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Terapia genica GDNF per la malattia di Parkinson

18 gennaio 2023 aggiornato da: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Studio in aperto sulla sicurezza del trasferimento genico del fattore neurotrofico derivato dalla linea di cellule gliali (AAV2-GDNF) nella malattia di Parkinson

L'obiettivo di questa indagine di Fase 1b è valutare la sicurezza e il potenziale effetto clinico di AAV2-GDNF consegnato al putamen in soggetti con una diagnosi recente o di vecchia data di PD.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 35 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Uomini e donne adulti 35-75 anni (inclusi)
  • Diagnosi di morbo di Parkinson
  • Farmaco Hoehn e Yahr stadio I-III OFF modificato

  • Tempo dalla ricezione di una diagnosi clinica di PD e gravità della malattia coerente con uno dei seguenti:

    1. O: meno di 5 anni dalla diagnosi clinica di PD e punteggio UPDRS III OFF da lieve a moderato
    2. OPPURE: almeno 4 anni dalla diagnosi clinica di PD e punteggio UPDRS III OFF da moderato a grave
  • Reattività alla levodopa

Criteri chiave di esclusione:

  • Parkinsonismo atipico
  • Discinesia grave
  • Presenza di demenza, psicosi, abuso di sostanze o qualificata come "depressione grave"
  • Precedente intervento chirurgico al cervello (es. stimolatore cerebrale profondo o impianto DBS) o altre anomalie di imaging cerebrale
  • Ricezione di un farmaco sperimentale
  • Storia di cancro o condizioni mediche scarsamente controllate che aumenterebbero il rischio chirurgico
  • Incapacità di tollerare la posizione sdraiata in una risonanza magnetica o allergia al gadolinio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pd stadio precedente
Biologico: AAV2-GDNF
Infusione bilaterale guidata da immagini di AAV2-GDNF nel putamen, dose singola
Sperimentale: PD in fase successiva
Biologico: AAV2-GDNF
Infusione bilaterale guidata da immagini di AAV2-GDNF nel putamen, dose singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) valutata clinicamente mediante esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: 5 anni
Valutazione della sicurezza e della tollerabilità attraverso la valutazione dell'incidenza di TEAE, identificata dal termine MedDRA preferito e raggruppata per classificazione per sistemi e organi MedDRA, nonché cambiamenti clinicamente significativi negli esami clinici o nei test di laboratorio.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi motori valutati dalla Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) della Movement Disorder Society
Lasso di tempo: 18 mesi
Modifica rispetto al basale nell'MDS-UPDRS. L'MDS-UPDRS contiene 4 sottoscale: Parte I, aspetti non motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte II, aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana (13 item); Parte III, esame motorio (33 punteggi basati su 18 item); Parte IV, complicanze motorie (6 articoli). La valutazione per ogni elemento, o sottoelemento, va da 0 (normale) a 4 (grave). Il punteggio totale per ogni Parte è ottenuto dalla somma dei punteggi degli item corrispondenti.
18 mesi
Sintomi non motori della malattia di Parkinson valutati dalla scala dei sintomi non motori (NMSS)
Lasso di tempo: 18 mesi
Cambiamento rispetto al basale nel NMSS. L'NMSS valuta 9 domini non motori di gravità e frequenza dei sintomi di PD associati a salute cardiovascolare, sonno e affaticamento, umore e cognizione, problemi percettivi e allucinazioni, attenzione e memoria, tratto gastrointestinale, urinario, funzione sessuale e un dominio vario per altre comuni condizioni non motorie. I punteggi di gravità x frequenza vanno da 0 a 108, dove 0 indica meno grave e meno frequente.
18 mesi
Integrità delle cellule dopaminergiche cerebrali misurata da DaTscan
Lasso di tempo: 18 mesi
Variazioni percentuali e assolute nella ritenzione di Ioflupane come marker per la proteina trasportatrice della dopamina espressa dalle cellule produttrici di dopamina all'interno del cervello. Misurato mediante analisi quantitativa dell'imaging DaTscan SPECT.
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GDNF-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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