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Terapia gênica GDNF para a doença de Parkinson

18 de janeiro de 2023 atualizado por: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Estudo aberto de segurança da transferência gênica do fator neurotrófico derivado da linha celular da glia (AAV2-GDNF) na doença de Parkinson

O objetivo desta investigação de Fase 1b é avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AAV2-GDNF entregue ao putâmen em indivíduos com diagnóstico recente ou antigo de DP.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

35 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homens e mulheres adultos de 35 a 75 anos de idade (inclusive)
  • Diagnosticado com doença de Parkinson
  • Medicação OFF modificada de Hoehn e Yahr estágio I-III

  • Tempo desde o recebimento do diagnóstico clínico de DP e gravidade da doença consistente com um dos seguintes:

    1. OU: Menos de 5 anos desde o diagnóstico clínico de DP e pontuação UPDRS III OFF leve a moderada
    2. OU: Pelo menos 4 anos desde o diagnóstico clínico de DP e pontuação UPDRS III OFF moderada a grave
  • Responsividade à levodopa

Principais Critérios de Exclusão:

  • parkinsonismo atípico
  • discinesia grave
  • Presença de demência, psicose, abuso de substâncias ou qualificação como "depressão grave"
  • Cirurgia cerebral anterior (ou seja, estimulador cerebral profundo ou implantação DBS) ou outras anormalidades de imagem cerebral
  • Recebendo um medicamento experimental
  • História de câncer ou condições médicas mal controladas que aumentariam o risco cirúrgico
  • Incapacidade de tolerar deitado em uma ressonância magnética ou alergia ao gadolínio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DP em estágio inicial
Biológico: AAV2-GDNF
Infusão bilateral guiada por imagem de AAV2-GDNF no putâmen, dose única
Experimental: DP em estágio avançado
Biológico: AAV2-GDNF
Infusão bilateral guiada por imagem de AAV2-GDNF no putâmen, dose única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos
Prazo: 5 anos
Avaliação da segurança e tolerabilidade através da avaliação da incidência de TEAE, identificada pelo termo preferencial MedDRA e agrupada por MedDRA System Organ Class, bem como alterações clinicamente significativas em exames clínicos ou ensaios laboratoriais.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sintomas motores avaliados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS)
Prazo: 18 meses
Mudança da linha de base no MDS-UPDRS. A MDS-UPDRS contém 4 subescalas: Parte I, aspectos não motores das experiências da vida diária (13 itens); Parte II, aspectos motores das experiências da vida diária (13 itens); Parte III, exame motor (33 pontuações baseadas em 18 itens); Parte IV, complicações motoras (6 itens). A pontuação para cada item, ou subitem, é de 0 (normal) a 4 (grave). A pontuação total de cada Parte é obtida a partir da soma das pontuações dos itens correspondentes.
18 meses
Sintomas não motores da doença de Parkinson avaliados pela Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Prazo: 18 meses
Mudança da linha de base no NMSS. O NMSS avalia 9 domínios não motores de gravidade e frequência dos sintomas da DP associados à saúde cardiovascular, sono e fadiga, humor e cognição, problemas perceptivos e alucinações, atenção e memória, trato gastrointestinal, urinário, função sexual e um domínio miscelâneo para outras condições não motoras comuns. Os escores de gravidade x frequência variam de 0 a 108, sendo 0 menos grave e menos frequente.
18 meses
Integridade das células dopaminérgicas cerebrais medida por DaTscan
Prazo: 18 meses
Alterações percentuais e absolutas na retenção de ioflupano como um marcador para a proteína transportadora de dopamina expressa por células produtoras de dopamina no cérebro. Medido por análise quantitativa de imagens DaTscan SPECT.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GDNF-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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