Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av valbenazin för behandling av korea associerad med Huntingtons sjukdom (KINECT-HD)

15 september 2023 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av valbenazin för behandling av korea associerad med Huntingtons sjukdom

Detta är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av valbenazin för att behandla korea hos patienter med Huntingtons sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

128

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Förenta staterna, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Förenta staterna, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnos av Huntingtons sjukdom (HD) med chorea
  2. Kunna gå, med eller utan hjälp av en person eller enhet
  3. Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste gå med på att använda hormonellt eller två former av icke-hormonellt preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent medan de deltar i studien fram till 30 dagar (kvinnor) eller 90 dagar (män) efter den sista dosen av studien läkemedel
  4. Kunna läsa och förstå engelska

Exklusions kriterier:

  1. Har en historia av tidigare etablerad terapi med en VMAT2-hämmare, enligt utredarens bedömning
  2. Har svårt att svälja
  3. Är för närvarande gravid eller ammar
  4. Har en känd historia av långt QT-syndrom, hjärttakyarytmi, vänster grenblock, atrioventrikulärt (AV) block, okontrollerad bradyarytmi eller hjärtsvikt
  5. Har en instabil eller allvarlig medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
  6. Har en betydande risk för suicidalt beteende
  7. Har en historia av substansberoende eller missbruk av substans (drog) eller alkohol, inom 1 år efter screening
  8. Om du tar antidepressiv behandling, var på en stabil regim
  9. Har fått genterapi när som helst
  10. Har fått ett prövningsläkemedel i en klinisk studie inom 30 dagar efter baslinjebesöket eller planerar att använda ett sådant prövningsläkemedel (annat än valbenazin) under studien
  11. Har haft en blodförlust ≥550 ml eller donerat blod inom 30 dagar före baslinjebesöket
  12. Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar före baslinjen, eller någon historia av malignt neuroleptikasyndrom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Valbenazin
Kapsel, administreras oralt en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: Valbenazin
vesikulär monoamintransportör 2 (VMAT2) hämmare
Andra namn:
  • NBI-98854
Placebo-jämförare: Placebo
Kapsel, administreras oralt en gång dagligen i 12 veckor.
Läkemedel: Placebo
icke-aktiv doseringsform

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från screeningperiodens baslinje till underhållsperioden i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximal Chorea (TMC)-poäng.
Tidsram: Baslinje (genomsnitt av screening och dag -1), underhåll (genomsnitt av vecka 10 och 12)
TMC är en del av den motoriska bedömningen av UHDRS och mäter chorea i 7 olika kroppsdelar inklusive ansikte, oral-buckal-lingual region, bål och varje lem oberoende av varandra. TMC-poängen är summan av de individuella poängen och sträcker sig från 0 till 28. En minskning av TMC-poäng indikerar förbättring av choreasymtom.
Baslinje (genomsnitt av screening och dag -1), underhåll (genomsnitt av vecka 10 och 12)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent av svar på kliniska globala intryck av förändring (CGI-C) vid vecka 12
Tidsram: Vecka 12

CGI-C är en 7-gradig skala som bedömer den övergripande globala förändringen av choreasymtom sedan starten av studieläkemedelsdoseringen, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), enligt bedömningen av utredaren eller kvalificerad utsedd kliniker.

Deltagare vars CGI-C-poäng var antingen 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad) klassificerades som svarspersoner.
Vecka 12
Procent av Patient Global Impression of Change (PGI-C) svarare vecka 12
Tidsram: Vecka 12

PGI-C är en 7-gradig skala som bedömer den övergripande globala förändringen av choreasymtom sedan starten av studieläkemedelsdoseringen, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), enligt bedömningen av deltagaren.

Deltagare vars PGI-C-poäng var antingen 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad) klassificerades som svarspersoner.
Vecka 12
Förändring från baslinje till vecka 12 i livskvalitet vid neurologiska störningar (Neuro-QoL) T-score för övre extremitetsfunktion
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Neuro-QoL Upper Extremity Function Short Form består av 8 frågor om fysiska förmågor, betygsatta från 1 (kan inte göra) till 5 (utan några svårigheter). Neuro-QoL-poängen standardiserades som T-poäng med ett medelvärde på 50 och standardavvikelse på 10. Poäng under 50 indikerade under genomsnittlig övre extremitetsfunktion. Förändringen från baslinje till vecka 12 i Neuro-QoL Upper Extremity Function T-poäng presenteras här. En ökning av poängen indikerar ökad funktion.
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i Neuro-QoL nedre extremitetsfunktion T-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Neuro-QoL Lower Extremity Function Short Form består av 8 frågor om fysiska förmågor, betygsatta från 1 (kan inte göra) till 5 (utan några svårigheter). Neuro-QoL-poängen standardiserades som T-poäng med ett medelvärde på 50 och standardavvikelse på 10. Poäng under 50 indikerade under genomsnittlig övre extremitetsfunktion. Förändringen från baslinje till vecka 12 i Neuro-QoL Upper Extremity Function T-poäng presenteras här. En ökning av poängen indikerar bättre funktion.
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbetspartners

Huntington Study Group

Utredare

  • Studierektor: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

15 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2019

Första postat (Faktisk)

25 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-98854-HD3005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Chorea, Huntington

Kliniska prövningar på Valbenazin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera