ハンチントン病に伴う舞踏病の治療におけるバルベナジンの有効性、安全性、および忍容性 (KINECT-HD)
2023年9月15日 更新者：Neurocrine Biosciences
ハンチントン病に伴う舞踏病の治療におけるバルベナジンの有効性、安全性、忍容性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、ハンチントン病患者の舞踏病を治療するためのバルベナジンの有効性、安全性、および忍容性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
128
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- Neurocrine Clinical Site
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Neurocrine Clinical Site
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- Neurocrine Clinical Site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Neurocrine Clinical Site
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Wichita、Kansas、アメリカ、67226
- Neurocrine Clinical Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Neurocrine Clinical Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Neurocrine Clinical Site
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Neurocrine Clinical Site
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Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Neurocrine Clinical Site
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West Bloomfield、Michigan、アメリカ、48322
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14618
- Neurocrine Clinical Site
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Williamsville、New York、アメリカ、14221
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Neurocrine Clinical Site
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North Dakota
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Fargo、North Dakota、アメリカ、58103
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Neurocrine Clinical Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Neurocrine Clinical Site
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Toledo、Ohio、アメリカ、43614
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Neurocrine Clinical Site
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Neurocrine Clinical Site
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Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Neurocrine Clinical Site
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77054
- Neurocrine Clinical Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- Neurocrine Clinical Site
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- Neurocrine Clinical Site
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Neurocrine Clinical Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2B5
- Neurocrine Clinical Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
- Neurocrine Clinical Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M2K 1E1
- Neurocrine Clinical Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M3B 2S7
- Neurocrine Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -舞踏病を伴うハンチントン病（HD）の臨床診断を受けている
- 人や装置の助けがあってもなくても歩ける
- -完全な禁欲を実践していない出産の可能性のある被験者は、研究に参加している間、ホルモンまたは2つの非ホルモン避妊（二重避妊）を一貫して使用することに同意する必要があります 研究の最後の投与後30日（女性）または90日（男性）ドラッグ
- 英語を読んで理解できる
除外基準:
- -VMAT2阻害剤による以前に確立された治療の歴史を持っている、研究者の判断で
- 飲み込みにくい
- 現在妊娠中または授乳中の方
- -QT延長症候群、頻脈性不整脈、左脚ブロック、房室（AV）ブロック、制御不能な徐脈性不整脈、または心不全の既知の病歴がある
- 不安定または深刻な医学的または精神医学的疾患を患っている
- 自殺行動の重大なリスクがある
- -スクリーニングから1年以内に、物質依存または物質（薬物）またはアルコール乱用の履歴がある
- 抗うつ薬を服用している場合は、安定した処方を受けてください
- 過去に遺伝子治療を受けたことがある
- -ベースライン訪問から30日以内に臨床研究で治験薬を受け取った、または治験中にそのような治験薬（バルベナジン以外）を使用する予定
- -ベースライン訪問の前の30日以内に550 mL以上の失血または献血があった
- -ベースライン前の30日以内に医学的に重大な病気にかかった、または神経弛緩性悪性症候群の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バルベナジン
カプセル、1 日 1 回 12 週間経口投与。
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小胞モノアミン輸送体 2 (VMAT2) 阻害剤
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
カプセル、1 日 1 回 12 週間経口投与。
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非活性剤形
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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統一ハンチントン病評価スケール (UHDRS) の最大総舞踏病 (TMC) スコアにおけるスクリーニング期間ベースラインから維持期間への変更。
時間枠：ベースライン（スクリーニングと1日目の平均）、メンテナンス（10週目と12週目の平均）
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TMC は UHDRS の運動評価の一部であり、顔、口腔-頬-舌領域、体幹、各四肢を含む 7 つの異なる身体部分の舞踏病を個別に測定します。
TMC スコアは個々のスコアの合計であり、範囲は 0 ～ 28 です。
TMC スコアの低下は、舞踏病の症状の改善を示します。
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ベースライン（スクリーニングと1日目の平均）、メンテナンス（10週目と12週目の平均）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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12週目の臨床全体的変化印象（CGI-C）反応者の割合
時間枠：第12週
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CGI-C は、治験薬の投与開始以来の舞踏病症状の全体的な変化を 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階のスケールで評価し、治験責任医師または有資格者によって評価されます。臨床医の指名者。 CGI-C スコアが 1 (非常に改善) または 2 (大幅に改善) の参加者は、反応者として分類されました。 |
第12週
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12週目の患者全体的変化印象（PGI-C）反応者の割合
時間枠：第12週
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PGI-C は、治験薬の投与開始以降の舞踏病症状の全体的な変化を 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの範囲で評価する 7 段階のスケールであり、参加者によって評価されます。 PGI-C スコアが 1 (非常に改善) または 2 (大幅に改善) の参加者は反応者として分類されました。 |
第12週
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神経疾患における生活の質（Neuro-QoL）の上肢機能 T スコアのベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、12 週目
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Neuro-QoL 上肢機能ショートフォームは、身体能力に関する 8 つの質問で構成され、1 (できない) から 5 (困難なく) で評価されます。
Neuro-QoL スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして標準化されました。
50 未満のスコアは、上肢機能が平均を下回っていることを示します。
Neuro-QoL 上肢機能 T スコアのベースラインから 12 週目までの変化をここに示します。
スコアの増加は機能の増加を示します。
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ベースライン、12 週目
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Neuro-QoL 下肢機能 T スコアのベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、12 週目
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Neuro-QoL 下肢機能ショートフォームは、身体能力に関する 8 つの質問で構成され、1 (できない) から 5 (困難なく) で評価されます。
Neuro-QoL スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして標準化されました。
50 未満のスコアは、上肢機能が平均を下回っていることを示します。
Neuro-QoL 上肢機能 T スコアのベースラインから 12 週目までの変化をここに示します。
スコアの増加は、より優れた機能を示します。
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ベースライン、12 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Chief Medical Officer、Chief Medical Officer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Rodrigues FB, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: April 2020. J Huntingtons Dis. 2020;9(2):185-197. doi: 10.3233/JHD-200002.
- Furr Stimming E, Claassen DO, Kayson E, Goldstein J, Mehanna R, Zhang H, Liang GS, Haubenberger D; Huntington Study Group KINECT-HD Collaborators. Safety and efficacy of valbenazine for the treatment of chorea associated with Huntington's disease (KINECT-HD): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2023 Jun;22(6):494-504. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00127-8. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10. Lancet Neurol. 2023 Sep;22(9):e10.
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月13日
一次修了 (実際)
2021年10月15日
研究の完了 (実際)
2021年10月26日
試験登録日
最初に提出
2019年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月23日
最初の投稿 (実際)
2019年9月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月15日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NBI-98854-HD3005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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