qu'évalué par l'investigateur ou l'expert qualifié. clinicien désigné.

Les participants dont le score CGI-C était soit de 1 (très amélioré) soit de 2 (beaucoup amélioré) ont été classés comme répondeurs.
Semaine 12
Pourcentage de patients répondant à l'impression globale de changement (PGI-C) à la semaine 12
Délai: Semaine 12

Le PGI-C est une échelle en 7 points qui évalue le changement global global des symptômes de la chorée depuis le début de l'administration du médicament à l'étude, allant de 1 (très amélioré) à 7 (très pire), tel qu'évalué par le participant.

Les participants dont le score PGI-C était soit de 1 (très amélioré) soit de 2 (beaucoup amélioré) ont été classés comme répondeurs.
Semaine 12
Changement entre le départ et la semaine 12 de la qualité de vie dans les troubles neurologiques (Neuro-QoL) Fonction des membres supérieurs T-Score
Délai: Référence, semaine 12
Le formulaire court Neuro-QoL Upper Extremity Function se compose de 8 questions sur les capacités physiques, notées de 1 (incapable de le faire) à 5 (sans aucune difficulté). Les scores Neuro-QoL ont été standardisés sous forme de scores T avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores inférieurs à 50 indiquent une fonction des membres supérieurs inférieure à la moyenne. Les changements entre le départ et la semaine 12 du score T de la fonction Neuro-QoL des membres supérieurs sont présentés ici. Une augmentation du score indique une fonction accrue.
Référence, semaine 12
Changement entre le départ et la semaine 12 du score T de la fonction Neuro-QoL des membres inférieurs
Délai: Référence, semaine 12
Le formulaire court Neuro-QoL Lower Extremity Function se compose de 8 questions sur les capacités physiques, notées de 1 (incapable de le faire) à 5 (sans aucune difficulté). Les scores Neuro-QoL ont été standardisés sous forme de scores T avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores inférieurs à 50 indiquent une fonction des membres supérieurs inférieure à la moyenne. Les changements entre le départ et la semaine 12 du score T de la fonction Neuro-QoL des membres supérieurs sont présentés ici. Une augmentation du score indique un meilleur fonctionnement.
Référence, semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Biosciences

Collaborateurs

Huntington Study Group

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

15 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2019

Première publication (Réel)

25 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-98854-HD3005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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