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GDNF-Gentherapie für die Parkinson-Krankheit

18. Januar 2023 aktualisiert von: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Open-Label-Sicherheitsstudie zum von Gliazelllinien abgeleiteten neurotrophen Faktor-Gentransfer (AAV2-GDNF) bei der Parkinson-Krankheit

Das Ziel dieser Phase-1b-Untersuchung ist die Bewertung der Sicherheit und potenziellen klinischen Wirkung von AAV2-GDNF, das an das Putamen verabreicht wird, bei Patienten mit einer kürzlichen oder einer seit langem bestehenden Diagnose von PD.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

35 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Erwachsene im Alter von 35 bis 75 Jahren (einschließlich)
  • Diagnose Parkinson
  • Modifizierte Hoehn- und Yahr-Off-Medikamente im Stadium I-III

  • Zeit seit Erhalt einer klinischen Diagnose von PD und Schweregrad der Erkrankung im Einklang mit einem der folgenden Punkte:

    1. ENTWEDER: Weniger als 5 Jahre seit der klinischen Diagnose von PD und leichter bis mäßiger UPDRS III OFF-Score
    2. ODER: Mindestens 4 Jahre seit der klinischen Diagnose von PD und mäßigem bis schwerem UPDRS III OFF-Score
  • Ansprechen auf Levodopa

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Atypischer Parkinsonismus
  • Schwere Dyskinesie
  • Vorhandensein von Demenz, Psychose, Drogenmissbrauch oder Qualifizierung als „schwere Depression“
  • Vorherige Gehirnoperation (z. B. Tiefenhirnstimulator oder DBS-Implantation) oder andere Bildgebungsanomalien des Gehirns
  • Erhalt eines Prüfpräparats
  • Vorgeschichte von Krebs oder schlecht kontrollierten Erkrankungen, die das Operationsrisiko erhöhen würden
  • Unfähigkeit, in einem MRT flach zu liegen oder Allergie gegen Gadolinium

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PD im Frühstadium
Biologisch: AAV2-GDNF
Bilaterale bildgesteuerte Infusion von AAV2-GDNF in Putamen, Einzeldosis
Experimental: PD im späteren Stadium
Biologisch: AAV2-GDNF
Bilaterale bildgesteuerte Infusion von AAV2-GDNF in Putamen, Einzeldosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE) wurde klinisch durch körperliche und neurologische Untersuchungen bestimmt
Zeitfenster: 5 Jahre
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit durch die Bewertung der Inzidenz von TEAE, identifiziert nach MedDRA-bevorzugter Bezeichnung und gruppiert nach MedDRA-Systemorganklasse, sowie klinisch bedeutsame Änderungen in klinischen Untersuchungen oder Labortests.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motorische Symptome, bewertet anhand der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) der Movement Disorder Society
Zeitfenster: 18 Monate
Änderung gegenüber der Grundlinie im MDS-UPDRS. Die MDS-UPDRS enthält 4 Subskalen: Teil I, nicht-motorische Aspekte von Alltagserfahrungen (13 Items); Teil II, Motorische Aspekte von Alltagserfahrungen (13 Items); Teil III, motorische Prüfung (33 Punkte basierend auf 18 Items); Teil IV, motorische Komplikationen (6 Items). Die Bewertung für jeden Punkt oder Unterpunkt reicht von 0 (normal) bis 4 (schwer). Die Gesamtpunktzahl für jeden Teil ergibt sich aus der Summe der entsprechenden Itempunktzahlen.
18 Monate
Nicht-motorische Symptome der Parkinson-Krankheit, bewertet anhand der Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Zeitfenster: 18 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im NMSS. Das NMSS bewertet 9 nicht-motorische Bereiche der Schwere und Häufigkeit von Parkinson-Symptomen im Zusammenhang mit kardiovaskulärer Gesundheit, Schlaf und Müdigkeit, Stimmung und Kognition, Wahrnehmungsproblemen und Halluzinationen, Aufmerksamkeit und Gedächtnis, Magen-Darm-Trakt, Harnwege, Sexualfunktion und einem sonstigen Bereich für andere allgemeine nicht-motorische Bedingungen. Schweregrad-x-Häufigkeits-Scores reichen von 0-108, wobei 0 weniger schwerwiegend und seltener ist.
18 Monate
Integrität der dopaminergen Gehirnzellen, gemessen mit DaTscan
Zeitfenster: 18 Monate
Prozentuale und absolute Veränderungen der Ioflupan-Retention als Marker für Dopamin-Transporterprotein, das von Dopamin-produzierenden Zellen im Gehirn exprimiert wird. Gemessen durch quantitative Analyse der DaTscan SPECT-Bildgebung.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Mitarbeiter

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GDNF-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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