Parkinsonin taudin GDNF-geeniterapia
tiistai 16. syyskuuta 2025 päivittänyt: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Avoin turvallisuustutkimus gliasolulinjasta johdetun neurotrofisen tekijän geeninsiirrosta (AAV2-GDNF) Parkinsonin taudissa
Tämän vaiheen 1b tutkimuksen tavoitteena on arvioida putameniin toimitetun AAV2-GDNF:n turvallisuutta ja mahdollista kliinistä vaikutusta henkilöillä, joilla on joko äskettäin tai pitkään ollut PD-diagnoosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Miehet ja naiset aikuiset 35-75 vuotta (mukaan lukien)
- Parkinsonin tauti diagnosoitu
- Modifioitu Hoehnin ja Yahrin vaiheen I-III OFF-lääkitys
Aika kliinisen PD-diagnoosin ja sairauden vakavuuden saamisesta, mikä vastaa jotakin seuraavista:
- JOKO: alle 5 vuotta PD:n kliinisen diagnoosin ja lievän tai kohtalaisen UPDRS III OFF -pistemäärän jälkeen
- TAI: Vähintään 4 vuotta PD:n kliinisen diagnoosin ja kohtalaisen tai vaikean UPDRS III OFF -pistemäärän jälkeen
- Herkkyys levodopalle
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen parkinsonismi
- Vaikea dyskinesia
- Dementia, psykoosi, päihteiden väärinkäyttö tai luokitella "vakavaksi masennukseksi"
- Aikaisempi aivoleikkaus (esim. syväaivostimulaattori tai DBS-istutus) tai muita aivojen kuvantamispoikkeavuuksia
- Tutkimuslääkkeen saaminen
- Aiempi syöpä tai huonosti hallitut sairaudet, jotka lisäävät leikkausriskiä
- Kyvyttömyys sietää makaamista magneettikuvauksessa tai allergia gadoliniumille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Varhaisen vaiheen PD
|
Kahdenvälinen kuvaohjattu AAV2-GDNF:n infuusio putameniin, kerta-annos
|
|
Kokeellinen: Myöhemmässä vaiheessa PD
|
Kahdenvälinen kuvaohjattu AAV2-GDNF:n infuusio putameniin, kerta-annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus kliinisesti arvioituna fyysisillä ja neurologisilla tutkimuksilla
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi arvioimalla TEAE:n ilmaantuvuus, joka on tunnistettu MedDRA:n suosimalla termillä ja ryhmitelty MedDRA-elinjärjestelmän mukaan, sekä kliinisesti merkitykselliset muutokset kliinisissä kokeissa tai laboratoriomäärityksissä.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motoriset oireet, jotka on arvioitu Movement Disorder Societyn yhtenäisellä Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (MDS-UPDRS)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos MDS-UPDRS:n lähtötasosta.
MDS-UPDRS sisältää 4 alaasteikkoa: Osa I, päivittäisen elämän kokemusten ei-motoriset aspektit (13 kohtaa); Osa II, päivittäisen elämän kokemusten motoriset näkökohdat (13 kohtaa); Osa III, motoriikkatutkimus (33 pistettä 18 kohdan perusteella); Osa IV, motoriset komplikaatiot (6 tuotetta).
Kunkin tuotteen tai alakohdan luokitus on 0 (normaali) - 4 (vakava).
Kunkin osan kokonaispistemäärä saadaan vastaavien esinepisteiden summasta.
|
18 kuukautta
|
|
Parkinsonin taudin ei-motoriset oireet, jotka on arvioitu ei-motorisella oireasteikolla (NMSS)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos NMSS:n lähtötasosta.
NMSS arvioi 9 ei-motorista aluetta, jotka liittyvät sydän- ja verisuoniterveyteen, uneen ja väsymykseen, mielialaan ja kognitioon, havaintoongelmiin ja hallusinaatioihin, tarkkaavaisuuteen ja muistiin, maha-suolikanavaan, virtsaamiseen, seksuaaliseen toimintaan ja sekalaiseen alueeseen. muihin yleisiin ei-motorisiin olosuhteisiin.
Vakavuus x esiintymistiheyspisteet vaihtelevat 0–108, ja 0 on vähemmän vakava ja harvempi.
|
18 kuukautta
|
|
Aivojen dopaminergisten solujen eheys mitattuna DaTscanilla
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Prosenttiosuudet ja absoluuttiset muutokset ioflupaanin retentiossa dopamiinin kuljettajaproteiinin markkerina, jota aivoissa tuottavat dopamiinia tuottavat solut.
Mitattu DaTscan SPECT -kuvauksen kvantitatiivisella analyysillä.
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 19. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GDNF-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .