Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия GDNF при болезни Паркинсона

18 января 2023 г. обновлено: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Открытое исследование безопасности переноса гена нейротрофического фактора, полученного из линии глиальных клеток (AAV2-GDNF), при болезни Паркинсона

Целью этого исследования фазы 1b является оценка безопасности и потенциального клинического эффекта AAV2-GDNF, доставленного в скорлупу у субъектов с недавним или давним диагнозом БП.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 35 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте от 35 до 75 лет (включительно)
  • Диагностирована болезнь Паркинсона
  • Модифицированный препарат Hoehn and Yahr стадии I-III OFF

  • Время, прошедшее с момента получения клинического диагноза БП, и тяжесть заболевания, соответствующие одному из следующих признаков:

    1. ЛИБО: Менее 5 лет с момента клинического диагноза БП и легкой или средней степени тяжести по шкале UPDRS III OFF
    2. ИЛИ: не менее 4 лет с момента клинического диагноза БП и балла UPDRS III OFF от средней до тяжелой степени.
  • Реакция на леводопу

Ключевые критерии исключения:

  • Атипичный паркинсонизм
  • Тяжелая дискинезия
  • Наличие деменции, психоза, злоупотребления психоактивными веществами или квалифицируется как «тяжелая депрессия»
  • Предшествующая операция на головном мозге (т.е. глубокий стимулятор мозга или имплантация DBS) или другие аномалии визуализации головного мозга
  • Получение исследуемого препарата
  • Рак в анамнезе или плохо контролируемые медицинские состояния, которые могут увеличить хирургический риск.
  • Непереносимость лежания на МРТ или аллергия на гадолиний

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ранняя стадия БП
Биологический: AAV2-GDNF
Двустороннее вливание AAV2-GDNF под визуальным контролем в скорлупу, однократная доза
Экспериментальный: Поздняя стадия БП
Биологический: AAV2-GDNF
Двустороннее вливание AAV2-GDNF под визуальным контролем в скорлупу, однократная доза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE), оцениваемая клинически с помощью физических и неврологических обследований.
Временное ограничение: 5 лет
Оценка безопасности и переносимости посредством оценки частоты TEAE, определенных предпочтительным термином MedDRA и сгруппированных по системно-органным классам MedDRA, а также клинически значимых изменений в клинических исследованиях или лабораторных анализах.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Моторные симптомы по оценке по Единой шкале оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS)
Временное ограничение: 18 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в MDS-UPDRS. MDS-UPDRS содержит 4 субшкалы: Часть I, немоторные аспекты повседневного опыта (13 пунктов); Часть II, моторные аспекты повседневного опыта (13 пунктов); Часть III, двигательный экзамен (33 балла по 18 пунктам); Часть IV, двигательные осложнения (6 пунктов). Оценка по каждому пункту или подпункту составляет от 0 (нормальный) до 4 (тяжелый). Общий балл за каждую часть получается из суммы баллов за соответствующие пункты.
18 месяцев
Немоторные симптомы болезни Паркинсона по шкале немоторных симптомов (NMSS)
Временное ограничение: 18 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в NMSS. NMSS оценивает 9 доменов немоторной тяжести и частоты симптомов БП, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, сном и усталостью, настроением и когнитивными функциями, проблемами восприятия и галлюцинациями, вниманием и памятью, желудочно-кишечным трактом, мочеиспусканием, половой функцией и другими областями. для других распространенных немоторных состояний. Показатели тяжести x частоты варьируются от 0 до 108, где 0 означает менее серьезную и менее частую.
18 месяцев
Целостность дофаминергических клеток головного мозга по данным DaTscan
Временное ограничение: 18 месяцев
Процентные и абсолютные изменения удержания йофлупана в качестве маркера белка-переносчика дофамина, экспрессируемого клетками, продуцирующими дофамин, в головном мозге. Измерено с помощью количественного анализа изображения DaTscan SPECT.
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Соавторы

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 января 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GDNF-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования AAV2-GDNF

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritius

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться