ICONIC：通过合作改善骨肉瘤的疗效 (ICONIC)
在过去的 20 年中，骨肉瘤 (OS) 患者的预后几乎没有改善。 新疗法的临床试验很少，而且最近没有引入主要的新疗法。 这部分是因为对骨肉瘤的生物学没有很好的了解，而且试验只包括患者的亚组。 对骨肉瘤如何以及为何发生和生长了解得越多，临床医生就能够更好地决定哪种治疗最有可能发挥最佳效果。
该项目的目的是收集有关所有年龄段骨肉瘤患者的高质量临床数据，例如有关疾病大小、诊断方式和诊断位置、给予的治疗方法以及疾病反应的信息治疗。
血液和组织样本也将被收集起来用于研究实验室的分析。 通过同时查看实验室检查结果和临床数据，将开始回答以下问题：为什么骨肉瘤会出现和生长，是什么使其扩散，以及为什么有些患者对治疗的反应比其他患者更好。 随着时间的推移，这些信息计划用于开发新疗法的临床试验。
除此之外，目的是了解更多关于骨肉瘤及其治疗如何影响患有这种疾病的人的生活。 这些信息将有助于提供最合适的护理和支持，以满足每位患者的需求。
最终，目标是改善骨肉瘤患者的护理和治疗，使他们可以活得更长、生活得更好。
研究概览
详细说明
骨肉瘤是最常见的骨肉瘤，约占所有骨肉瘤诊断的 30%。 在英格兰，它占所有年龄段每年约 130 例。
一般来说，骨肉瘤在青少年患者中有一个早期高峰，在 60 岁以上的患者中有第二个高峰。 有不同的治疗方法，包括使用一种以上药物的化学疗法和对原发部位进行手术 - 以及发生这些情况的转移。
然而，在过去 25 年中，结果几乎没有改善，英国所有年龄和阶段的患者存活至 5 年的比例仍保持在 42% 左右。 40 岁以下的患者 (52%) 比 40 岁以上的患者 (25%) 更有可能存活 5 年。
生存还取决于骨肉瘤的原发部位。 肿瘤不在四肢的患者则很差，40 岁以下的患者为 36%，40 岁以上的患者低至 6%。 诊断时患有转移性疾病的患者的预后仍然很差。
化疗和手术的使用取决于年龄、骨肉瘤的部位、扩散的程度以及患者的总体健康状况等因素，目前英国每年约有三分之二的患者接受化疗、放疗和手术。
最近的骨肉瘤随机试验 EURAMOS-1 [欧洲和美国骨肉瘤研究组根据术前化疗的组织学反应优化可切除骨肉瘤治疗策略的随机试验]，是国际努力的一个很好的例子为一种罕见的癌症寻求改进的治疗方法。 尽管有 2000 多名患者参与，但骨肉瘤的护理标准没有改变。
寻找新方法的需求仍未得到满足，包括生物标志物和新的、有针对性的患者特异性治疗方法，以改善这一群体的结果。 这包括寻找改进的全身治疗方法和更好的骨肉瘤管理方法。 ICONIC 研究将为骨肉瘤的转化研究提供数据集。
迄今为止，骨肉瘤临床试验集中在有限的结果上，通常是在四肢有肿瘤的年轻患者中。 因此，解决复杂的相互关联的问题是不可能的，并且还没有研究几个患者亚群。 这限制了提高护理标准的机会。 这些团体包括：
- 患有广泛传播（转移）疾病的患者；
- 骨盆、脊柱和颅骨等不常见部位的肿瘤患者；
- 具有骨骼异常背景或潜在遗传易感性的骨肉瘤患者；
- 50%的骨肉瘤发生于40岁以上的患者。
目前对影响这些群体治疗决策的因素以及应用护理标准的一致性知之甚少。 治疗对生活质量、患者报告的结果和其他绩效评估的影响也没有得到很好的描述或理解。 由于骨肉瘤非常罕见，全科医生 (GP) 可能很难确定症状，而且患者通常要等待很长时间才能进行骨肉瘤检查。 这如何影响结果尚不清楚。
总体而言，需要扩大骨肉瘤研究的雄心和范围，同时改善所有患者的可及性。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Krystyna Reczko
- 电话号码：020 7679 9878
- 邮箱：ctc.iconic@ucl.ac.uk
研究联系人备份
- 姓名：Rubina Begum
- 电话号码：020 7679 9514
- 邮箱：ctc.iconic@ucl.ac.uk
学习地点
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Aberdeen、英国
- 招聘中
- NHS Grampian Health Board
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接触：
- Hugh Bishop
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Birmingham、英国
- 招聘中
- The Royal Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
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接触：
- Michael Parry
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Birmingham、英国
- 招聘中
- Birmingham Women's and Childrens NHS Foundation Trust
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接触：
- Suzanne Gatz
-
Cambridge、英国
- 招聘中
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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接触：
- Wong Hans
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Cardiff、英国
- 招聘中
- Cardiff and vale University LHB
-
接触：
- Cathy Morley-Jacob
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Glasgow、英国
- 招聘中
- NHS Greater Glasgow and Clyde Health Board
-
接触：
- Ioanna Nixon
-
Leicester、英国
- 招聘中
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
接触：
- Sunita Dhir
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Liverpool、英国
- 招聘中
- The Clatterbridge Cancer Centre NHS Foundation Trust
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接触：
- Nasim Ali
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Liverpool、英国
- 招聘中
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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接触：
- James Hayden
-
Manchester、英国
- 招聘中
- The Christie NHS Foundation Trust
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接触：
- Martin McCabe
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Manchester、英国
- 招聘中
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
接触：
