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Eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la corea asociada con la enfermedad de Huntington (KINECT-HD)

15 de septiembre de 2023 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la corea asociada con la enfermedad de Huntington

Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para tratar la corea en sujetos con enfermedad de Huntington.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

128

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Estados Unidos, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener un diagnóstico clínico de enfermedad de Huntington (HD) con corea
  2. Ser capaz de caminar, con o sin la ayuda de una persona o dispositivo
  3. Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante mientras participen en el estudio hasta 30 días (mujeres) o 90 días (hombres) después de la última dosis del estudio. droga
  4. Ser capaz de leer y entender inglés.

Criterio de exclusión:

  1. Tener antecedentes de terapia previamente establecida con un inhibidor de VMAT2, a juicio del investigador
  2. Tener dificultad para tragar
  3. Está actualmente embarazada o amamantando
  4. Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo, taquiarritmia cardíaca, bloqueo de rama izquierda, bloqueo auriculoventricular (AV), bradiarritmia no controlada o insuficiencia cardíaca
  5. Tiene una enfermedad médica o psiquiátrica inestable o grave.
  6. Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida.
  7. Tener antecedentes de dependencia de sustancias o abuso de sustancias (drogas) o alcohol, dentro de 1 año de la selección
  8. Si toma terapia antidepresiva, tenga un régimen estable
  9. Haber recibido terapia génica en algún momento
  10. Haber recibido un fármaco en investigación en un estudio clínico dentro de los 30 días de la visita inicial o planea usar dicho fármaco en investigación (que no sea valbenazina) durante el estudio
  11. Ha tenido una pérdida de sangre ≥550 ml o ha donado sangre dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial
  12. Tuvo una enfermedad médicamente significativa dentro de los 30 días anteriores al inicio o cualquier antecedente de síndrome neuroléptico maligno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Valbenazina
Cápsula, administrada por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Valbenazina
inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
  • NBI-98854
Comparador de placebos: Placebo
Cápsula, administrada por vía oral una vez al día durante 12 semanas.
Droga: Placebo
forma de dosificación no activa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el período inicial del período de detección al período de mantenimiento en la puntuación máxima total de corea (TMC) de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS).
Periodo de tiempo: Línea de base (promedio de detección y día -1), mantenimiento (promedio de las semanas 10 y 12)
El TMC es parte de la evaluación motora de la UHDRS y mide la corea en 7 partes diferentes del cuerpo, incluida la cara, la región oral-bucal-lingual, el tronco y cada extremidad de forma independiente. La puntuación TMC es la suma de las puntuaciones individuales y oscila entre 0 y 28. Una disminución en las puntuaciones de TMC indica una mejora en los síntomas de corea.
Línea de base (promedio de detección y día -1), mantenimiento (promedio de las semanas 10 y 12)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de personas que respondieron a la Impresión clínica global de cambio (CGI-C) en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12

El CGI-C es una escala de 7 puntos que califica el cambio global general en los síntomas de corea desde el inicio de la dosificación del fármaco del estudio, que van desde 1 (mucho mejorado) a 7 (mucho peor), según lo evaluado por el investigador o calificado. designado por el médico.

Los participantes cuya puntuación CGI-C fue 1 (mucho mejoró) o 2 (mucho mejoró) fueron clasificados como respondedores.
Semana 12
Porcentaje de pacientes que respondieron a la Impresión Global de Cambio (PGI-C) en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12

El PGI-C es una escala de 7 puntos que califica el cambio global en los síntomas de corea desde el inicio de la dosificación del fármaco del estudio, que van desde 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor), según la evaluación del participante.

Los participantes cuya puntuación PGI-C era 1 (mucho mejoró) o 2 (mucho mejoró) se clasificaron como respondedores.
Semana 12
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calidad de vida en trastornos neurológicos (Neuro-QoL) Puntuación T de función de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
El formulario breve de función de las extremidades superiores de Neuro-QoL consta de 8 preguntas sobre habilidades físicas, calificadas de 1 (incapaz de hacer) a 5 (sin ninguna dificultad). Las puntuaciones de Neuro-QoL se estandarizaron como puntuaciones T con una media de 50 y una desviación estándar de 10. Las puntuaciones por debajo de 50 indicaron una función de las extremidades superiores por debajo del promedio. Aquí se presenta el cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación T de función de las extremidades superiores de Neuro-QoL. Un aumento en la puntuación indica una mayor función.
Línea de base, semana 12
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación T de función de las extremidades inferiores de Neuro-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
El formulario breve de función de las extremidades inferiores de Neuro-QoL consta de 8 preguntas sobre habilidades físicas, calificadas de 1 (incapaz de hacerlo) a 5 (sin ninguna dificultad). Las puntuaciones de Neuro-QoL se estandarizaron como puntuaciones T con una media de 50 y una desviación estándar de 10. Las puntuaciones por debajo de 50 indicaron una función de las extremidades superiores por debajo del promedio. Aquí se presenta el cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación T de función de las extremidades superiores de Neuro-QoL. Un aumento en la puntuación indica una mejor función.
Línea de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Colaboradores

Huntington Study Group

Investigadores

  • Director de estudio: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

15 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-98854-HD3005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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