GDNF-gentherapie voor de ziekte van Parkinson
16 september 2025 bijgewerkt door: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Open-label veiligheidsonderzoek van gliacellijn-afgeleide neurotrofe-factor-genoverdracht (AAV2-GDNF) bij de ziekte van Parkinson
Het doel van dit fase 1b-onderzoek is het evalueren van de veiligheid en het potentiële klinische effect van AAV2-GDNF toegediend aan het putamen bij proefpersonen met een recente of een langdurige diagnose van PD.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
11
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
35 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke volwassenen van 35-75 jaar (inclusief)
- Gediagnosticeerd met de ziekte van Parkinson
- Gemodificeerde Hoehn en Yahr fase I-III OFF-medicatie
Tijd sinds het ontvangen van een klinische diagnose van PD en de ernst van de ziekte in overeenstemming met een van de volgende:
- OFWEL: Minder dan 5 jaar sinds de klinische diagnose van PD en milde tot matige UPDRS III OFF-score
- OF: Minstens 4 jaar sinds de klinische diagnose van PD en matige tot ernstige UPDRS III OFF-score
- Reactiviteit op levodopa
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Atypisch parkinsonisme
- Ernstige dyskinesie
- Aanwezigheid van dementie, psychose, middelenmisbruik of kwalificeren als "ernstige depressie"
- Voorafgaande hersenoperatie (d.w.z. diepe hersenstimulator of DBS-implantatie) of andere afwijkingen in de beeldvorming van de hersenen
- Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
- Geschiedenis van kanker of slecht gecontroleerde medische aandoeningen die het chirurgische risico zouden verhogen
- Onvermogen om plat te liggen in een MRI of allergie voor gadolinium
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PD in een vroeger stadium
|
Bilaterale beeldgeleide infusie van AAV2-GDNF in putamen, enkele dosis
|
|
Experimenteel: PD in een later stadium
|
Bilaterale beeldgeleide infusie van AAV2-GDNF in putamen, enkele dosis
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) klinisch beoordeeld door fysieke en neurologische onderzoeken
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid door beoordeling van de incidentie van TEAE, geïdentificeerd aan de hand van MedDRA-voorkeurstermen en gegroepeerd op MedDRA-systeem/orgaanklasse, evenals klinisch relevante veranderingen in klinische onderzoeken of laboratoriumassays.
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Motorische symptomen zoals beoordeeld door de Movement Disorder Society's Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tijdsspanne: 18 maanden
|
Verandering ten opzichte van baseline in de MDS-UPDRS.
De MDS-UPDRS bevat 4 subschalen: Deel I, niet-motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven (13 items); Deel II, motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven (13 items); Deel III, motorisch onderzoek (33 scores op 18 items); Deel IV, motorische complicaties (6 items).
De beoordeling voor elk item, of subitem, is van 0 (normaal) tot 4 (ernstig).
De totale score voor elk onderdeel wordt verkregen uit de som van de corresponderende itemscores.
|
18 maanden
|
|
Niet-motorische symptomen van de ziekte van Parkinson zoals beoordeeld door de Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Tijdsspanne: 18 maanden
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de NMSS.
De NMSS evalueert 9 niet-motorische domeinen van ernst en frequentie van PD-symptomen geassocieerd met cardiovasculaire gezondheid, slaap en vermoeidheid, stemming en cognitie, perceptuele problemen en hallucinaties, aandacht en geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en een ander domein voor andere veelvoorkomende niet-motorische aandoeningen.
Ernst x frequentiescores variëren van 0-108, waarbij 0 minder ernstig en minder frequent is.
|
18 maanden
|
|
Brain dopaminerge celintegriteit zoals gemeten door DaTscan
Tijdsspanne: 18 maanden
|
Percentage en absolute veranderingen in joflupaanretentie als een marker voor dopaminetransporteiwit dat tot expressie wordt gebracht door dopamineproducerende cellen in de hersenen.
Gemeten door kwantitatieve analyse van DaTscan SPECT-beeldvorming.
|
18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 april 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 oktober 2023
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 november 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
19 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GDNF-102
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .