帕金森病的 GDNF 基因治疗
2025年9月16日 更新者：Brain Neurotherapy Bio, Inc.
神经胶质细胞源性神经营养因子基因转移 (AAV2- GDNF) 在帕金森病中的开放标签安全性研究
这项 1b 期研究的目的是评估将 AAV2-GDNF 输送到近期或长期诊断为 PD 的受试者的壳核的安全性和潜在临床效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California Irvine
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San Francisco、California、美国、94103
- University of California San Francisco
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
35年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 35-75岁（含）男女成年
- 被诊断患有帕金森病
- 改良的 Hoehn 和 Yahr I-III 期 OFF 药物
自接受 PD 临床诊断和疾病严重程度符合以下条件之一以来的时间：
- 两者之一：自临床诊断 PD 和轻度至中度 UPDRS III OFF 评分后不到 5 年
- 或：自临床诊断 PD 和中度至重度 UPDRS III OFF 评分后至少 4 年
- 对左旋多巴的反应
关键排除标准：
- 非典型帕金森病
- 严重异动症
- 存在痴呆症、精神病、药物滥用或属于“严重抑郁症”
- 先前的脑部手术（即 深部脑刺激器或 DBS 植入）或其他脑成像异常
- 接受研究药物
- 癌症病史或控制不佳的医疗条件会增加手术风险
- 无法忍受在 MRI 中平躺或对钆过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：前期PD
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双侧图像引导下将 AAV2-GDNF 注入壳核，单剂量
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实验性的：后期PD
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双侧图像引导下将 AAV2-GDNF 注入壳核，单剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过身体和神经检查进行临床评估的治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：5年
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通过评估 TEAE 的发生率来评估安全性和耐受性，TEAE 由 MedDRA 首选术语确定并按 MedDRA 系统器官分类分组，以及临床检查或实验室检测中具有临床意义的变化。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 评估的运动症状
大体时间：18个月
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MDS-UPDRS 中基线的变化。
MDS-UPDRS 包含 4 个分量表：第 I 部分，日常生活体验的非运动方面（13 个项目）；第二部分，日常生活体验的运动方面（13 项）； Part III，运动考试（18项33分）；第四部分，运动并发症（6 项）。
每个项目或子项目的等级从 0（正常）到 4（严重）。
每个部分的总分由相应项目分数的总和获得。
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18个月
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通过非运动症状量表 (NMSS) 评估的帕金森病的非运动症状
大体时间：18个月
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NMSS 中基线的变化。
NMSS 评估与心血管健康、睡眠和疲劳、情绪和认知、知觉问题和幻觉、注意力和记忆、胃肠道、泌尿系统、性功能和其他领域相关的 PD 症状的严重程度和频率的 9 个非运动领域对于其他常见的非电机条件。
严重性 x 频率得分范围为 0-108，其中 0 表示较不严重且频率较低。
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18个月
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DaTscan 测量的脑多巴胺能细胞完整性
大体时间：18个月
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作为脑内产生多巴胺的细胞表达的多巴胺转运蛋白标记的碘氟烷保留的百分比和绝对变化。
通过 DaTscan SPECT 成像的定量分析测量。
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月1日
初级完成 (实际的)
2023年10月17日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2019年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月14日
首次发布 (实际的)
2019年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月16日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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