GDNF génterápia Parkinson-kórban
2025. szeptember 16. frissítette: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Nyílt címkés biztonsági tanulmány glia sejtvonalból származó neurotróf faktor géntranszferről (AAV2-GDNF) Parkinson-kórban
Ennek az 1b fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a putamenbe juttatott AAV2-GDNF biztonságosságát és lehetséges klinikai hatását olyan alanyoknál, akiknél a közelmúltban vagy régóta diagnosztizáltak PD-t.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
11
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
35 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Férfi és női felnőtt 35-75 éves korig (beleértve)
- Parkinson-kórral diagnosztizálták
- Módosított Hoehn és Yahr I-III stádiumú OFF gyógyszer
A PD klinikai diagnózisa óta eltelt idő és a betegség súlyossága megfelel az alábbiak egyikének:
- VAGY: Kevesebb mint 5 év a PD klinikai diagnózisa és az enyhe vagy közepes fokú UPDRS III OFF pontszám óta
- VAGY: Legalább 4 évvel a PD klinikai diagnózisa és a közepesen súlyos vagy súlyos UPDRS III OFF pontszám óta
- A levodopára adott válaszkészség
Főbb kizárási kritériumok:
- Atipikus parkinsonizmus
- Súlyos diszkinézia
- Demencia, pszichózis, kábítószerrel való visszaélés jelenléte vagy „súlyos depressziónak” minősül
- Korábbi agyműtét (pl. mély agystimulátor vagy DBS beültetés) vagy egyéb agyi képalkotó rendellenességek
- Vizsgálati gyógyszer átvétele
- Rák vagy rosszul kontrollált egészségügyi állapot, amely növeli a műtéti kockázatot
- Képtelenség elviselni a fektetést MRI-ben vagy gadolínium-allergiát
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Korábbi stádiumú PD
|
Az AAV2-GDNF kétoldali képvezérelt infúziója putamenbe, egyszeri adag
|
|
Kísérleti: Későbbi stádiumú PD
|
Az AAV2-GDNF kétoldali képvezérelt infúziója putamenbe, egyszeri adag
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő mellékhatások (TEAE) előfordulási gyakorisága klinikailag fizikális és neurológiai vizsgálatokkal értékelve
Időkeret: 5 év
|
A biztonságosság és a tolerálhatóság értékelése a MedDRA által preferált kifejezéssel azonosított és MedDRA szervrendszerek szerint csoportosított TEAE előfordulási gyakoriságának értékelése, valamint a klinikai vizsgálatok vagy laboratóriumi vizsgálatok klinikailag jelentős változásai alapján.
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Motoros tünetek a Mozgási Zavarok Társaságának egységes Parkinson-kór értékelési skálája (MDS-UPDRS) alapján
Időkeret: 18 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest az MDS-UPDRS-ben.
Az MDS-UPDRS 4 alskálát tartalmaz: I. rész, a mindennapi élet tapasztalatainak nem motoros vonatkozásai (13 tétel); II. rész, a mindennapi élet tapasztalatainak motorikus vonatkozásai (13 tétel); III. rész, motoros vizsgálat (33 pont 18 tétel alapján); IV. rész, motoros szövődmények (6 tétel).
Az egyes tételek vagy altételek értékelése 0 (normál) és 4 (súlyos) között van.
Az egyes részek összpontszáma a megfelelő tételpontszámok összegéből adódik.
|
18 hónap
|
|
A Parkinson-kór nem motoros tünetei a nem motoros tünetek skála (NMSS) alapján
Időkeret: 18 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest az NMSS-ben.
Az NMSS a szív- és érrendszeri egészséggel, alvással és fáradtsággal, hangulattal és kognícióval, észlelési problémákkal és hallucinációkkal, figyelemkel és memóriával, gasztrointesztinális traktussal, vizeletürítéssel, szexuális funkcióval és egyéb tartományokkal kapcsolatos PD tünetek súlyosságának és gyakoriságának 9 tartományát értékeli. egyéb gyakori nem motoros állapotokhoz.
A súlyosság x gyakorisági pontszámok 0 és 108 között vannak, ahol a 0 kevésbé súlyos és ritkább.
|
18 hónap
|
|
Az agy dopaminerg sejt-integritása a DaTscan módszerrel mérve
Időkeret: 18 hónap
|
Százalékos és abszolút változások az ioflupán-retencióban, mint a dopamin transzporter fehérje markerejében, amelyet az agyban lévő dopamint termelő sejtek fejeznek ki.
A DaTscan SPECT képalkotás kvantitatív elemzésével mérve.
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 17.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. november 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 14.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 16.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GDNF-102
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .