GDNF genterapi för Parkinsons sjukdom
16 september 2025 uppdaterad av: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Open-label säkerhetsstudie av gliacellinjehärledd neurotrofisk faktorgenöverföring (AAV2-GDNF) vid Parkinsons sjukdom
Syftet med denna fas 1b-undersökning är att utvärdera säkerheten och den potentiella kliniska effekten av AAV2-GDNF som levereras till putamen hos patienter med antingen en nyligen eller en långvarig diagnos av PD.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
11
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
35 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Manliga och kvinnliga vuxna 35-75 år (inklusive)
- Diagnostiserats med Parkinsons sjukdom
- Modifierad Hoehn och Yahr stadium I-III OFF medicin
Tid sedan jag fick en klinisk diagnos av PD och sjukdomens svårighetsgrad som överensstämmer med något av följande:
- ANTINGEN: Mindre än 5 år sedan klinisk diagnos av PD och mild till måttlig UPDRS III OFF-poäng
- ELLER: Minst 4 år sedan klinisk diagnos av PD och måttlig till svår UPDRS III OFF-poäng
- Lyhördhet för levodopa
Viktiga uteslutningskriterier:
- Atypisk parkinsonism
- Svår dyskinesi
- Närvaro av demens, psykos, missbruk eller betecknas som "svår depression"
- Tidigare hjärnkirurgi (dvs. djup hjärnstimulator eller DBS-implantation) eller andra hjärnavbildningsavvikelser
- Får ett prövningsläkemedel
- Historik av cancer eller dåligt kontrollerade medicinska tillstånd som skulle öka kirurgisk risk
- Oförmåga att tolerera att lägga sig platt i en MRT eller allergi mot gadolinium
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tidigare stadium PD
|
Bilateral bildstyrd infusion av AAV2-GDNF i putamen, engångsdos
|
|
Experimentell: Senare stadium PD
|
Bilateral bildstyrd infusion av AAV2-GDNF i putamen, engångsdos
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) bedömd kliniskt genom fysiska och neurologiska undersökningar
Tidsram: 5 år
|
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet genom bedömning av incidensen av TEAE, identifierad av MedDRAs föredragna term och grupperad efter MedDRA-systemorganklass, såväl som kliniskt betydelsefulla förändringar i kliniska undersökningar eller laboratorieanalyser.
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Motoriska symtom utvärderade av Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsram: 18 månader
|
Ändra från baslinjen i MDS-UPDRS.
MDS-UPDRS innehåller 4 subskalor: Del I, icke-motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (13 poster); Del II, motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (13 poster); Del III, motorisk undersökning (33 poäng baserat på 18 punkter); Del IV, motoriska komplikationer (6 artiklar).
Betyget för varje artikel, eller underartikel, är från 0 (normal) till 4 (svår).
Den totala poängen för varje del erhålls från summan av motsvarande punktpoäng.
|
18 månader
|
|
Icke-motoriska symtom på Parkinsons sjukdom som bedöms av Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Tidsram: 18 månader
|
Ändring från baslinjen i NMSS.
NMSS utvärderar 9 domäner av icke-motoriska av svårighetsgrad och frekvens av PD-symtom associerade med kardiovaskulär hälsa, sömn och trötthet, humör och kognition, perceptuella problem och hallucinationer, uppmärksamhet och minne, mag-tarmkanalen, urinvägar, sexuell funktion och en diverse domän för andra vanliga icke-motoriska tillstånd.
Allvarlighet x frekvenspoäng varierar mellan 0-108, där 0 är mindre allvarligt och mindre frekvent.
|
18 månader
|
|
Hjärnans dopaminerga cellintegritet mätt med DaTscan
Tidsram: 18 månader
|
Procentuella och absoluta förändringar i joflupanretention som markör för dopamintransportprotein uttryckt av dopaminproducerande celler i hjärnan.
Mätt genom kvantitativ analys av DaTscan SPECT-avbildning.
|
18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 april 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
17 oktober 2023
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 november 2019
Första postat (Faktisk)
19 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
19 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GDNF-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .