헌팅턴병과 관련된 무도병 치료를 위한 Valbenazine의 효능, 안전성 및 내약성 (KINECT-HD)
2023년 9월 15일 업데이트: Neurocrine Biosciences
헌팅턴병과 관련된 무도증 치료를 위한 발베나진의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이것은 헌팅턴병 환자의 무도병을 치료하기 위한 발베나진의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
128
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
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Sacramento, California, 미국, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
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Miami, Florida, 미국, 33136
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Wichita, Kansas, 미국, 67226
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
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Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
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West Bloomfield, Michigan, 미국, 48322
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14618
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Williamsville, New York, 미국, 14221
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, 미국, 58103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
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Toledo, Ohio, 미국, 43614
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
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Greenville, South Carolina, 미국, 29615
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77054
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
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Spokane, Washington, 미국, 99202
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Neurocrine Clinical Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M2K 1E1
- Neurocrine Clinical Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M3B 2S7
- Neurocrine Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 무도병을 동반한 헌팅턴병(HD) 임상 진단을 받은 자
- 사람이나 장치의 도움을 받거나 받지 않고 걸을 수 있습니다.
- 완전한 금욕을 실행하지 않는 가임 피험자는 연구에 참여하는 동안 연구의 마지막 투여 후 30일(여성) 또는 90일(남성)까지 호르몬 또는 두 가지 형태의 비호르몬 피임(이중 피임)을 지속적으로 사용하는 데 동의해야 합니다. 의약품
- 영어를 읽고 이해할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 VMAT2 억제제로 이전에 확립된 요법의 이력이 있음
- 삼키기 어려움
- 현재 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 긴 QT 증후군, 심장 빈맥, 왼쪽 번들 브랜치 블록, 방실(AV) 블록, 조절되지 않는 서맥 또는 심부전의 알려진 병력이 있습니다.
- 불안정하거나 심각한 의학적 또는 정신 질환이 있는 경우
- 자살 행동의 상당한 위험이 있음
- 스크리닝 1년 이내에 물질 의존 또는 물질(약물) 또는 알코올 남용의 병력이 있음
- 항우울제 치료를 받는 경우 안정적인 요법을 받으십시오.
- 언제든지 유전자 치료를 받은 적이 있음
- 베이스라인 방문 후 30일 이내에 임상 연구에서 연구 약물을 받았거나 연구 기간 동안 그러한 연구 약물(발베나진 제외)을 사용할 계획
- 기준선 방문 전 30일 이내에 혈액 손실이 550mL 이상이거나 혈액을 기증한 경우
- 베이스라인 전 30일 이내에 의학적으로 중요한 질병이 있거나 신경이완제 악성 증후군의 병력이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 발베나진
캡슐, 12주 동안 매일 1회 경구 투여.
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소포성 모노아민 수송체 2(VMAT2) 억제제
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
캡슐, 12주 동안 매일 1회 경구 투여.
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비활성 제형
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 총 최대 무도병(TMC) 점수에서 선별검사 기간 기준에서 유지 기간으로 변경.
기간: 기준선(스크리닝 평균 및 -1일차), 유지 관리(10주차 및 12주차 평균)
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TMC는 UHDRS의 운동 평가의 일부이며 얼굴, 구강-협측-언어 영역, 몸통 및 각 사지를 포함하여 7가지 신체 부위의 무도병을 독립적으로 측정합니다.
TMC 점수는 개별 점수의 합으로, 범위는 0~28입니다.
TMC 점수의 감소는 무도병 증상의 개선을 의미합니다.
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기준선(스크리닝 평균 및 -1일차), 유지 관리(10주차 및 12주차 평균)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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12주차 CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 응답자의 비율
기간: 12주차
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CGI-C는 연구 약물 투여 개시 이후 무도병 증상의 전반적인 전반적인 변화를 조사자 또는 자격을 갖춘 전문가가 평가한 대로 1(매우 개선됨)에서 7(매우 악화됨) 범위로 평가하는 7점 척도입니다. 임상의 지정인. CGI-C 점수가 1(매우 개선됨) 또는 2(매우 개선됨)인 참가자는 반응자로 분류되었습니다. |
12주차
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12주차 환자의 전반적 변화 인상(PGI-C) 반응자 비율
기간: 12주차
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PGI-C는 연구 약물 투여 시작 이후 무도병 증상의 전반적인 전반적인 변화를 참가자가 평가한 1(매우 개선됨)에서 7(매우 악화됨) 범위로 평가하는 7점 척도입니다. PGI-C 점수가 1(매우 개선됨) 또는 2(매우 개선됨)인 참가자는 반응자로 분류되었습니다. |
12주차
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신경 장애(Neuro-QoL)의 삶의 질이 기준선에서 12주차까지의 변화 상지 기능 T-점수
기간: 기준선, 12주차
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Neuro-QoL 상지 기능 약식은 신체 능력에 관한 8개의 질문으로 구성되어 있으며 1점(할 수 없음)부터 5점(어려움 없음)까지 등급이 매겨져 있습니다.
Neuro-QoL 점수는 평균 50, 표준편차 10의 T-점수로 표준화되었습니다.
50점 미만의 점수는 평균 상지 기능 이하임을 나타냅니다.
Neuro-QoL 상지 기능 T-점수의 기준선에서 12주차까지의 변화가 여기에 표시됩니다.
점수가 증가하면 기능이 향상되었음을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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신경-QoL 하지 기능 T-점수의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 기준선, 12주차
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Neuro-QoL 하지 기능 약식은 신체적 능력에 관한 8개의 질문으로 구성되어 있으며 1점(할 수 없음)부터 5점(어려움 없음)까지 등급이 매겨져 있습니다.
Neuro-QoL 점수는 평균 50, 표준편차 10의 T-점수로 표준화되었습니다.
50점 미만의 점수는 평균 상지 기능 이하임을 나타냅니다.
Neuro-QoL 상지 기능 T-점수의 기준선에서 12주차까지의 변화가 여기에 표시됩니다.
점수의 증가는 더 나은 기능을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rodrigues FB, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: April 2020. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):185-197. doi: 10.3233/JHD-200002.
- Furr Stimming E, Claassen DO, Kayson E, Goldstein J, Mehanna R, Zhang H, Liang GS, Haubenberger D; Huntington Study Group KINECT-HD Collaborators. Safety and efficacy of valbenazine for the treatment of chorea associated with Huntington's disease (KINECT-HD): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2023 Jun;22(6):494-504. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00127-8. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10. Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 13일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 15일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NBI-98854-HD3005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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