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Efficacia, sicurezza e tollerabilità della valbenazina per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington (KINECT-HD)

15 settembre 2023 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della valbenazina per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington

Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della valbenazina per il trattamento della corea nei soggetti con malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

128

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Neurocrine Clinical Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Neurocrine Clinical Site
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67226
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Neurocrine Clinical Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Neurocrine Clinical Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Neurocrine Clinical Site
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Stati Uniti, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • Neurocrine Clinical Site
      • Williamsville, New York, Stati Uniti, 14221
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58103
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Neurocrine Clinical Site
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Neurocrine Clinical Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Neurocrine Clinical Site
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Neurocrine Clinical Site
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • Neurocrine Clinical Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Neurocrine Clinical Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere una diagnosi clinica di malattia di Huntington (HD) con corea
  2. Essere in grado di camminare, con o senza l'assistenza di una persona o di un dispositivo
  3. I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono accettare di utilizzare costantemente la contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) durante la partecipazione allo studio fino a 30 giorni (femmine) o 90 giorni (maschi) dopo l'ultima dose dello studio farmaco
  4. Essere in grado di leggere e comprendere l'inglese

Criteri di esclusione:

  1. Avere una storia di terapia precedentemente stabilita con un inibitore VMAT2, a giudizio dello sperimentatore
  2. Difficoltà a deglutire
  3. Sono attualmente in stato di gravidanza o allattamento
  4. Avere una storia nota di sindrome del QT lungo, tachiaritmia cardiaca, blocco di branca sinistra, blocco atrioventricolare (AV), bradiaritmia incontrollata o insufficienza cardiaca
  5. Avere una malattia medica o psichiatrica instabile o grave
  6. Hanno un rischio significativo di comportamento suicidario
  7. Avere una storia di dipendenza da sostanze o abuso di sostanze (droghe) o alcol, entro 1 anno dallo screening
  8. Se stai assumendo una terapia antidepressiva, segui un regime stabile
  9. Hanno ricevuto la terapia genica in qualsiasi momento
  10. Hanno ricevuto un farmaco sperimentale in uno studio clinico entro 30 giorni dalla visita di base o pianificano di utilizzare tale farmaco sperimentale (diverso dalla valbenazina) durante lo studio
  11. Hanno avuto una perdita di sangue ≥550 ml o sangue donato entro 30 giorni prima della visita di riferimento
  12. - Aveva una malattia clinicamente significativa entro 30 giorni prima del basale o qualsiasi storia di sindrome neurolettica maligna

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Valbenazina
Capsula, somministrata per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: Valbenazina
inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).
Altri nomi:
  • NBI-98854
Comparatore placebo: Placebo
Capsula, somministrata per via orale una volta al giorno per 12 settimane.
Droga: Placebo
forma di dosaggio non attiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Passaggio dal periodo di screening basale al periodo di mantenimento nel punteggio TMC (Total Maximal Chorea) della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS).
Lasso di tempo: Basale (media dello screening e del giorno -1), mantenimento (media delle settimane 10 e 12)
La TMC fa parte della valutazione motoria dell'UHDRS e misura la corea in 7 diverse parti del corpo tra cui il viso, la regione oro-vestibolare-linguale, il tronco e ciascun arto in modo indipendente. Il punteggio TMC è la somma dei punteggi individuali e varia da 0 a 28. Una diminuzione dei punteggi TMC indica un miglioramento dei sintomi della corea.
Basale (media dello screening e del giorno -1), mantenimento (media delle settimane 10 e 12)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno risposto all'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12

La CGI-C è una scala a 7 punti che valuta il cambiamento globale complessivo dei sintomi della corea dall'inizio del dosaggio del farmaco in studio, variando da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato), come valutato dallo sperimentatore o da personale qualificato. designato medico.

I partecipanti il ​​cui punteggio CGI-C era 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) sono stati classificati come rispondenti.
Settimana 12
Percentuale di pazienti che hanno risposto all'impressione globale del cambiamento (PGI-C) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12

La PGI-C è una scala a 7 punti che valuta il cambiamento globale complessivo dei sintomi della corea dall'inizio del dosaggio del farmaco in studio, variando da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato), come valutato dal partecipante.

I partecipanti il ​​cui punteggio PGI-C era 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) sono stati classificati come rispondenti.
Settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 della qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL) T-score della funzione degli arti superiori
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il Neuro-QoL Upper Extremity Function Short Form è composto da 8 domande sulle abilità fisiche, valutate da 1 (incapace di fare) a 5 (senza alcuna difficoltà). I punteggi Neuro-QoL sono stati standardizzati come punteggi T con una media di 50 e una deviazione standard di 10. I punteggi inferiori a 50 indicavano una funzione degli arti superiori inferiore alla media. Qui viene presentata la variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio T Neuro-QoL della funzione degli arti superiori. Un aumento del punteggio indica una maggiore funzionalità.
Riferimento, settimana 12
Variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio T della funzione Neuro-QoL degli arti inferiori
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il modulo breve Neuro-QoL sulla funzione degli arti inferiori è composto da 8 domande sulle abilità fisiche, valutate da 1 (incapace di fare) a 5 (senza alcuna difficoltà). I punteggi Neuro-QoL sono stati standardizzati come punteggi T con una media di 50 e una deviazione standard di 10. I punteggi inferiori a 50 indicavano una funzione degli arti superiori inferiore alla media. Qui viene presentata la variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio T Neuro-QoL della funzione degli arti superiori. Un aumento del punteggio indica una migliore funzionalità.
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Collaboratori

Huntington Study Group

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Chief Medical Officer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NBI-98854-HD3005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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