Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja walbenazyny w leczeniu pląsawicy związanej z chorobą Huntingtona (KINECT-HD)

15 września 2023 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję walbenazyny w leczeniu pląsawicy związanej z chorobą Huntingtona

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji walbenazyny w leczeniu pląsawicy u pacjentów z chorobą Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

128

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Stany Zjednoczone, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć kliniczną diagnozę choroby Huntingtona (HD) z pląsawicą
  2. Być w stanie chodzić, z pomocą lub bez pomocy osoby lub urządzenia
  3. Osoby w wieku rozrodczym, które nie praktykują całkowitej abstynencji, muszą wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie hormonalnej lub dwóch form antykoncepcji niehormonalnej (podwójnej antykoncepcji) podczas udziału w badaniu do 30 dni (kobiety) lub 90 dni (mężczyźni) po przyjęciu ostatniej dawki badania lek
  4. Być w stanie czytać i rozumieć angielski

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć historię wcześniej ustalonej terapii inhibitorem VMAT2, w ocenie badacza
  2. Mają trudności z połykaniem
  3. Obecnie jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  4. Mają znaną historię zespołu wydłużonego odstępu QT, tachyarytmii serca, bloku lewej odnogi pęczka Hisa, bloku przedsionkowo-komorowego (AV), niekontrolowanej bradyarytmii lub niewydolności serca
  5. Mieć niestabilną lub poważną chorobę medyczną lub psychiatryczną
  6. Mają znaczne ryzyko zachowań samobójczych
  7. Mieć historię uzależnienia od substancji lub substancji (narkotyków) lub nadużywania alkoholu w ciągu 1 roku od badania przesiewowego
  8. Jeśli przyjmujesz leki przeciwdepresyjne, stosuj stały schemat
  9. Otrzymał terapię genową w dowolnym momencie
  10. Otrzymali badany lek w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od wizyty początkowej lub planują stosować taki badany lek (inny niż walbenazyna) podczas badania
  11. Utrata krwi ≥550 ml lub oddanie krwi w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową
  12. Chorował na chorobę istotną z medycznego punktu widzenia w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym lub występował w przeszłości złośliwy zespół neuroleptyczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Walbenazyna
Kapsułka, podawana doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Walbenazyna
inhibitor pęcherzykowego transportera monoamin 2 (VMAT2).
Inne nazwy:
  • NBI-98854
Komparator placebo: Placebo
Kapsułka, podawana doustnie raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
nieaktywna postać dawkowania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości początkowej okresu przesiewowego na okres podtrzymujący w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) całkowitego maksymalnego wyniku dla pląsawicy (TMC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (średnia badania przesiewowego i dnia 1), leczenie podtrzymujące (średnia z tygodni 10. i 12.)
TMC stanowi część oceny motorycznej UHDRS i mierzy pląsawicę w 7 różnych częściach ciała, w tym na twarzy, obszarze ustno-policzkowo-językowym, tułowiu i każdej kończynie niezależnie. Wynik TMC jest sumą indywidualnych wyników i waha się od 0 do 28. Spadek wyników TMC wskazuje na poprawę objawów pląsawicy.
Wartość wyjściowa (średnia badania przesiewowego i dnia 1), leczenie podtrzymujące (średnia z tygodni 10. i 12.)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie w skali globalnego wrażenia zmiany (CGI-C) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12

CGI-C to 7-punktowa skala oceniająca ogólną globalną zmianę w objawach pląsawicy od rozpoczęcia dawkowania badanego leku, w zakresie od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), zgodnie z oceną badacza lub wykwalifikowanego wyznaczony lekarz klinicysta.

Uczestnicy, których wynik CGI-C wynosił 1 (bardzo duża poprawa) lub 2 (znaczna poprawa), zostali sklasyfikowani jako respondenci.
Tydzień 12
Odsetek pacjentów, którzy odpowiedzieli na globalne wrażenie zmiany (PGI-C) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12

PGI-C to 7-punktowa skala oceniająca ogólną globalną zmianę objawów pląsawicy od rozpoczęcia dawkowania badanego leku, w zakresie od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), zgodnie z oceną uczestnika.

Uczestnicy, których wynik PGI-C wynosił 1 (bardzo duża poprawa) lub 2 (znaczna poprawa), zostali sklasyfikowani jako respondenci.
Tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie jakości życia w zaburzeniach neurologicznych (Neuro-QoL) Funkcja kończyny górnej T-Score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Skrócona forma Neuro-QoL dotycząca funkcji kończyn górnych składa się z 8 pytań dotyczących zdolności fizycznych, ocenianych w skali od 1 (niezdolność do wykonania) do 5 (bez żadnych trudności). Wyniki Neuro-QoL standaryzowano jako wyniki T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają poniżej średniej funkcję kończyny górnej. Tutaj przedstawiono zmianę wyniku Neuro-QoL funkcji kończyn górnych od wartości początkowej do 12. tygodnia. Wzrost wyniku wskazuje na zwiększoną funkcjonalność.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana wyniku T-Score funkcji kończyn dolnych Neuro-QoL od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Skrócony formularz Neuro-QoL dotyczący funkcji kończyn dolnych składa się z 8 pytań dotyczących zdolności fizycznych, ocenianych w skali od 1 (niezdolność do wykonania) do 5 (bez żadnych trudności). Wyniki Neuro-QoL standaryzowano jako wyniki T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają poniżej średniej funkcję kończyny górnej. Tutaj przedstawiono zmianę wyniku Neuro-QoL funkcji kończyn górnych od wartości początkowej do 12. tygodnia. Wzrost wyniku wskazuje na lepsze funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Współpracownicy

Huntington Study Group

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-98854-HD3005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chorea, Huntington

Badania kliniczne na Walbenazyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj