파킨슨병에 대한 GDNF 유전자 치료
2023년 1월 18일 업데이트: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
파킨슨병에서 Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer(AAV2-GDNF)의 공개 라벨 안전성 연구
이 1b상 조사의 목적은 최근 또는 장기간에 걸쳐 PD 진단을 받은 피험자의 조가비에 전달된 AAV2-GDNF의 안전성과 잠재적인 임상 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Amber Van Laar, MD
- 이메일: avanlaar@brainneubio.com
연구 장소
-
-
California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, 미국, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 35-75세 성인 남녀(포함)
- 파킨슨병으로 진단
- 수정된 Hoehn 및 Yahr I-III기 OFF 약물
다음 중 하나와 일치하는 PD 및 질병 중증도의 임상 진단을 받은 이후의 시간:
- 둘 중 하나: PD 및 경증에서 중등도의 UPDRS III OFF 점수 임상 진단 후 5년 미만
- 또는: PD 및 중등도 내지 중증 UPDRS III OFF 점수의 임상 진단 후 최소 4년
- 레보도파에 대한 반응
주요 제외 기준:
- 비정형 파킨슨증
- 심한 운동이상증
- 치매, 정신병, 약물 남용 또는 "심각한 우울증"의 존재
- 이전 뇌 수술(예: 심부 뇌 자극기 또는 DBS 이식) 또는 기타 뇌 영상 이상
- 연구용 약물 수령
- 수술 위험을 증가시킬 수 있는 암 또는 잘 조절되지 않는 의학적 상태의 병력
- MRI에서 평평하게 눕거나 가돌리늄에 대한 알레르기를 견딜 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 초기 PD
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조가비에 AAV2-GDNF의 양측 이미지 유도 주입, 단일 용량
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실험적: 후기 PD
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조가비에 AAV2-GDNF의 양측 이미지 유도 주입, 단일 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신체 및 신경학적 검사에 의해 임상적으로 평가된 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률
기간: 5 년
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MedDRA 선호 용어로 식별되고 MedDRA System Organ Class로 그룹화된 TEAE 발생률 평가를 통한 안전성 및 내약성 평가는 물론 임상 검사 또는 실험실 분석에서 임상적으로 의미 있는 변화.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 장애 협회의 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS)로 평가한 운동 증상
기간: 18개월
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MDS-UPDRS의 기준선에서 변경합니다.
MDS-UPDRS는 4개의 하위 척도를 포함합니다: 파트 I, 일상 생활 경험의 비운동적 측면(13개 항목); 파트 II, 일상 생활 경험의 운동 측면(13개 항목); 파트 III, 운동 검사(18개 항목에 기초한 33개 점수); 파트 IV, 운동 합병증(6개 항목).
각 항목 또는 하위 항목에 대한 등급은 0(정상)에서 4(심각)까지입니다.
각 파트의 총점은 해당 항목 점수의 합으로 구합니다.
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18개월
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비운동 증상 척도(NMSS)로 평가한 파킨슨병의 비운동 증상
기간: 18개월
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NMSS의 기준선에서 변경합니다.
NMSS는 심혈관 건강, 수면 및 피로, 기분 및 인지, 지각 문제 및 환각, 주의력 및 기억력, 위장관, 비뇨기, 성기능 및 기타 영역과 관련된 파킨슨병 증상의 중증도 및 빈도의 9개 영역을 평가합니다. 다른 일반적인 비운동성 조건의 경우.
심각도 x 빈도 점수 범위는 0-108이며 0은 덜 심각하고 빈도가 낮습니다.
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18개월
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DaTscan으로 측정한 뇌 도파민성 세포 완전성
기간: 18개월
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뇌 내의 도파민 생성 세포에 의해 발현되는 도파민 수송체 단백질에 대한 마커로서 이오플루판 보유의 백분율 및 절대 변화.
DaTscan SPECT 이미징의 정량 분석으로 측정되었습니다.
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 1월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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