- Bernadette Brennan
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Newcastle、英国
- 招聘中
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
接触：
- Kenneth Rankin
-
Nottingham、英国
- 招聘中
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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接触：
- Ivo Hennig
-
Oswestry、英国
- 招聘中
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
-
接触：
- Paul Cool
-
Oxford、英国
- 招聘中
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
接触：
- Sarah Pratap
-
Sheffield、英国
- 招聘中
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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接触：
- Robin Young
-
Sheffield、英国
- 招聘中
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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接触：
- Daniel Yeomanson
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-
Greater London
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London、Greater London、英国、NW1 2BU
- 招聘中
- University College Hospitals London NHS Foundation Trust
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接触：
- The Chief Investigator
- 邮箱：ctc.iconic@ucl.ac.uk
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 骨肉瘤的新组织学诊断或在活组织检查、病理学和影像学上未见骨样物质支持骨肉瘤诊断。 （众所周知，一些患者可能表现出提示骨肉瘤的特征（40 岁以下，符合放射学异常），但在穿刺活检中未检测到类骨质。 尽管被归类为骨的梭形细胞瘤，但此类患者通常采用与骨肉瘤相同的方法进行治疗。 当整个切除标本可用时，手术后通常可以明确诊断骨肉瘤。）
- 患者和/或父母/法定监护人的书面知情同意书。
排除标准：
• 注册前四个多月的诊断。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可行性阶段：患者招募。
大体时间：开学一年。
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确定是否可以进行完整的研究，当 15 个站点开放时，每月招募 ≥ 5 名患者
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开学一年。
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主要研究：患者招募
大体时间：开学后 3 年。
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在特定时间点至少招募 160 名患者并提供血液和标本样本。
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开学后 3 年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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化学疗法和放射疗法与结果的相关性
大体时间：注册后4年。
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化学疗法和放射疗法与结果的相关性。
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注册后4年。
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肿瘤切缘和对化疗的反应是否可以预测 OS 的局部复发？
大体时间：注册后4年。
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使用试验中收集的纵向数据来预测局部复发。
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注册后4年。
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肿瘤异质性和克隆进化与化疗反应和患者预后的相关性。
大体时间：注册后4年。
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使用在试验中收集的致癌基因组数据来确定各种方案的潜在分层。
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注册后4年。
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全基因组测序验证
大体时间：注册后4年。
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将 FFPE 样品的结果与全基因组测序结果相关联，以确定各种方案的潜在分层。
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注册后4年。
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循环生物标志物分析
大体时间：注册后4年。
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鉴定骨肉瘤的潜在肿瘤生物标志物以预测疾病负担、对治疗的反应和结果。
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注册后4年。
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患者报告的结果
大体时间：注册后4年。
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评估骨肉瘤患者肉瘤评估措施 (SAM) 的有效性。
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注册后4年。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sandra Strauss, MD、University College Hospitals London
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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