Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GDNF genterapi for Parkinsons sygdom

16. september 2025 opdateret af: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Open-label sikkerhedsundersøgelse af glialcellelinjeafledt neurotrofisk faktorgenoverførsel (AAV2-GDNF) i Parkinsons sygdom

Formålet med denne fase 1b undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den potentielle kliniske effekt af AAV2-GDNF leveret til putamen hos personer med enten en nylig eller en langvarig diagnose af PD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

35 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige voksne 35-75 år (inklusive)
  • Diagnosticeret med Parkinsons sygdom
  • Modificeret Hoehn og Yahr stadium I-III OFF medicin

  • Tid siden modtagelse af en klinisk diagnose af PD og sygdommens sværhedsgrad i overensstemmelse med en af ​​følgende:

    1. ENTEN: Mindre end 5 år siden klinisk diagnose af PD og mild til moderat UPDRS III OFF-score
    2. ELLER: Mindst 4 år siden klinisk diagnose af PD og moderat til svær UPDRS III OFF-score
  • Reaktionsevne over for levodopa

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Atypisk parkinsonisme
  • Alvorlig dyskinesi
  • Tilstedeværelse af demens, psykose, stofmisbrug eller kvalificeres som "svær depression"
  • Tidligere hjerneoperationer (dvs. dyb hjernestimulator eller DBS-implantation) eller andre hjernebilleddannelsesabnormiteter
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel
  • Anamnese med kræft eller dårligt kontrollerede medicinske tilstande, der ville øge kirurgisk risiko
  • Manglende evne til at tolerere at ligge fladt i en MR eller allergi over for gadolinium

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidligere fase PD
Biologisk: AAV2-GDNF
Bilateral billedstyret infusion af AAV2-GDNF i putamen, enkeltdosis
Eksperimentel: Senere fase PD
Biologisk: AAV2-GDNF
Bilateral billedstyret infusion af AAV2-GDNF i putamen, enkeltdosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE) vurderet klinisk ved fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: 5 år
Evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten gennem vurdering af forekomsten af ​​TEAE, identificeret ved MedDRAs foretrukne term og grupperet efter MedDRA System Organ Class, samt klinisk betydningsfulde ændringer i kliniske undersøgelser eller laboratorieanalyser.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske symptomer vurderet af Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS. MDS-UPDRS indeholder 4 underskalaer: Del I, ikke-motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen (13 punkter); Del II, motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen (13 punkter); Del III, motorisk undersøgelse (33 point baseret på 18 punkter); Del IV, motoriske komplikationer (6 stk.). Bedømmelsen for hver vare eller undervare er fra 0 (normal) til 4 (alvorlig). Den samlede score for hver del opnås ud fra summen af ​​de tilsvarende elementscore.
18 måneder
Ikke-motoriske symptomer på Parkinsons sygdom vurderet ved Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Tidsramme: 18 måneder
Ændring fra baseline i NMSS. NMSS evaluerer 9 domæner af ikke-motoriske af sværhedsgrad og hyppighed af PD-symptomer forbundet med kardiovaskulær sundhed, søvn og træthed, humør og kognition, perceptuelle problemer og hallucinationer, opmærksomhed og hukommelse, mave-tarmkanalen, urinveje, seksuel funktion og et diverse domæne for andre almindelige ikke-motoriske tilstande. Sværhedsgrad x frekvensscore spænder fra 0-108, hvor 0 er mindre alvorlig og sjældnere.
18 måneder
Hjernens dopaminerge celleintegritet målt ved DaTscan
Tidsramme: 18 måneder
Procentvise og absolutte ændringer i Ioflupanretention som markør for dopamintransporterprotein udtrykt af dopaminproducerende celler i hjernen. Målt ved kvantitativ analyse af DaTscan SPECT-billeddannelse.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
AskBio Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2019

Først opslået (Faktiske)

19. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GDNF-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AAV2-GDNF

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner