IKONISK: Forbedring af resultater gennem samarbejde i OsteosarComa (ICONIC)

Osteosarkom er det mest almindelige knoglesarkom, der tegner sig for cirka 30 % af alle knoglesarkomdiagnoser. I England tegner det sig for cirka 130 tilfælde om året på tværs af alle aldre.

Generelt har osteosarkom et tidligt toppunkt hos unge patienter, med et andet toppunkt hos patienter over 60 år. Der findes forskellige behandlinger, herunder kemoterapi med mere end ét lægemiddel og operation til det primære sted - og for metastaser, hvor disse forekommer.

Resultatet er dog kun forbedret lidt i løbet af de sidste 25 år, og andelen af ​​patienter, der overlever til 5 år, er fortsat på omkring 42 % for alle aldre og stadier i Storbritannien. Patienter under 40 år (52 %) er mere tilbøjelige til at overleve i 5 år end patienter over 40 år (25 %).

Overlevelse afhænger også af det primære sted for osteosarkomet. Det er dårligt for patienter med tumorer, der ikke er i lemmerne, på 36 % for patienter under 40 år og så lavt som 6 % for patienter over 40 år. Også patienter med metastatisk sygdom ved diagnosen har stadig et dårligt resultat.

Brugen af ​​kemoterapi og kirurgi afhænger af faktorer som alder, stedet for osteosarkomet, hvor vidt det er spredt, og hvor godt patienten generelt har det, idet cirka to tredjedele af patienterne i øjeblikket modtager kemoterapi, strålebehandling og operation i England hvert år.

Det seneste randomiserede studie for osteosarkom, EURAMOS-1 [Et randomiseret studie af den europæiske og amerikanske Osteosarcoma Study Group for at optimere behandlingsstrategier for resektabelt osteosarkom baseret på histologisk respons på præoperativ kemoterapi], var et glimrende eksempel på en international indsats for at søge forbedrede behandlinger for en sjælden kræftsygdom. På trods af deltagelse af over 2000 patienter var der ingen ændringer i standarden for behandling af osteosarkom.

Der er stadig et udækket behov for at finde nye tilgange, herunder biomarkører og nye, målrettede patientspecifikke terapeutiske tilgange for at forbedre resultaterne for denne gruppe. Dette omfatter søgning efter forbedrede systemiske behandlinger og bedre tilgange til behandling af osteosarkom. ICONIC-undersøgelsen vil give et datasæt til translationel forskning i osteosarkom.

Kliniske forsøg med osteosarkom til dato har fokuseret på et begrænset antal udfald, normalt hos yngre patienter med en tumor i en lem. Så det har ikke været muligt at behandle komplekse indbyrdes relaterede spørgsmål, og flere subpopulationer af patienter er ikke blevet undersøgt. Dette begrænser mulighederne for at forbedre plejestandarden. Disse grupper omfatter:

• patienter med udbredt (metastatisk) sygdom;
• patienter med tumorer på de mindre almindelige steder såsom bækken, rygsøjle og kranium;
• patienter med osteosarkom med en baggrund af skeletabnormaliteter eller en underliggende genetisk disposition;
• de 50 % af osteosarkomer, der opstår hos patienter over 40 år.

Lidt er i øjeblikket kendt om faktorer, der påvirker behandlingsbeslutninger i disse grupper, og hvor konsekvent en standard for pleje anvendes. Effekten af ​​behandlinger på livskvalitet, patientrapporterede resultater og andre præstationsvurderinger er heller ikke godt beskrevet eller forstået. Da osteosarkom er ret sjældent, kan det være svært for praktiserende læger at identificere symptomer, og patienterne venter ofte længe, ​​før der udføres test for osteosarkom. Hvordan dette påvirker resultaterne vides ikke.

Samlet set er der behov for at udvide ambitionen og omfanget af osteosarkomforskning og samtidig forbedre adgangen for alle patienter.