Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa GDNF w chorobie Parkinsona

16 września 2025 zaktualizowane przez: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Otwarte badanie bezpieczeństwa transferu genu czynnika neurotroficznego pochodzącego z linii komórkowej gleju (AAV2-GDNF) w chorobie Parkinsona

Celem tego badania fazy 1b jest ocena bezpieczeństwa i potencjalnego efektu klinicznego AAV2-GDNF podawanego do skorupy u pacjentów z niedawną lub długotrwałą diagnozą PD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku 35-75 lat (włącznie)
  • Zdiagnozowana choroba Parkinsona
  • Zmodyfikowany lek Hoehna i Yahra w fazie I-III OFF

  • Czas od otrzymania klinicznej diagnozy PD i ciężkości choroby zgodnej z jednym z poniższych:

    1. JEDNAK: Mniej niż 5 lat od klinicznego rozpoznania PD i łagodny do umiarkowanego wynik w skali UPDRS III OFF
    2. LUB: Co najmniej 4 lata od klinicznego rozpoznania PD i umiarkowanego do ciężkiego wyniku w skali UPDRS III OFF
  • Reakcja na lewodopę

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nietypowy parkinsonizm
  • Ciężka dyskineza
  • Obecność demencji, psychozy, nadużywania substancji lub kwalifikacja jako „ciężka depresja”
  • Wcześniejsza operacja mózgu (tj. głęboki stymulator mózgu lub implantacja DBS) lub inne nieprawidłowości w obrazowaniu mózgu
  • Otrzymanie badanego leku
  • Historia raka lub źle kontrolowanych schorzeń, które zwiększałyby ryzyko chirurgiczne
  • Niezdolność do tolerowania leżenia płasko w badaniu MRI lub uczulenie na gadolin

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wcześniejsze stadium PD
Biologiczny: AAV2-GDNF
Obustronna infuzja AAV2-GDNF pod kontrolą obrazu do skorupy, pojedyncza dawka
Eksperymentalny: Późniejszy etap PD
Biologiczny: AAV2-GDNF
Obustronna infuzja AAV2-GDNF pod kontrolą obrazu do skorupy, pojedyncza dawka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) oceniana klinicznie na podstawie badań przedmiotowych i neurologicznych
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji poprzez ocenę częstości występowania TEAE, określonych przez preferowany termin MedDRA i pogrupowanych według klasyfikacji układów i narządów MedDRA, jak również klinicznie znaczących zmian w badaniach klinicznych lub testach laboratoryjnych.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy ruchowe oceniane za pomocą Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana od linii bazowej w MDS-UPDRS. MDS-UPDRS zawiera 4 podskale: Część I, pozamotoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego (13 itemów); Część II, motoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego (13 pozycji); Część III, badanie motoryczne (33 punkty za 18 pozycji); Część IV, powikłania ruchowe (6 pozycji). Ocena dla każdej pozycji lub podpozycji wynosi od 0 (normalna) do 4 (poważna). Całkowity wynik dla każdej Części jest uzyskiwany z sumy wyników odpowiednich pozycji.
18 miesięcy
Objawy pozamotoryczne choroby Parkinsona oceniane za pomocą Skali Objawów Niemotorycznych (NMSS)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana od linii podstawowej w NMSS. NMSS ocenia 9 domen pozamotorycznych nasilenia i częstotliwości objawów PD związanych ze zdrowiem układu krążenia, snem i zmęczeniem, nastrojem i funkcjami poznawczymi, problemami percepcyjnymi i halucynacjami, uwagą i pamięcią, przewodem pokarmowym, układem moczowym, funkcjami seksualnymi i różnymi domenami w przypadku innych typowych schorzeń niezwiązanych z motoryką. Nasilenie x częstotliwość wyników mieści się w zakresie 0-108, gdzie 0 oznacza mniej dotkliwe i rzadsze.
18 miesięcy
Integralność komórek dopaminergicznych mózgu mierzona za pomocą DaTscan
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Procentowe i bezwzględne zmiany w retencji joflupanu jako markera białka transportera dopaminy wyrażanego przez komórki produkujące dopaminę w mózgu. Mierzone za pomocą analizy ilościowej obrazowania DaTscan SPECT.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Współpracownicy

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
AskBio Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GDNF-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na AAV2-GDNF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj