Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Valbenatsiinin teho, turvallisuus ja siedettävyys Huntingtonin tautiin liittyvän korean hoidossa (KINECT-HD)

perjantai 15. syyskuuta 2023 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus valbenatsiinin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautiin liittyvän korean hoidossa

Tämä on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus valbenatsiinin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi korean hoidossa potilailla, joilla on Huntingtonin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

128

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Yhdysvallat, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Yhdysvallat, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on kliininen diagnoosi Huntingtonin taudista (HD) ja koreasta
  2. Pystyy kävelemään henkilön tai laitteen avulla tai ilman
  3. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti osallistuessaan tutkimukseen 30 päivään (naiset) tai 90 päivään (miehet) asti viimeisen tutkimuksen annoksen jälkeen. huume
  4. Pystyy lukemaan ja ymmärtämään englantia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on aiemmin vakiintunut hoito VMAT2-estäjällä tutkijan harkinnan mukaan
  2. On nielemisvaikeuksia
  3. olet tällä hetkellä raskaana tai imetät
  4. Sinulla on tiedossa pitkä QT-oireyhtymä, sydämen takyarytmia, vasemman haarakatkos, eteiskammiokatkos, hallitsematon bradyarytmia tai sydämen vajaatoiminta
  5. Sinulla on epävakaa tai vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus
  6. Sinulla on merkittävä itsemurhakäyttäytymisen riski
  7. Sinulla on ollut päihderiippuvuus tai päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö vuoden sisällä seulonnasta
  8. Jos käytät masennuslääkehoitoa, noudata vakaata hoito-ohjelmaa
  9. Oletko saanut geeniterapiaa milloin tahansa
  10. olet saanut tutkimuslääkettä kliinisessä tutkimuksessa 30 päivän kuluessa lähtötilanteesta tai aiot käyttää tällaista tutkimuslääkettä (muuta kuin valbenatsiinia) tutkimuksen aikana
  11. sinulla on ollut verenhukka ≥ 550 ml tai olet luovuttanut verta 30 päivän sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä
  12. Sinulla oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai maligni neuroleptioireyhtymä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Valbenatsiini
Kapseli, annettuna suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Valbenatsiini
vesikulaarinen monoamiinikuljettaja 2:n (VMAT2) estäjä
Muut nimet:
  • NBI-98854
Placebo Comparator: Plasebo
Kapseli, annettuna suun kautta kerran päivässä 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
ei-aktiivinen annosmuoto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos seulontajakson perusarvosta ylläpitojaksoon yhtenäisen Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) kokonaiskorean (TMC) kokonaispistemäärässä.
Aikaikkuna: Perustaso (seulonnan ja päivän -1 keskiarvo), ylläpito (viikkojen 10 ja 12 keskiarvo)
TMC on osa UHDRS:n motorista arviointia ja mittaa koreaa seitsemässä eri kehon osassa, mukaan lukien kasvot, suu-bukkaalinen-kielialue, vartalo ja jokainen raaja erikseen. TMC-pisteet ovat yksittäisten pisteiden summa ja vaihtelevat 0–28. TMC-pisteiden lasku osoittaa korea-oireiden paranemista.
Perustaso (seulonnan ja päivän -1 keskiarvo), ylläpito (viikkojen 10 ja 12 keskiarvo)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen globaalin muutoksen vaikutelman (CGI-C) vastaajien prosenttiosuus viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12

CGI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi korean oireiden yleistä maailmanlaajuista muutosta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), tutkijan arvioimana tai pätevänä. kliinikko nimetty.

Osallistujat, joiden CGI-C-pistemäärä oli joko 1 (erittäin parantunut) tai 2 (paljon parantunut), luokiteltiin vastaajiksi.
Viikko 12
Prosenttiosuus potilaiden globaalista muutoksista (PGI-C) vastaajista viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12

PGI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi korean oireiden yleistä maailmanlaajuista muutosta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonommin), osallistujan arvioiden mukaan.

Osallistujat, joiden PGI-C-pistemäärä oli joko 1 (erittäin parantunut) tai 2 (paljon parantunut), luokiteltiin vastaajiksi.
Viikko 12
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 elämänlaadussa neurologisissa häiriöissä (Neuro-QoL) yläraajan toiminnan T-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Neuro-QoL Upper Extremity Function Lyhyt lomake koostuu kahdeksasta kysymyksestä, jotka koskevat fyysisiä kykyjä, arvosanat 1 (ei osaa tehdä) 5 (ilman vaikeuksia). Neuro-QoL-pisteet standardisoitiin T-pisteiksi, joiden keskiarvo oli 50 ja keskihajonta 10. Alle 50 pisteet ovat keskimääräisen yläraajan toiminnan alapuolella. Neuro-QoL Upper Extremity Function T-pisteen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 on esitetty tässä. Pisteiden kasvu osoittaa lisääntynyttä toimintaa.
Perustaso, viikko 12
Neuro-QoL:n alaraajojen funktion T-pisteen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Neuro-QoL Lower Extremity Function Short Form -lomake koostuu 8 kysymyksestä fyysisiä kykyjä koskevista kysymyksistä, arvosanat 1 (ei pysty tekemään) 5 (ilman vaikeuksia). Neuro-QoL-pisteet standardisoitiin T-pisteiksi, joiden keskiarvo oli 50 ja keskihajonta 10. Alle 50 pisteet ovat keskimääräisen yläraajan toiminnan alapuolella. Neuro-QoL Upper Extremity Function T-pisteen muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 on esitetty tässä. Pisteiden kasvu osoittaa parempaa toimintaa.
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Yhteistyökumppanit

Huntington Study Group

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-98854-HD3005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa